Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av ATR-101 for behandling av medfødt binyrehyperplasi

16. februar 2021 oppdatert av: Millendo Therapeutics, Inc.

En fase 2, multisenterstudie av ATR-101 for behandling av medfødt binyrehyperplasi

Dette er en fase 2 multisenter, enkeltblind, flerdosestudie for å evaluere sikkerheten og effekten av oralt administrert ATR-101 hos personer med klassisk medfødt adrenal hyperplasi (CAH). Behandlingsvarigheten vil variere fra minimum ca. 2 måneder til 6 måneder per pasient. Et individ kan motta minimum ett dosenivå eller opptil maksimalt 5 dosenivåer, i sekvensielt økende dosestyrker. Hvert dosenivå vil vare i 28 dager.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74135
        • The University of Oklahoma - Tulsa Schusterman Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 10021
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 78 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Dokumentert historisk diagnose av klassisk CAH på grunn av 21-hydroksylase-mangel basert på: Dokumentert genetisk mutasjon i CYP21A2-enzymet i samsvar med en diagnose av klassisk CAH, eller historisk dokumentasjon av forhøyet 17-hydroksyprogesteron
  • Biokjemisk markør for sykdomsstatus for 17-hydroksyprogesteron ≥ 4 ganger øvre normalgrense
  • Kronisk glukokortikoiderstatningsterapi i minst 6 måneder på rad
  • Stabil glukokortikoid- og mineralkortikoidregime i minst 1 måned

Ekskluderingskriterier:

  • Ikke-klassisk CAH
  • Andre årsaker til binyrebarksvikt
  • Kirurgi innen de siste 3 månedene før screening eller planlagt operasjon under studiedeltakelse
  • Anamnese med aktiv kreft som krever medisinsk eller kirurgisk behandling i løpet av de siste 6 månedene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ATR-101
Stigende dosenivåer av ATR-101 begynner med 125 mg gjennom munnen to ganger per dag opp til 1000 mg to ganger per dag.
Legemiddel: ATR-101
125-1000 mg to ganger i uken
Andre navn:
  • Nevanimibe hydroklorid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med reduksjon av 17-hydroksyprogesteron til
Tidsramme: Evaluert ved baseline og dag 15 for hvert dosenivå. Hvert individ vil ha opptil 5 dosenivåer.
17-hydroksyprogesteron ble målt før dose om morgenen ved begynnelsen og slutten av hvert dosenivå.
Evaluert ved baseline og dag 15 for hvert dosenivå. Hvert individ vil ha opptil 5 dosenivåer.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Millendo Therapeutics, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. mai 2016

Primær fullføring (Faktiske)

17. august 2017

Studiet fullført (Faktiske)

17. august 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. juni 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. juni 2016

Først lagt ut (Anslag)

17. juni 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. mars 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. februar 2021

Sist bekreftet

1. februar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ATR-101-201

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Medfødt binyrehyperplasi

Kliniske studier på ATR-101

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Myanmar

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere