Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van ATR-101 voor de behandeling van congenitale bijnierhyperplasie

16 februari 2021 bijgewerkt door: Millendo Therapeutics, Inc.

Een fase 2, multicenter studie van ATR-101 voor de behandeling van congenitale bijnierhyperplasie

Dit is een fase 2 multicenter, enkelblind onderzoek met meerdere doses om de veiligheid en werkzaamheid van oraal toegediende ATR-101 te evalueren bij proefpersonen met klassieke congenitale bijnierhyperplasie (CAH). De duur van de behandeling varieert van minimaal ongeveer 2 maanden tot 6 maanden per proefpersoon. Een proefpersoon kan minimaal één dosisniveau krijgen of tot maximaal 5 dosisniveaus, in opeenvolgend toenemende dosissterktes. Elk dosisniveau duurt 28 dagen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten, 74135
        • The University of Oklahoma - Tulsa Schusterman Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 10021
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 78 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gedocumenteerde historische diagnose van klassieke CAH als gevolg van 21-hydroxylasedeficiëntie op basis van: Gedocumenteerde genetische mutatie in het CYP21A2-enzym consistent met een diagnose van klassieke CAH, of historische documentatie van verhoogd 17-hydroxyprogesteron
  • Biochemische marker van ziektestatus van 17-hydroxyprogesteron ≥ 4 keer de bovengrens van normaal
  • Chronische vervangingstherapie met glucocorticoïden gedurende ten minste 6 opeenvolgende maanden
  • Stabiel regime van glucocorticoïden en mineralocorticoïden gedurende ten minste 1 maand

Uitsluitingscriteria:

  • Niet-klassieke CAH
  • Andere oorzaken van bijnierinsufficiëntie
  • Chirurgie in de afgelopen 3 maanden voorafgaand aan de screening of geplande operatie tijdens studiedeelname
  • Geschiedenis van actieve kanker waarvoor medische of chirurgische therapie nodig was in de afgelopen 6 maanden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ATR-101
Oplopende dosisniveaus van ATR-101 beginnend met 125 mg oraal tweemaal daags tot 1000 mg tweemaal daags.
125-1000 mg tweemaal per week
Andere namen:
  • Nevanimibe hydrochloride

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met vermindering van 17-hydroxyprogesteron tot
Tijdsspanne: Geëvalueerd bij aanvang en dag 15 van elk dosisniveau. Elke proefpersoon heeft maximaal 5 dosisniveaus.
17-hydroxyprogesteron werd 's morgens vóór de dosis gemeten aan het begin en het einde van elk dosisniveau.
Geëvalueerd bij aanvang en dag 15 van elk dosisniveau. Elke proefpersoon heeft maximaal 5 dosisniveaus.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 mei 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

17 augustus 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

17 augustus 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 juni 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 juni 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

17 juni 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 maart 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 februari 2021

Laatst geverifieerd

1 februari 2021

Meer informatie

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op ATR-101

3
Abonneren