Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ATR-101:n tutkimus synnynnäisen lisämunuaisen hyperplasian hoitoon

tiistai 16. helmikuuta 2021 päivittänyt: Millendo Therapeutics, Inc.

Vaihe 2, ATR-101:n monikeskustutkimus synnynnäisen lisämunuaisen hyperplasian hoitoon

Tämä on vaiheen 2 monikeskus, yksisokkoutettu moniannostutkimus, jolla arvioidaan suun kautta annetun ATR-101:n turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on klassinen synnynnäinen lisämunuaisen liikakasvu (CAH). Hoidon kesto on vähintään noin 2 kuukaudesta 6 kuukauteen kohdetta kohden. Kohde voi saada vähintään yhden annostason tai enintään viisi annostasoa peräkkäin kasvavina annosvahvuuksina. Jokainen annostaso kestää 28 päivää.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat, 74135
        • The University of Oklahoma - Tulsa Schusterman Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 10021
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 76 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Dokumentoitu historiallinen diagnoosi klassisesta CAH:sta, joka johtuu 21-hydroksylaasin puutteesta, joka perustuu: dokumentoitu geneettinen mutaatio CYP21A2-entsyymissä, joka on yhdenmukainen klassisen CAH-diagnoosin kanssa, tai historiallinen dokumentaatio kohonneesta 17-hydroksiprogesteronista
  • 17-hydroksiprogesteronin sairauden tilan biokemiallinen merkkiaine, joka on ≥ 4 kertaa normaalin yläraja
  • Krooninen glukokortikoidikorvaushoito vähintään 6 peräkkäisen kuukauden ajan
  • Stabiili glukokortikoidi- ja mineralokortikoidihoito vähintään 1 kuukauden ajan

Poissulkemiskriteerit:

  • Ei-klassinen CAH
  • Muut lisämunuaisen vajaatoiminnan syyt
  • Leikkaus edellisten 3 kuukauden aikana ennen seulontaa tai suunniteltua leikkausta tutkimukseen osallistumisen aikana
  • Aktiivinen syöpä, joka vaatii lääketieteellistä tai kirurgista hoitoa viimeisen 6 kuukauden aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ATR-101
ATR-101:n nousevat annostasot alkaen 125 mg:sta suun kautta kahdesti vuorokaudessa aina 1000 mg:aan asti kahdesti päivässä.
Lääke: ATR-101
125-1000 mg kahdesti viikossa
Muut nimet:
  • Nevanimibihydrokloridi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joiden 17-hydroksiprogesteronin määrä on vähentynyt
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa ja kunkin annostason 15. päivänä. Jokaisella koehenkilöllä on enintään 5 annostasoa.
17-hydroksiprogesteroni mitattiin ennen annosta aamulla kunkin annostason alussa ja lopussa.
Arvioitu lähtötilanteessa ja kunkin annostason 15. päivänä. Jokaisella koehenkilöllä on enintään 5 annostasoa.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Millendo Therapeutics, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 18. toukokuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 17. elokuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 17. elokuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. kesäkuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 17. kesäkuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 10. maaliskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 16. helmikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. helmikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ATR-101-201

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia

Kliiniset tutkimukset ATR-101

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Hong Kong

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa