Profilaxis de EICH con PTCy y ruxolitinib en mielofibrosis
3 de abril de 2019 actualizado por: Ivan S Moiseev, St. Petersburg State Pavlov Medical University
Profilaxis de la enfermedad de injerto contra huésped con ciclofosfamida y ruxolitinib postrasplante en pacientes con mielofibrosis
Varios grupos han demostrado una incidencia muy baja de enfermedad de injerto contra huésped (GVHD) aguda y crónica con ciclofosfamida (PTCy) posterior al trasplante en trasplantes de células madre (SCT) alogénicos haploidénticos y no relacionados.
Todavía la recaída de la malignidad subyacente es un problema después de esta profilaxis.
Ruxolitinib es actualmente uno de los fármacos más prometedores en el tratamiento de la EICH refractaria a los esteroides.
Por otro lado, su principal indicación es la mielofibrosis, y se demostró que ruxolitinib antes del SCT alogénico podría mejorar el resultado.
Este ensayo piloto evalúa si la combinación de PTCy y ruxolitinib facilita el control adecuado de la EICH y reduce el riesgo de falla del injerto y progresión de la enfermedad en pacientes con mielofibrosis.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
20
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Saint-Petersburg, Federación Rusa, 197089
- First Pavlov State Medical University of St. Petersburg
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 70 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los pacientes deben tener una indicación para el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas
- Diagnóstico:
Mielofibrosis primaria Mielofibrosis secundaria
- Consentimiento informado firmado
- Emparentado compatible, 8-10/10 HLA compatible donante no emparentado o haploidéntico disponible. La tipificación HLA se realiza mediante los siguientes loci genéticos: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 y HLA-DQB1.
- Sin segundos tumores
- Sin enfermedad grave concurrente
Criterio de exclusión:
- Disfunción cardíaca moderada o grave, fracción de eyección del ventrículo izquierdo <50%
- Disminución moderada o grave de la función pulmonar, FEV1 <70 % o DLCO <70 % del valor teórico
- Dificultad respiratoria > grado I
- Disfunción orgánica grave: AST o ALT >5 límites superiores normales, bilirrubina >1,5 límites superiores normales, creatinina >2 límites superiores normales
- Depuración de creatinina < 60 ml/min
- Infección bacteriana o fúngica no controlada en el momento de la inscripción
- Requerimiento de soporte vasopresor al momento de la inscripción
- Índice de Karnofsky <30%
- El embarazo
- Trastorno somático o psiquiátrico que hace que el paciente no pueda firmar el consentimiento informado
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: PTCy y ruxolitinib
|
Día 0: Infusión de injerto no manipulado
Otros nombres:
Días -5 a -3: Busulfan 1 mg/kg po qid №10
Días -7 a -2: 30 mg/m2/día iv qd x 6 días
Día +3 y +4: 50 mg/kg/día iv qd
Otros nombres:
Días -8 a -2 15 mg tres veces al día
Días +5 a +100: 7,5 mg dos veces al día
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Incidencia de EICH crónica, moderada y grave (criterios NIH)
Periodo de tiempo: 365 dias
|
365 dias
|
|
Incidencia de enfermedad aguda de injerto contra huésped, grados II-IV
Periodo de tiempo: 180 días
|
180 días
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Complicaciones infecciosas, incluido el análisis de la incidencia de infecciones bacterianas, fúngicas y virales graves
Periodo de tiempo: 100 días
|
100 días
|
|
|
Incidencia de falla primaria o secundaria del injerto
Periodo de tiempo: 60 días
|
60 días
|
|
|
Análisis de mortalidad sin recaída
Periodo de tiempo: 365 dias
|
La mortalidad sin recaída se define como cualquier muerte en ausencia de recaída o enfermedad progresiva.
Resumido utilizando Kaplan-Meier y estimaciones de incidencia acumulada.
|
365 dias
|
|
Análisis de supervivencia global
Periodo de tiempo: 365 dias
|
Resumido utilizando Kaplan-Meier y estimaciones de incidencia acumulada.
|
365 dias
|
|
Análisis de supervivencia sin eventos
Periodo de tiempo: 365 dias
|
El evento se define como una recaída o muerte en el período de tiempo especificado.
Resumido utilizando Kaplan-Meier y estimaciones de incidencia acumulada.
|
365 dias
|
|
Análisis de tasa de recaída
Periodo de tiempo: 365 dias
|
Resumido utilizando Kaplan-Meier y estimaciones de incidencia acumulada.
|
365 dias
|
|
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados por CTCAE v4.03
Periodo de tiempo: 100 días
|
Parámetros de toxicidad basados en los grados NCI CTCAE 4.03: hepatotoxicidad (pruebas de función hepática), nefrotoxicidad (creatinina), neurotoxicidad (evaluación del médico tratante), mucositis (evaluación del médico tratante), cistitis hemorrágica (evaluación del médico tratante), cardiotoxicidad (ECG, ecocardiografía).
Parámetros de toxicidad adicionales: incidencia y gravedad de la enfermedad venooclusiva, incidencia de microangiopatía asociada al trasplante
|
100 días
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de enero de 2016
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2018
Finalización del estudio (Actual)
1 de abril de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de junio de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de junio de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
20 de junio de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de abril de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de abril de 2019
Última verificación
1 de abril de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Mielofibrosis primaria
- Trastornos mieloproliferativos
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antirreumáticos
- Antimetabolitos, Antineoplásicos
- Antimetabolitos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Ciclofosfamida
- Fludarabina
- Fosfato de fludarabina
- Busulfán
Otros números de identificación del estudio
- 04/16-n
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Descripción del plan IPD
Se están realizando consultas con abogados sobre cómo la iniciativa IPD se ajusta a la ley local "Sobre datos personales 152-fz".
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas
-
Throne Biotechnologies Inc.Aún no reclutandoNeumonía del Síndrome Respiratorio Agudo Severo (SARS)