骨髓纤维化中的 PTCy 和 Ruxolitinib GVHD 预防
2019年4月3日 更新者：Ivan S Moiseev、St. Petersburg State Pavlov Medical University
骨髓纤维化患者移植后环磷酰胺和 Ruxolitinib 预防移植物抗宿主病
许多研究小组已经证明，在半相合和不相关的同种异体干细胞移植 (SCT) 中，移植后环磷酰胺 (PTCy) 的急性和慢性移植物抗宿主病 (GVHD) 发生率非常低。
在这种预防措施之后，潜在恶性肿瘤的复发仍然是一个问题。
Ruxolitinib 是目前治疗类固醇难治性 GVHD 最有希望的药物之一。
另一方面，其主要适应症是骨髓纤维化，已证明在同种异体 SCT 前使用 ruxolitinib 可能会改善结果。
该试点试验评估了 PTCy 和 ruxolitinib 的组合是否有助于充分控制 GVHD，并降低骨髓纤维化患者移植失败和疾病进展的风险。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Saint-Petersburg、俄罗斯联邦、197089
- First Pavlov State Medical University of St. Petersburg
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 70年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患者必须有异基因造血干细胞移植适应症
- 诊断：
原发性骨髓纤维化 继发性骨髓纤维化
- 签署知情同意书
- 匹配的相关、8-10/10 HLA 匹配的无关或半相合供体可用。 HLA 分型由以下基因座进行：HLA-A、HLA-B、HLA-Cw、HLA-DRB1 和 HLA-DQB1。
- 没有第二个肿瘤
- 无严重并发疾病
排除标准：
- 中度或重度心功能不全，左心室射血分数<50%
- 肺功能中度或重度下降，FEV1 <70% 或 DLCO<70% 预计值
- 呼吸窘迫 > I 级
- 严重器官功能障碍：AST 或 ALT >5 正常上限，胆红素 >1.5 正常上限，肌酐 >2 正常上限
- 肌酐清除率 < 60 mL/min
- 入组时不受控制的细菌或真菌感染
- 注册时需要血管升压药支持
- 卡诺夫斯基指数<30%
- 怀孕
- 躯体或精神障碍使患者无法签署知情同意书
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：PTCy 和 ruxolitinib
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第 0 天：输注未经处理的移植物
其他名称：
第 -5 至 -3 天：白消安 1 mg/kg po qid №10
-7 到 -2 天：30 mg/m2/天 iv qd x 6 天
第 +3 和 +4 天：50 mg/kg/天 iv qd
其他名称：
第 -8 至 -2 天 15 毫克 tid
+5 到 +100 天：7.5 毫克 bid
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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慢性 GVHD 的发生率，中度和重度（NIH 标准）
大体时间：365天
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365天
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急性移植物抗宿主病的发生率，II-IV 级
大体时间：180天
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180天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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感染性并发症，包括严重细菌、真菌和病毒感染发生率分析
大体时间：100天
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100天
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原发性或继发性移植失败的发生率
大体时间：60天
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60天
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非复发死亡率分析
大体时间：365天
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非复发死亡率定义为没有复发或疾病进展的任何死亡。
使用 Kaplan-Meier 和累积发病率估计进行总结。
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365天
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总体生存分析
大体时间：365天
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使用 Kaplan-Meier 和累积发病率估计进行总结。
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365天
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无事件生存分析
大体时间：365天
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事件定义为指定时间范围内的复发或死亡。
使用 Kaplan-Meier 和累积发病率估计进行总结。
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365天
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复发率分析
大体时间：365天
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使用 Kaplan-Meier 和累积发病率估计进行总结。
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365天
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根据 CTCAE v4.03 评估的发生治疗相关不良事件的参与者人数
大体时间：100天
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基于 NCI CTCAE 4.03 等级的毒性参数：肝毒性（肝功能测试）、肾毒性（肌酐）、神经毒性（主治医师评估）、粘膜炎（主治医师评估）、出血性膀胱炎（主治医师评估）、心脏毒性（心电图、超声心动图）。
其他毒性参数：静脉闭塞病的发生率和严重程度，移植相关微血管病的发生率
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100天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年1月1日
初级完成 (实际的)
2018年12月1日
研究完成 (实际的)
2019年4月1日
研究注册日期
首次提交
2016年6月8日
首先提交符合 QC 标准的
2016年6月15日
首次发布 (估计)
2016年6月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年4月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年4月3日
最后验证
2019年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 04/16-n
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
IPD 计划说明
正在就 IPD 倡议如何符合当地法律“关于个人数据 152-fz”与律师进行磋商。
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