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Uno studio di ATR-101 per il trattamento dell'iperplasia surrenale congenita

16 febbraio 2021 aggiornato da: Millendo Therapeutics, Inc.

Uno studio multicentrico di fase 2 sull'ATR-101 per il trattamento dell'iperplasia surrenale congenita

Questo è uno studio multicentrico di fase 2, in singolo cieco, a dose multipla per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'ATR-101 somministrato per via orale in soggetti con iperplasia surrenale congenita classica (CAH). La durata del trattamento varierà da un minimo di circa 2 mesi a 6 mesi per soggetto. Un soggetto può ricevere un minimo di un livello di dose o fino a un massimo di 5 livelli di dose, in intensità di dose in aumento sequenziale. Ogni livello di dose durerà 28 giorni.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74135
        • The University of Oklahoma - Tulsa Schusterman Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 10021
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 76 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi storica documentata di CAH classica dovuta a deficit di 21-idrossilasi basata su: mutazione genetica documentata nell'enzima CYP21A2 coerente con una diagnosi di CAH classica o documentazione storica di elevato 17-idrossiprogesterone
  • Marcatore biochimico dello stato patologico del 17-idrossiprogesterone ≥ 4 volte il limite superiore della norma
  • Terapia sostitutiva cronica con glucocorticoidi per almeno 6 mesi consecutivi
  • Regime stabile di glucocorticoidi e mineralcorticoidi per almeno 1 mese

Criteri di esclusione:

  • CAH non classico
  • Altre cause di insufficienza surrenalica
  • Intervento chirurgico nei 3 mesi precedenti lo screening o intervento chirurgico pianificato durante la partecipazione allo studio
  • Storia di cancro attivo che richiede terapia medica o chirurgica negli ultimi 6 mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ATR-101
Livelli di dose ascendenti di ATR-101 a partire da 125 mg per via orale due volte al giorno fino a 1000 mg due volte al giorno.
Droga: ATR-101
125-1000 mg due volte a settimana
Altri nomi:
  • Nevanimibe cloridrato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con riduzione del 17-idrossiprogesterone a
Lasso di tempo: Valutato al basale e al giorno 15 di ciascun livello di dose. Ogni soggetto avrà fino a 5 livelli di dose.
Il 17-idrossiprogesterone è stato misurato prima della somministrazione al mattino all'inizio e alla fine di ciascun livello di dose.
Valutato al basale e al giorno 15 di ciascun livello di dose. Ogni soggetto avrà fino a 5 livelli di dose.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Millendo Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 maggio 2016

Completamento primario (Effettivo)

17 agosto 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

17 agosto 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 giugno 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 giugno 2016

Primo Inserito (Stima)

17 giugno 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 marzo 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 febbraio 2021

Ultimo verificato

1 febbraio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ATR-101-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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