Profilaktyka PTCy i ruksolitynibu GVHD w zwłóknieniu szpiku
3 kwietnia 2019 zaktualizowane przez: Ivan S Moiseev, St. Petersburg State Pavlov Medical University
Profilaktyka choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi za pomocą cyklofosfamidu i ruksolitynibu po przeszczepie u pacjentów ze zwłóknieniem szpiku
Szereg grup wykazało bardzo niską częstość występowania ostrej i przewlekłej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD) z potransplantacyjnym cyklofosfamidem (PTCy) w haploidentycznych i niepowiązanych allogenicznych przeszczepach komórek macierzystych (SCT).
Problemem po tej profilaktyce jest jednak nawrót podścielającego nowotworu.
Ruksolitynib jest obecnie jednym z najbardziej obiecujących leków w leczeniu GVHD opornej na steroidy.
Z drugiej strony jej głównym wskazaniem jest zwłóknienie szpiku i wykazano, że ruksolitynib przed allogeniczną SCT może poprawić rokowanie.
To badanie pilotażowe ocenia, czy połączenie PTCy i ruksolitynibu ułatwia odpowiednią kontrolę GVHD i zmniejsza ryzyko niepowodzenia przeszczepu i progresji choroby u pacjentów z zwłóknieniem szpiku.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
20
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Saint-Petersburg, Federacja Rosyjska, 197089
- First Pavlov State Medical University of St. Petersburg
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci muszą mieć wskazania do allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych
- Diagnoza:
Pierwotne zwłóknienie szpiku Wtórne zwłóknienie szpiku
- Podpisana świadoma zgoda
- Dopasowany spokrewniony, niespokrewniony lub haploidentyczny dawca dopasowany 8-10/10 HLA. Typowanie HLA odbywa się za pomocą następujących loci genetycznych: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 i HLA-DQB1.
- Brak drugich guzów
- Brak ciężkich współistniejących chorób
Kryteria wyłączenia:
- Umiarkowana lub ciężka dysfunkcja serca, frakcja wyrzutowa lewej komory <50%
- Umiarkowane lub ciężkie pogorszenie czynności płuc, FEV1 <70% lub DLCO <70% wartości należnej
- Niewydolność oddechowa > stopień I
- Ciężka dysfunkcja narządów: AspAT lub AlAT >5 górnych granic normy, bilirubina >1,5 górnych granic normy, kreatynina >2 górnych granic normy
- Klirens kreatyniny < 60 ml/min
- Niekontrolowana infekcja bakteryjna lub grzybicza w momencie rejestracji
- Wymóg wsparcia wazopresora w momencie rejestracji
- Indeks Karnofskiego <30%
- Ciąża
- Zaburzenie somatyczne lub psychiczne uniemożliwiające pacjentowi podpisanie świadomej zgody
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: PTCy i ruksolitynib
|
Dzień 0: Wlew niemanipulowanego przeszczepu
Inne nazwy:
Dni -5 do -3: Busulfan 1 mg/kg doustnie qid №10
Dni -7 do -2: 30 mg/m2/dobę iv qd x 6 dni
Dzień +3 i +4: 50 mg/kg/dzień iv qd
Inne nazwy:
Dni od -8 do -2 15 mg trzy razy na dobę
Dni od +5 do +100: 7,5 mg dwa razy dziennie
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Częstość występowania przewlekłej GVHD, umiarkowanej i ciężkiej (kryteria NIH)
Ramy czasowe: 365 dni
|
365 dni
|
|
Częstość występowania ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi, stopnie II-IV
Ramy czasowe: 180 dni
|
180 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Powikłania infekcyjne, w tym analiza występowania ciężkich zakażeń bakteryjnych, grzybiczych i wirusowych
Ramy czasowe: 100 dni
|
100 dni
|
|
|
Częstość pierwotnego lub wtórnego niepowodzenia przeszczepu
Ramy czasowe: 60 dni
|
60 dni
|
|
|
Analiza śmiertelności bez nawrotów
Ramy czasowe: 365 dni
|
Śmiertelność bez nawrotu definiuje się jako każdy zgon bez nawrotu lub postępu choroby.
Podsumowano za pomocą szacunków Kaplana-Meiera i skumulowanej częstości występowania.
|
365 dni
|
|
Analiza przeżycia całkowitego
Ramy czasowe: 365 dni
|
Podsumowano za pomocą szacunków Kaplana-Meiera i skumulowanej częstości występowania.
|
365 dni
|
|
Analiza przeżycia bez zdarzeń
Ramy czasowe: 365 dni
|
Zdarzenie definiuje się jako nawrót lub śmierć w określonym przedziale czasowym.
Podsumowano za pomocą szacunków Kaplana-Meiera i skumulowanej częstości występowania.
|
365 dni
|
|
Analiza wskaźnika nawrotów
Ramy czasowe: 365 dni
|
Podsumowano za pomocą szacunków Kaplana-Meiera i skumulowanej częstości występowania.
|
365 dni
|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v4.03
Ramy czasowe: 100 dni
|
Parametry toksyczności na podstawie ocen NCI CTCAE 4.03: hepatotoksyczność (badania czynności wątroby), nefrotoksyczność (kreatynina), neurotoksyczność (ocena lekarza prowadzącego), zapalenie błony śluzowej (ocena lekarza prowadzącego), krwotoczne zapalenie pęcherza moczowego (ocena lekarza prowadzącego), kardiotoksyczność (EKG, echokardiografia).
Dodatkowe parametry toksyczności: częstość występowania i nasilenie choroby zarostowej żył, częstość występowania mikroangiopatii związanej z przeszczepem
|
100 dni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 stycznia 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 grudnia 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 czerwca 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 czerwca 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
20 czerwca 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
4 kwietnia 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 kwietnia 2019
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby szpiku kostnego
- Choroby hematologiczne
- Pierwotne zwłóknienie szpiku
- Zaburzenia mieloproliferacyjne
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki przeciwreumatyczne
- Antymetabolity, przeciwnowotworowe
- Antymetabolity
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Środki przeciwnowotworowe, alkilujące
- Środki alkilujące
- Agoniści mieloablacyjni
- Cyklofosfamid
- Fludarabina
- Fosforan fludarabiny
- Busulfan
Inne numery identyfikacyjne badania
- 04/16-n
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Opis planu IPD
Trwają konsultacje z prawnikami na temat tego, jak inicjatywa IPD wpisuje się w lokalne prawo „O danych osobowych 152-fz”.
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .