PTCy e Ruxolitinib GVHD Profilassi nella mielofibrosi
3 aprile 2019 aggiornato da: Ivan S Moiseev, St. Petersburg State Pavlov Medical University
Profilassi della malattia del trapianto contro l'ospite con ciclofosfamide post-trapianto e ruxolitinib in pazienti con mielofibrosi
Un certo numero di gruppi ha dimostrato un'incidenza molto bassa di malattia del trapianto contro l'ospite acuta e cronica (GVHD) con ciclofosfamide post-trapianto (PTCy) nel trapianto di cellule staminali allogeniche aploidentiche e non correlate (SCT).
Ancora la ricaduta della neoplasia sottolineante è un problema dopo questa profilassi.
Ruxolitinib è attualmente uno dei farmaci più promettenti nel trattamento della GVHD refrattaria agli steroidi.
D'altra parte, la sua indicazione primaria è la mielofibrosi ed è stato dimostrato che ruxolitinib prima dell'SCT allogenico potrebbe migliorare l'esito.
Questo studio pilota valuta se la combinazione di PTCy e ruxolitinib facilita un adeguato controllo della GVHD e riduce il rischio di fallimento del trapianto e progressione della malattia nei pazienti affetti da mielofibrosi.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
20
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Saint-Petersburg, Federazione Russa, 197089
- First Pavlov State Medical University of St. Petersburg
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I pazienti devono avere un'indicazione per il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche
- Diagnosi:
Mielofibrosi primaria Mielofibrosi secondaria
- Consenso informato firmato
- Disponibilità di donatore non imparentato o aploidentico compatibile con HLA 8-10/10 disponibile. La tipizzazione HLA viene eseguita dai seguenti loci genetici: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 e HLA-DQB1.
- Nessun secondo tumore
- Nessuna grave malattia concomitante
Criteri di esclusione:
- Disfunzione cardiaca moderata o grave, frazione di eiezione ventricolare sinistra <50%
- Diminuzione moderata o grave della funzione polmonare, FEV1 <70% o DLCO<70% del predetto
- Distress respiratorio > grado I
- Grave disfunzione d'organo: AST o ALT >5 limiti normali superiori, bilirubina >1,5 limiti normali superiori, creatinina >2 limiti normali superiori
- Clearance della creatinina < 60 ml/min
- Infezione batterica o fungina incontrollata al momento dell'arruolamento
- Requisito per il supporto di vasopressori al momento dell'arruolamento
- Indice di Karnofsky <30%
- Gravidanza
- Disturbo somatico o psichiatrico che rende il paziente incapace di firmare il consenso informato
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: PTCy e ruxolitinib
|
Giorno 0: Infusione di innesto non manipolato
Altri nomi:
Giorni da -5 a -3: Busulfan 1 mg/kg PO qid №10
Giorni da -7 a -2: 30 mg/m2/die iv qd x 6 giorni
Giorno +3 e +4: 50 mg/kg/giorno iv qd
Altri nomi:
Giorni da -8 a -2 15 mg tid
Giorni da +5 a +100: offerta di 7,5 mg
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Incidenza di GVHD cronica, moderata e grave (criteri NIH)
Lasso di tempo: 365 giorni
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365 giorni
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Incidenza della malattia del trapianto contro l'ospite acuta, gradi II-IV
Lasso di tempo: 180 giorni
|
180 giorni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Complicanze infettive, inclusa l'analisi dell'incidenza di gravi infezioni batteriche, fungine e virali
Lasso di tempo: 100 giorni
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100 giorni
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Incidenza di fallimento dell'innesto primario o secondario
Lasso di tempo: 60 giorni
|
60 giorni
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Analisi della mortalità non recidiva
Lasso di tempo: 365 giorni
|
La mortalità senza recidiva è definita come qualsiasi decesso in assenza di recidiva o malattia progressiva.
Riassunto utilizzando Kaplan-Meier e stime di incidenza cumulativa.
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365 giorni
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Analisi della sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 365 giorni
|
Riassunto utilizzando Kaplan-Meier e stime di incidenza cumulativa.
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365 giorni
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Analisi della sopravvivenza libera da eventi
Lasso di tempo: 365 giorni
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L'evento è definito come ricaduta o morte nell'intervallo di tempo specificato.
Riassunto utilizzando Kaplan-Meier e stime di incidenza cumulativa.
|
365 giorni
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Analisi del tasso di ricaduta
Lasso di tempo: 365 giorni
|
Riassunto utilizzando Kaplan-Meier e stime di incidenza cumulativa.
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365 giorni
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Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE v4.03
Lasso di tempo: 100 giorni
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Parametri di tossicità basati sui gradi NCI CTCAE 4.03: epatotossicità (test di funzionalità epatica), nefrotossicità (creatinina), neurotossicità (valutazione del medico curante), mucosite (valutazione del medico curante), cistite emorragica (valutazione del medico curante), cardiotossicità (ECG, ecocardiografia).
Ulteriori parametri di tossicità: incidenza e gravità della malattia veno-occlusiva, incidenza della microangiopatia associata al trapianto
|
100 giorni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 gennaio 2016
Completamento primario (Effettivo)
1 dicembre 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
1 aprile 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 giugno 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 giugno 2016
Primo Inserito (Stima)
20 giugno 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
4 aprile 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
3 aprile 2019
Ultimo verificato
1 aprile 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del midollo osseo
- Malattie ematologiche
- Mielofibrosi primaria
- Malattie mieloproliferative
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antireumatici
- Antimetaboliti, Antineoplastici
- Antimetaboliti
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti Antineoplastici, Alchilanti
- Agenti Alchilanti
- Agonisti mieloablativi
- Ciclofosfamide
- Fludarabina
- Fludarabina fosfato
- Busulfano
Altri numeri di identificazione dello studio
- 04/16-n
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Descrizione del piano IPD
Sono in corso consultazioni con gli avvocati su come l'iniziativa IPD si adatta alla legge locale "Sui dati personali 152-fz".
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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