- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT02804178
Een studie van ATR-101 voor de behandeling van congenitale bijnierhyperplasie
16 februari 2021 bijgewerkt door: Millendo Therapeutics, Inc.
Een fase 2, multicenter studie van ATR-101 voor de behandeling van congenitale bijnierhyperplasie
Dit is een fase 2 multicenter, enkelblind onderzoek met meerdere doses om de veiligheid en werkzaamheid van oraal toegediende ATR-101 te evalueren bij proefpersonen met klassieke congenitale bijnierhyperplasie (CAH).
De duur van de behandeling varieert van minimaal ongeveer 2 maanden tot 6 maanden per proefpersoon.
Een proefpersoon kan minimaal één dosisniveau krijgen of tot maximaal 5 dosisniveaus, in opeenvolgend toenemende dosissterktes.
Elk dosisniveau duurt 28 dagen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
10
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Johns Hopkins University
-
Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten, 74135
- The University of Oklahoma - Tulsa Schusterman Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 10021
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
16 jaar tot 78 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Gedocumenteerde historische diagnose van klassieke CAH als gevolg van 21-hydroxylasedeficiëntie op basis van: Gedocumenteerde genetische mutatie in het CYP21A2-enzym consistent met een diagnose van klassieke CAH, of historische documentatie van verhoogd 17-hydroxyprogesteron
- Biochemische marker van ziektestatus van 17-hydroxyprogesteron ≥ 4 keer de bovengrens van normaal
- Chronische vervangingstherapie met glucocorticoïden gedurende ten minste 6 opeenvolgende maanden
- Stabiel regime van glucocorticoïden en mineralocorticoïden gedurende ten minste 1 maand
Uitsluitingscriteria:
- Niet-klassieke CAH
- Andere oorzaken van bijnierinsufficiëntie
- Chirurgie in de afgelopen 3 maanden voorafgaand aan de screening of geplande operatie tijdens studiedeelname
- Geschiedenis van actieve kanker waarvoor medische of chirurgische therapie nodig was in de afgelopen 6 maanden
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: ATR-101
Oplopende dosisniveaus van ATR-101 beginnend met 125 mg oraal tweemaal daags tot 1000 mg tweemaal daags.
|
125-1000 mg tweemaal per week
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Aantal deelnemers met vermindering van 17-hydroxyprogesteron tot
Tijdsspanne: Geëvalueerd bij aanvang en dag 15 van elk dosisniveau. Elke proefpersoon heeft maximaal 5 dosisniveaus.
|
17-hydroxyprogesteron werd 's morgens vóór de dosis gemeten aan het begin en het einde van elk dosisniveau.
|
Geëvalueerd bij aanvang en dag 15 van elk dosisniveau. Elke proefpersoon heeft maximaal 5 dosisniveaus.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
18 mei 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
17 augustus 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
17 augustus 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
1 juni 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 juni 2016
Eerst geplaatst (Schatting)
17 juni 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
10 maart 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
16 februari 2021
Laatst geverifieerd
1 februari 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Metabole ziekten
- Endocriene systeemziekten
- Gonadale aandoeningen
- Stoornissen van seksuele ontwikkeling
- Urogenitale afwijkingen
- Aangeboren afwijkingen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Bijnierziekten
- Steroïde metabolisme, aangeboren fouten
- Hyperplasie
- Bijnierhyperplasie, aangeboren
- Adrenogenitaal syndroom
- Adrenocorticale hyperfunctie
Andere studie-ID-nummers
- ATR-101-201
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op ATR-101
-
Millendo Therapeutics US, Inc.BeëindigdCushing-syndroomVerenigde Staten, Verenigd Koninkrijk
-
Millendo Therapeutics, Inc.VoltooidBijnierschorscarcinoom | Bijnier kanker | ACCVerenigde Staten, Duitsland
-
Atrogi ABKey2Compliance; CRS Clinical Research ServicesVoltooidDiabetes mellitus type 2Duitsland
-
National Cancer Institute (NCI)Actief, niet wervendRefractair lymfoom | Refractair maligne solide neoplasma | Recidiverend Ewing-sarcoom | Recidiverend lymfoom | Recidiverend maligne solide neoplasma | Refractair Ewing-sarcoom | Recidiverend alveolair rabdomyosarcoom | Refractair alveolair rabdomyosarcoomVerenigde Staten, Canada
-
Hillel Yaffe Medical CenterOnbekendGynaecologische maligniteitenIsraël
-
Hillel Yaffe Medical CenterWerving
-
Atriva Therapeutics GmbHBeëindigdCOVID-19Duitsland, Indië, Nederland, Polen, Roemenië, Zuid-Afrika, Spanje
-
Azitra Inc.Nog niet aan het wervenNetherton-syndroomVerenigde Staten
-
M.D. Anderson Cancer CenterIngetrokkenLokaal gevorderd maligne solide neoplasma | Recidiverend maligne solide neoplasma | Gemetastaseerd maligne solide neoplasma | Gemetastaseerd maligne neoplasma in het bot
-
Azitra Inc.GeschorstPapulopustulaire Rosacea | Epidermale groeifactorVerenigde Staten