Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

PTCy en Ruxolitinib GVHD profylaxe bij myelofibrose

3 april 2019 bijgewerkt door: Ivan S Moiseev, St. Petersburg State Pavlov Medical University

Graft-versus-host ziekte profylaxe met post-transplantatie cyclofosfamide en ruxolitinib bij patiënten met myelofibrose

Een aantal groepen heeft een zeer lage incidentie van acute en chronische graft-versus-host-ziekte (GVHD) aangetoond met post-transplantatie cyclofosfamide (PTCy) bij haplo-identieke en niet-gerelateerde allogene stamceltransplantatie (SCT). Toch blijft het terugvallen van de onderliggende maligniteit een probleem na deze profylaxe. Ruxolitinib is momenteel een van de meest veelbelovende geneesmiddelen bij de behandeling van steroïde-refractaire GVHD. Aan de andere kant is de primaire indicatie myelofibrose, en er werd aangetoond dat ruxolitinib vóór allogene SCT de uitkomst zou kunnen verbeteren. Deze proefstudie evalueert of de combinatie van PTCy en ruxolitinib adequate GVHD-controle mogelijk maakt en het risico op transplantaatfalen en ziekteprogressie bij patiënten met myelofibrose vermindert.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Russische Federatie
      • Saint-Petersburg, Russische Federatie, 197089
        • First Pavlov State Medical University of St. Petersburg

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten moeten een indicatie hebben voor allogene hematopoëtische stamceltransplantatie
  • Diagnose:

Primaire myelofibrose Secundaire myelofibrose

  • Ondertekende geïnformeerde toestemming
  • Gematchte verwante, 8-10/10 HLA-gematchte niet-verwante of haploidentieke donor beschikbaar. De HLA-typering wordt uitgevoerd door de volgende genetische loci: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 en HLA-DQB1.
  • Geen tweede tumoren
  • Geen ernstige gelijktijdige ziekte

Uitsluitingscriteria:

  • Matige of ernstige cardiale disfunctie, linkerventrikelejectiefractie <50%
  • Matige of ernstige afname van de longfunctie, FEV1 <70% of DLCO<70% van voorspeld
  • Ademnood >graad I
  • Ernstige orgaandisfunctie: ASAT of ALAT >5 bovengrenzen van normaal, bilirubine >1,5 bovengrenzen van normaal, creatinine >2 bovengrenzen van normaal
  • Creatinineklaring < 60 ml/min
  • Ongecontroleerde bacteriële of schimmelinfectie op het moment van inschrijving
  • Vereiste voor vasopressorondersteuning op het moment van inschrijving
  • Karnofsky-index <30%
  • Zwangerschap
  • Somatische of psychiatrische stoornis waardoor de patiënt geen geïnformeerde toestemming kan ondertekenen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: PTCy en ruxolitinib
Procedure: Allogene hematopoietische stamceltransplantatie
Dag 0: Infusie van ongemanipuleerd transplantaat
Andere namen:
  • HSCT
Geneesmiddel: Busulfan
Dag -5 tot en met -3: Busulfan 1 mg/kg po qid №10
Geneesmiddel: Fludarabine-monofosfaat
Dag -7 t/m -2: 30 mg/m2/dag iv qd x 6 dagen
Geneesmiddel: Cyclofosfamide
Dag +3 en +4: 50 mg/kg/dag iv qd
Andere namen:
  • Cytoxaan
Geneesmiddel: Ruxolitinib
Dag -8 tot -2 15 mg driemaal daags
Geneesmiddel: Ruxolitinib
Dagen +5 tot +100: 7,5 mg tweemaal daags

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie van chronische GVHD, matig en ernstig (NIH-criteria)
Tijdsspanne: 365 dagen
365 dagen
Incidentie van acute graft-versus-hostziekte, graad II-IV
Tijdsspanne: 180 dagen
180 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Infectieuze complicaties, waaronder analyse van de incidentie van ernstige bacteriële, schimmel- en virale infecties
Tijdsspanne: 100 dagen
100 dagen
Incidentie van primair of secundair transplantaatfalen
Tijdsspanne: 60 dagen
60 dagen
Niet-terugval mortaliteitsanalyse
Tijdsspanne: 365 dagen
Sterfte zonder terugval wordt gedefinieerd als elk overlijden zonder terugval of progressieve ziekte. Samengevat met behulp van Kaplan-Meier en cumulatieve incidentieschattingen.
365 dagen
Algehele overlevingsanalyse
Tijdsspanne: 365 dagen
Samengevat met behulp van Kaplan-Meier en cumulatieve incidentieschattingen.
365 dagen
Gebeurtenisvrije overlevingsanalyse
Tijdsspanne: 365 dagen
Gebeurtenis wordt gedefinieerd als terugval of overlijden binnen het opgegeven tijdsbestek. Samengevat met behulp van Kaplan-Meier en cumulatieve incidentieschattingen.
365 dagen
Analyse van het terugvalpercentage
Tijdsspanne: 365 dagen
Samengevat met behulp van Kaplan-Meier en cumulatieve incidentieschattingen.
365 dagen
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v4.03
Tijdsspanne: 100 dagen
Toxiciteitsparameters gebaseerd op NCI CTCAE 4.03-graden: hepatotoxiciteit (leverfunctietesten), nefrotoxiciteit (creatinine), neurotoxiciteit (beoordeling behandelend arts), mucositis (beoordeling behandelend arts), hemorragische cystitis (beoordeling behandelend arts), cardiotoxiciteit (ECG, echocardiografie). Aanvullende toxiciteitsparameters: incidentie en ernst van veno-occlusieve ziekte, incidentie van transplantatie-geassocieerde microangiopathie
100 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

St. Petersburg State Pavlov Medical University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 januari 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 juni 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 juni 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

20 juni 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 april 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 april 2019

Laatst geverifieerd

1 april 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 04/16-n

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Beschrijving IPD-plan

Overleg met advocaten is gaande over hoe IPD-initiatief past in de lokale wet "Over persoonsgegevens 152-fz".

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren