Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av ATR-101 för behandling av medfödd binjurehyperplasi

16 februari 2021 uppdaterad av: Millendo Therapeutics, Inc.

En fas 2, multicenterstudie av ATR-101 för behandling av medfödd binjurehyperplasi

Detta är en fas 2 multicenter, enkelblind, multipeldosstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av oralt administrerad ATR-101 hos patienter med klassisk medfödd binjurehyperplasi (CAH). Behandlingstiden kommer att variera från minst cirka 2 månader till 6 månader per patient. En patient kan få minst en dosnivå eller upp till maximalt 5 dosnivåer, i sekventiellt ökande dosstyrkor. Varje dosnivå varar i 28 dagar.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

10

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Förenta staterna, 74135
        • The University of Oklahoma - Tulsa Schusterman Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 10021
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år till 76 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Dokumenterad historisk diagnos av klassisk CAH på grund av 21-hydroxylasbrist baserad på: Dokumenterad genetisk mutation i CYP21A2-enzymet i överensstämmelse med en diagnos av klassisk CAH, eller historisk dokumentation av förhöjt 17-hydroxiprogesteron
  • Biokemisk markör för sjukdomsstatus för 17-hydroxiprogesteron ≥ 4 gånger den övre normalgränsen
  • Kronisk glukokortikoidersättningsterapi i minst 6 månader i följd
  • Stabil glukokortikoid- och mineralkortikoidregim i minst 1 månad

Exklusions kriterier:

  • Icke-klassisk CAH
  • Andra orsaker till binjurebarksvikt
  • Operation under de senaste 3 månaderna före screening eller planerad operation under studiedeltagande
  • Tidigare aktiv cancer som kräver medicinsk eller kirurgisk behandling under de senaste 6 månaderna

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ATR-101
Stigande dosnivåer av ATR-101 börjar med 125 mg genom munnen två gånger per dag upp till 1000 mg två gånger per dag.
Läkemedel: ATR-101
125-1000 mg två gånger i veckan
Andra namn:
  • Nevanimibe hydroklorid

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med minskning av 17-hydroxiprogesteron till
Tidsram: Utvärderad vid baslinjen och dag 15 för varje dosnivå. Varje patient kommer att ha upp till 5 dosnivåer.
17-hydroxiprogesteron mättes före dosen på morgonen i början och slutet av varje dosnivå.
Utvärderad vid baslinjen och dag 15 för varje dosnivå. Varje patient kommer att ha upp till 5 dosnivåer.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Millendo Therapeutics, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

18 maj 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

17 augusti 2017

Avslutad studie (Faktisk)

17 augusti 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 juni 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 juni 2016

Första postat (Uppskatta)

17 juni 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 mars 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 februari 2021

Senast verifierad

1 februari 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ATR-101-201

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera