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血友病超声项目 (HUP)

2021年1月19日 更新者：Fernando F. Corrales-Medina、University of Miami

使用超声技术评估接受预防性治疗的严重血友病患儿的关节病

使用经过验证的超声评分方法评估接受预防性治疗且没有目标关节证据的严重血友病儿童亚临床关节病的患病率。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

血友病患者（A 或 B）经常会出现反复关节出血，最常见的部位是脚踝、膝盖和肘部。 随着时间的推移，这些出血会导致严重的疼痛和残疾。 如果不及时、充分地输注浓缩凝血因子来控制复发性关节出血，关节间隙中存在的血液造成的损害最终会导致一种称为衰弱性慢性血友病性关节病的病症。

从第一次或第二次关节出血开始，开始并坚持预防性输注方案对于预防进展为关节病至关重要。

研究表明，使用重组或血浆来源的因子 VIII 或 IX 浓缩物进行预防可有效预防严重血友病 A 或 B 患者的临床关节出血和进展为衰弱性关节病。 然而，对于接受预防治疗的患者，如果体格检查和 X 线平片没有症状性关节出血和/或关节结构和功能异常，可能会导致错误地认为预防是完全有效的。 已经确定，尽管采取了看似充分的预防措施，但患有严重血友病的患者仍有发生亚临床出血（“微出血”）的风险。

年轻的成年人，尽管终生都在接受预防治疗并且关节明显正常，但在 20 多岁和 30 多岁时却患上了关节病。 目前实施的预防措施可能只会延缓临床关节疾病的发作。

超声成像 (US) 的最新进展已被证明可有效确认关节出血、监测关节出血的演变以及评估出血的消退或复发。 以前的研究已经使用超声和 MRI 技术评估了年轻血友病成人中亚临床关节病的患病率，并得出结论，超声在识别这些亚临床关节异常方面与 MRI 一样有效和敏感。

然而，据研究人员所知，之前没有研究使用超声技术在较长时间内监测血友病儿童关节病的自然演变，这些儿童遵守既定的预防方案并且没有临床关节损害的证据。

开创性的关节结果研究证实了预防在预防明显的临床关节疾病中的作用，要求残留因子 VIII 的谷值水平为 1%。 虽然该谷水平显着降低了明显的关节积血和关节损伤，但微出血的证据提出了一个问题，即如此低的谷水平所提供的保护。 直觉上，似乎更高的波谷水平应该提供更好的防止微出血的保护，并导致更可持续的关节健康。 “理想”的保护槽，尚未建立。

研究人员的假设是，超声是一种有价值的成像技术，可用于监测患有严重血友病 A 或 B 的儿童的血友病性关节病的自然演变，这些儿童正在接受预防性治疗并且没有表现出血友病性关节病的临床证据。

通过这项观察性研究，研究人员将提供有关关节异常的流行、进展和严重程度的宝贵信息。 使用 US 在 MRI 可证明的累积破坏作用之前检测微出血，也将允许调整治疗和实施新的预防策略。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

18

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • University of Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
        • The University of Miami - Department of Pediatrics
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、美国、40536
        • University of Kentucky
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70112
        • Tulane

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 2年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

轻度、中度和重度血友病 A 和 B 患者。

描述

纳入标准：

  • 严重血友病队列：年龄从 0 到 30 个月，诊断为严重血友病 A 或 B 的患者定义为因子 VIII:C/IX:C <1%，正在接受任何因子 VIII 或 IX 浓缩物的预防方案且没有证据（临床或病史）目标关节疾病。
  • 轻度/中度血友病队列：年龄从 0 到 30 个月，诊断为轻度血友病 A 或 B 的患者定义为因子 VIII:C/IX:C 为 5-50%，诊断为中度血友病 A 或 B 的患者定义为作为 1-5% 的因子 VIII:C/IX:C，没有目标关节疾病的证据（临床或病史），也没有自发性关节出血史。

排除标准：

  • 伴有乙型肝炎、丙型肝炎和 HIV 病毒感染的患者（由于公认的关节炎作用）。
  • 目前或既往使用抗 FVIII 或 IX 抑制剂的病史。
  • 已知的炎症性关节病。
  • 建立了目标联合。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
严重血友病 A 或 B

病史、身体检查、生命体征、物理治疗师针对性检查和超声关节评估（脚踝和膝盖）每 6 个月一次。

试验访视结束时（第 60 个月）的 MRI 关节评估（膝盖和脚踝）。
其他：踝关节和膝关节超声联合评估
脚踝和膝盖的超声检查
其他：踝关节和膝关节磁共振成像
踝关节和膝关节磁共振成像
轻度/中度血友病 A 或 B

每年病史、体格检查、生命体征、理疗师针对性检查和超声波关节评估（脚踝和膝盖）。

试验访视结束时（第 60 个月）的 MRI 关节评估（膝盖和脚踝）。
其他：踝关节和膝关节超声联合评估
脚踝和膝盖的超声检查
其他：踝关节和膝关节磁共振成像
踝关节和膝关节磁共振成像

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
使用经过验证的超声 (HEAD-US) 方案进行预防的严重血友病儿童亚临床关节病（关节改变）的患病率和自然进展。
大体时间：5年
两名独立的读者将在标准化电子表格上描述所有超声检查阳性联合发现和/或变化；他们还将根据 HEAD-US 量表对这些变化进行评分和评分，为每个评估的关节（脚踝和膝盖）提供最终评分。
5年
使用经过验证的超声 (HEAD-US) 方案，轻度和/或中度血友病儿童亚临床关节病（关节改变）的患病率和自然进展。
大体时间：5年
两名独立的读者将在标准化电子表格上描述所有超声检查阳性联合发现和/或变化；他们还将根据 HEAD-US 量表对这些变化进行评分和评分，为每个评估的关节（脚踝和膝盖）提供最终评分。
5年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
重度血友病患者与轻/中度血友病患者亚临床关节改变的特征（出现时间、自然演变等）。
大体时间：5年
研究人员将描述和比较两组患者之间标准化电子表格的所有超声检查联合发现和/或变化。
5年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University of Miami

合作者

Shire

调查人员

  • 首席研究员：Fernando F. Corrales-Medina, MD、University of Miami

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年9月16日

初级完成 (实际的)

2020年12月7日

研究完成 (实际的)

2020年12月7日

研究注册日期

首次提交

2016年6月1日

首先提交符合 QC 标准的

2016年6月20日

首次发布 (估计)

2016年6月21日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年1月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年1月19日

最后验证

2021年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 20151156

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