Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ATR-101 pro léčbu kongenitální adrenální hyperplazie

16. února 2021 aktualizováno: Millendo Therapeutics, Inc.

Fáze 2, multicentrická studie ATR-101 pro léčbu vrozené adrenální hyperplazie

Toto je multicentrická, jednoduše zaslepená, vícedávková studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti perorálně podávaného ATR-101 u subjektů s klasickou kongenitální adrenální hyperplazií (CAH). Délka léčby se bude pohybovat od minimálně přibližně 2 měsíců do 6 měsíců na subjekt. Subjekt může obdržet minimálně jednu dávkovou úroveň nebo maximálně 5 dávkových úrovní v postupně se zvyšujících silách dávky. Každá úroveň dávky bude trvat 28 dní.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74135
        • The University of Oklahoma - Tulsa Schusterman Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 10021
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 76 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Zdokumentovaná historická diagnóza klasické CAH v důsledku deficitu 21-hydroxylázy na základě: Zdokumentované genetické mutace enzymu CYP21A2 v souladu s diagnózou klasické CAH nebo historické dokumentace zvýšeného 17-hydroxyprogesteronu
  • Biochemický marker stavu onemocnění 17-hydroxyprogesteronu ≥ 4násobek horní hranice normy
  • Chronická substituční léčba glukokortikoidy po dobu nejméně 6 po sobě jdoucích měsíců
  • Stabilní glukokortikoidní a mineralokortikoidní režim po dobu alespoň 1 měsíce

Kritéria vyloučení:

  • Neklasický CAH
  • Jiné příčiny adrenální insuficience
  • Operace během předchozích 3 měsíců před screeningem nebo plánovaná operace během účasti ve studii
  • Anamnéza aktivní rakoviny vyžadující lékařskou nebo chirurgickou léčbu během posledních 6 měsíců

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ATR-101
Zvyšující se úrovně dávky ATR-101 počínaje 125 mg perorálně dvakrát denně až do 1000 mg dvakrát denně.
Lék: ATR-101
125-1000 mg dvakrát týdně
Ostatní jména:
  • Nevanimib hydrochlorid

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se snížením 17-hydroxyprogesteronu na
Časové okno: Vyhodnoceno na začátku a 15. den každé úrovně dávky. Každý subjekt bude mít až 5 úrovní dávky.
17-hydroxyprogesteron byl měřen před dávkou ráno na začátku a na konci každé dávkové hladiny.
Vyhodnoceno na začátku a 15. den každé úrovně dávky. Každý subjekt bude mít až 5 úrovní dávky.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Millendo Therapeutics, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. května 2016

Primární dokončení (Aktuální)

17. srpna 2017

Dokončení studie (Aktuální)

17. srpna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. června 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. června 2016

První zveřejněno (Odhad)

17. června 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. března 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. února 2021

Naposledy ověřeno

1. února 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ATR-101-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená hyperplazie nadledvin

Klinické studie na ATR-101

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Iran

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit