Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo de ATR-101 para o tratamento da hiperplasia adrenal congênita

16 de fevereiro de 2021 atualizado por: Millendo Therapeutics, Inc.

Um estudo multicêntrico de fase 2 do ATR-101 para o tratamento da hiperplasia adrenal congênita

Este é um estudo de fase 2, multicêntrico, simples-cego, de dose múltipla para avaliar a segurança e a eficácia do ATR-101 administrado por via oral em indivíduos com hiperplasia adrenal congênita clássica (CAH). A duração do tratamento variará de um mínimo de aproximadamente 2 meses a 6 meses por paciente. Um indivíduo pode receber um mínimo de um nível de dose ou até um máximo de 5 níveis de dose, aumentando sequencialmente as dosagens. Cada nível de dose durará 28 dias.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

10

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74135
        • The University of Oklahoma - Tulsa Schusterman Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 10021
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 78 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico histórico documentado de HAC clássica devido à deficiência de 21-hidroxilase com base em: Mutação genética documentada na enzima CYP21A2 consistente com diagnóstico de HAC clássica ou documentação histórica de elevação de 17-hidroxiprogesterona
  • Marcador bioquímico do estado da doença de 17-hidroxiprogesterona ≥ 4 vezes o limite superior do normal
  • Terapia crônica de reposição de glicocorticóides por pelo menos 6 meses consecutivos
  • Regime estável de glicocorticóides e mineralocorticóides por pelo menos 1 mês

Critério de exclusão:

  • CAH não clássico
  • Outras causas de insuficiência adrenal
  • Cirurgia nos 3 meses anteriores à triagem ou cirurgia planejada durante a participação no estudo
  • História de câncer ativo que requer terapia médica ou cirúrgica nos últimos 6 meses

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ATR-101
Níveis crescentes de dose de ATR-101 começando com 125 mg por via oral duas vezes ao dia até 1000 mg duas vezes ao dia.
Medicamento: ATR-101
125-1000 mg duas vezes por semana
Outros nomes:
  • Cloridrato de Nevanimibe

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com redução de 17-hidroxiprogesterona para
Prazo: Avaliado na linha de base e no dia 15 de cada nível de dose. Cada sujeito terá até 5 níveis de dosagem.
A 17-hidroxiprogesterona foi medida antes da dose pela manhã, no início e no final de cada dose.
Avaliado na linha de base e no dia 15 de cada nível de dose. Cada sujeito terá até 5 níveis de dosagem.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Millendo Therapeutics, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

18 de maio de 2016

Conclusão Primária (Real)

17 de agosto de 2017

Conclusão do estudo (Real)

17 de agosto de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de junho de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de junho de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

17 de junho de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de março de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de fevereiro de 2021

Última verificação

1 de fevereiro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ATR-101-201

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Hiperplasia adrenal congênita

Ensaios clínicos em ATR-101

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever