Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

PTCy и руксолитиниб для профилактики РТПХ при миелофиброзе

3 апреля 2019 г. обновлено: Ivan S Moiseev, St. Petersburg State Pavlov Medical University

Профилактика реакции «трансплантат против хозяина» с помощью посттрансплантационного циклофосфамида и руксолитиниба у пациентов с миелофиброзом

Ряд групп продемонстрировал очень низкую частоту острой и хронической реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ) при посттрансплантационном циклофосфамиде (PTCy) при гаплоидентичной и неродственной аллогенной трансплантации стволовых клеток (ТСК). Тем не менее рецидив подчеркнутой злокачественности является проблемой после этой профилактики. Руксолитиниб в настоящее время является одним из наиболее перспективных препаратов для лечения стероидорефрактерной РТПХ. С другой стороны, его первичным показанием является миелофиброз, и было продемонстрировано, что руксолитиниб до аллогенной ТСК может улучшить исход. В этом пилотном исследовании оценивается, способствует ли комбинация PTCy и руксолитиниба адекватному контролю над РТПХ и снижает ли риск отторжения трансплантата и прогрессирования заболевания у пациентов с миелофиброзом.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

20

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты должны иметь показания к аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
  • Диагноз:

Первичный миелофиброз Вторичный миелофиброз

  • Подписанное информированное согласие
  • Доступны совместимые родственные, 8-10/10 HLA-совместимые неродственные или гаплоидентичные доноры. HLA-типирование проводят по следующим генетическим локусам: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 и HLA-DQB1.
  • Вторых опухолей нет.
  • Отсутствие тяжелых сопутствующих заболеваний

Критерий исключения:

  • Умеренная или тяжелая сердечная недостаточность, фракция выброса левого желудочка <50%
  • Умеренное или тяжелое снижение легочной функции, FEV1 <70% или DLCO<70% от должного
  • Респираторный дистресс > степени I
  • Тяжелая органная дисфункция: АСТ или АЛТ > 5 верхних пределов нормы, билирубин > 1,5 верхних пределов нормы, креатинин > 2 верхних пределов нормы.
  • Клиренс креатинина < 60 мл/мин
  • Неконтролируемая бактериальная или грибковая инфекция на момент зачисления
  • Требование к вазопрессорной поддержке на момент зачисления
  • Индекс Карновского <30%
  • Беременность
  • Соматическое или психическое расстройство, из-за которого пациент не может подписать информированное согласие

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: PTCy и руксолитиниб
Процедура: Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток
День 0: Инфузия неманипулированного трансплантата
Другие имена:
  • ТГСК
Лекарство: Бусульфан
Дни с -5 по -3: Бусульфан 1 мг/кг перорально 4 раза в день №10
Лекарство: Флударабин монофосфат
Дни с -7 по -2: 30 мг/м2/день в/в 4 раза в день x 6 дней
Лекарство: Циклофосфамид
День +3 и +4: 50 мг/кг/день внутривенно 4 раза в день
Другие имена:
  • Цитоксан
Лекарство: Руксолитиниб
Дни с -8 по -2 15 мг 3 раза в день
Лекарство: Руксолитиниб
Дни с +5 по +100: 7,5 мг два раза в день

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота хронической РТПХ средней и тяжелой степени (критерии NIH)
Временное ограничение: 365 дней
365 дней
Частота острой реакции «трансплантат против хозяина» II-IV степени
Временное ограничение: 180 дней
180 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Инфекционные осложнения, включая анализ частоты тяжелых бактериальных, грибковых и вирусных инфекций
Временное ограничение: 100 дней
100 дней
Частота первичной или вторичной недостаточности трансплантата
Временное ограничение: 60 дней
60 дней
Анализ безрецидивной смертности
Временное ограничение: 365 дней
Безрецидивная смертность определяется как любая смерть при отсутствии рецидива или прогрессирующего заболевания. Обобщено с использованием оценок Каплана-Мейера и кумулятивных оценок заболеваемости.
365 дней
Анализ общей выживаемости
Временное ограничение: 365 дней
Обобщено с использованием оценок Каплана-Мейера и кумулятивных оценок заболеваемости.
365 дней
Бессобытийный анализ выживаемости
Временное ограничение: 365 дней
Событие определяется как рецидив или смерть в указанный период времени. Обобщено с использованием оценок Каплана-Мейера и кумулятивных оценок заболеваемости.
365 дней
Анализ частоты рецидивов
Временное ограничение: 365 дней
Обобщено с использованием оценок Каплана-Мейера и кумулятивных оценок заболеваемости.
365 дней
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, по оценке CTCAE v4.03
Временное ограничение: 100 дней
Показатели токсичности по шкале NCI CTCAE 4.03: гепатотоксичность (печеночные пробы), нефротоксичность (креатинин), нейротоксичность (осмотр у лечащего врача), мукозит (осмотр у лечащего врача), геморрагический цистит (осмотр у лечащего врача), кардиотоксичность (ЭКГ, эхокардиография). Дополнительные параметры токсичности: частота и тяжесть веноокклюзионной болезни, частота микроангиопатии, ассоциированной с трансплантацией.
100 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

St. Petersburg State Pavlov Medical University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 января 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 апреля 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 июня 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 июня 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

20 июня 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 апреля 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 апреля 2019 г.

Последняя проверка

1 апреля 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 04/16-n

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Описание плана IPD

Ведутся консультации с юристами о том, насколько инициатива ИПД вписывается в местный закон «О персональных данных 152-фз».

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться