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Eine Studie von ATR-101 zur Behandlung von angeborener Nebennierenhyperplasie

16. Februar 2021 aktualisiert von: Millendo Therapeutics, Inc.

Eine multizentrische Phase-2-Studie mit ATR-101 zur Behandlung von angeborener Nebennierenhyperplasie

Dies ist eine multizentrische, einfach verblindete Mehrfachdosisstudie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von oral verabreichtem ATR-101 bei Patienten mit klassischer angeborener Nebennierenhyperplasie (CAH). Die Behandlungsdauer reicht von mindestens etwa 2 bis 6 Monaten pro Person. Ein Proband kann mindestens eine Dosisstufe oder bis zu maximal 5 Dosisstufen in nacheinander ansteigenden Dosisstärken erhalten. Jede Dosisstufe hält 28 Tage.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 74135
        • The University of Oklahoma - Tulsa Schusterman Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 10021
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 76 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte historische Diagnose einer klassischen CAH aufgrund eines 21-Hydroxylase-Mangels basierend auf: Dokumentierte genetische Mutation im CYP21A2-Enzym im Einklang mit einer Diagnose einer klassischen CAH oder historische Dokumentation eines erhöhten 17-Hydroxyprogesteron
  • Biochemischer Marker für den Krankheitsstatus von 17-Hydroxyprogesteron ≥ 4-mal die Obergrenze des Normalwerts
  • Chronische Glukokortikoid-Ersatztherapie für mindestens 6 aufeinanderfolgende Monate
  • Stabiles Glucocorticoid- und Mineralocorticoid-Regime für mindestens 1 Monat

Ausschlusskriterien:

  • Nicht-klassische CAH
  • Andere Ursachen der Nebenniereninsuffizienz
  • Operation innerhalb der letzten 3 Monate vor dem Screening oder geplante Operation während der Studienteilnahme
  • Vorgeschichte von aktivem Krebs, der innerhalb der letzten 6 Monate eine medizinische oder chirurgische Therapie erforderte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ATR-101
Aufsteigende Dosisniveaus von ATR-101 beginnend mit 125 mg oral zweimal täglich bis zu 1000 mg zweimal täglich.
Arzneimittel: ATR-101
125-1000 mg zweimal pro Woche
Andere Namen:
  • Nevanimibe-Hydrochlorid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teilnehmerzahl mit Reduktion von 17-Hydroxyprogesteron auf
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn und an Tag 15 jeder Dosisstufe. Jedes Subjekt hat bis zu 5 Dosisstufen.
17-Hydroxyprogesteron wurde morgens vor der Dosis zu Beginn und am Ende jeder Dosisstufe gemessen.
Bewertet zu Studienbeginn und an Tag 15 jeder Dosisstufe. Jedes Subjekt hat bis zu 5 Dosisstufen.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Millendo Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. Mai 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. August 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. August 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Juni 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Juni 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

17. Juni 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. März 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Februar 2021

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ATR-101-201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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