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혈우병 초음파 프로젝트 (HUP)

2021년 1월 19일 업데이트: Fernando F. Corrales-Medina, University of Miami

예방요법을 받고 있는 중증 혈우병 소아에서 초음파를 이용한 관절관절병증의 평가

검증된 초음파 채점 방법을 사용하여 표적 관절의 증거가 없고 예방 요법을 받고 있는 중증 혈우병이 있는 소아에서 무증상 관절병증의 유병률을 평가합니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

혈우병(A 또는 B)이 있는 사람은 종종 재발성 관절 출혈을 경험하며 가장 일반적으로 발목, 무릎 및 팔꿈치에 영향을 미칩니다. 이러한 출혈은 시간이 지남에 따라 심각한 통증과 장애로 이어질 수 있습니다. 재발성 관절 출혈이 인자 농축물의 신속하고 적절한 주입으로 관리되지 않으면 관절 공간의 혈액 존재로 인한 손상은 결국 쇠약성 만성 혈우병 관절병증이라는 상태를 초래할 것입니다.

첫 번째 또는 두 번째 관절 출혈로 시작하여 예방적 주입 요법을 시작하고 이를 준수하는 것은 관절병증으로의 진행을 예방하는 데 필수적입니다.

연구에 따르면 재조합 또는 혈장 유래 인자 VIII 또는 IX 농축액을 사용한 예방이 각각 중증 혈우병 A 또는 B 환자의 임상 관절 출혈 및 쇠약하게 만드는 관절 질환으로의 진행을 예방하는 데 효과적이라는 것이 입증되었습니다. 그러나 예방요법을 시행 중인 환자의 경우, 신체 검사 및 일반 방사선 사진에서 증상이 있는 관절 출혈 및/또는 관절의 구조적 및 기능적 이상이 없기 때문에 예방요법이 완전히 효과적이라는 잘못된 가정을 할 수 있습니다. 중증 혈우병 환자는 적절한 예방 조치를 취했음에도 불구하고 무증상 출혈("미세출혈")의 위험이 여전히 있는 것으로 확인되었습니다.

젊은 성인들은 평생 예방을 하고 관절이 정상으로 보임에도 불구하고 20대와 30대에 관절병증이 발생하고 있습니다. 현재 실행되는 예방은 임상적 관절 질환의 발병을 지연시키는 것일 수 있습니다.

초음파 영상(미국)의 최근 발전은 관절 출혈을 확인하고 관절 출혈의 진행을 모니터링하며 출혈의 해결 또는 재발을 평가하는 데 효과적인 것으로 입증되었습니다. 이전 연구에서는 US와 MRI 기술을 모두 사용하여 젊은 혈우병 성인의 무증상 관절병증의 유병률을 평가했으며 US는 이러한 무증상 관절 이상을 식별하는 MRI만큼 효과적이고 민감하다고 결론지었습니다.

그러나 조사관이 아는 한, 확립된 예방 요법을 고수하고 임상적 관절 손상의 증거가 없는 혈우병 소아에서 관절 관절병증의 자연적 진행을 모니터링하기 위해 장기간에 걸쳐 미국 기술을 사용한 이전 연구는 없습니다.

명백한 임상적 관절 질환을 예방하는 예방의 역할을 확인한 정기 관절 결과 연구에서는 최저 잔류 인자 VIII 수준을 1%로 규정했습니다. 이 최저 수준은 명백한 혈관절증과 관절 손상을 상당히 감소시켰지만, 미세 출혈을 암시하는 증거는 그러한 낮은 최저 수준이 제공하는 보호에 대해 의문을 제기했습니다. 직관적으로 그것은 더 높은 최저 수준이 미세 출혈에 대한 더 큰 보호를 제공하고 더 지속 가능한 관절 건강을 초래하는 것처럼 보일 것입니다. "이상적인" 보호 홈통이 설정되지 않았습니다.

조사관의 가설은 US가 예방 요법을 받고 있고 혈우병 관절병증의 임상적 증거를 나타내지 않는 중증 혈우병 A 또는 B 소아에서 혈우병 관절병증의 자연적 진화를 모니터링하는 귀중한 영상 기법이라는 것입니다.

이 관찰 연구를 통해 연구자들은 관절 이상의 유병률, 진행 및 중증도에 관한 귀중한 정보를 제공할 것입니다. MRI로 입증할 수 있는 누적 손상 효과 전에 미세출혈을 감지하기 위해 US를 사용하면 치료를 맞춤화하고 새로운 예방 전략을 구현할 수 있습니다.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

18

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • The University of Miami - Department of Pediatrics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, 미국, 40536
        • University of Kentucky
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
        • Tulane

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

경증, 중등도 및 중증 혈우병 A & B 환자.

설명

포함 기준:

  • 중증 혈우병 코호트: 인자 VIII:C/IX:C <1%로 정의된 중증 혈우병 A 또는 B 진단을 받은 생후 0~30개월의 환자로, 증거 없이 임의의 인자 VIII 또는 IX 농축물과 함께 예방 요법을 시행하고 있습니다( 대상 관절 질환의 임상적 또는 병력에 의한).
  • 경증/중등도 혈우병 코호트: 인자 VIII:C/IX:C가 5-50%로 정의된 경증 혈우병 A 또는 B 진단을 받은 생후 0~30개월의 환자와 중등도 혈우병 A 또는 B로 진단받은 환자 1-5%의 인자 VIII:C/IX:C는 표적 관절 질환의 증거(임상적 또는 병력에 의한)가 없고 자발적인 관절 출혈의 병력이 없습니다.

제외 기준:

  • B형 간염, C형 간염 및 HIV 바이러스 감염이 동시에 있는 환자(인식된 관절염 유발 물질 효과로 인해).
  • 항 FVIII 또는 IX 억제제의 현재 또는 이전 병력.
  • 알려진 염증성 관절 질환.
  • 타겟 조인트를 설정했습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
중증 혈우병 A 또는 B

6개월마다 병력, 신체 검사, 활력 징후, 물리 치료사 표적 검사 및 초음파 관절 평가(발목 및 무릎).

시험 방문 종료 시(60개월) MRI 관절 평가(무릎 및 발목).
다른: 발목 및 무릎 초음파 관절 평가
발목과 무릎의 초음파 검사
다른: 발목 및 무릎 자기공명영상
발목 및 무릎 자기공명영상
경증/중등도 혈우병 A 또는 B

매년 병력, 신체 검사, 활력 징후, 물리 치료사 대상 검사 및 초음파 관절 평가(발목 및 무릎).

시험 방문 종료 시(60개월) MRI 관절 평가(무릎 및 발목).
다른: 발목 및 무릎 초음파 관절 평가
발목과 무릎의 초음파 검사
다른: 발목 및 무릎 자기공명영상
발목 및 무릎 자기공명영상

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
검증된 초음파(HEAD-US) 프로토콜을 사용하여 예방 치료를 받는 중증 혈우병 소아에서 무증상 관절병증(관절 변화)의 유병률 및 자연 진행.
기간: 5 년
두 명의 독립적인 독자가 표준화된 스프레드시트의 모든 초음파 검사 양성 공동 소견 및/또는 변경 사항을 설명합니다. 또한 평가된 각 관절(발목 및 무릎)에 대한 최종 점수를 제공하는 HEAD-US 척도를 기반으로 이러한 변화를 평가하고 점수를 매깁니다.
5 년
검증된 초음파(HEAD-US) 프로토콜을 사용한 경증 및/또는 중등도 혈우병 아동의 무증상 관절병증(관절 변화)의 유병률 및 자연 진행.
기간: 5 년
두 명의 독립적인 독자가 표준화된 스프레드시트의 모든 초음파 검사 양성 공동 소견 및/또는 변경 사항을 설명합니다. 또한 평가된 각 관절(발목 및 무릎)에 대한 최종 점수를 제공하는 HEAD-US 척도를 기반으로 이러한 변화를 평가하고 점수를 매깁니다.
5 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
중증 혈우병 환자와 경증/중등도 혈우병 환자의 무증상 관절 변화(발현 시기, 자연적 진화 등)의 특성.
기간: 5 년
조사관은 두 환자 코호트 사이의 표준화된 스프레드시트에서 모든 초음파 관절 결과 및/또는 변경 사항을 설명하고 비교할 것입니다.
5 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Miami

협력자

Shire

수사관

  • 수석 연구원: Fernando F. Corrales-Medina, MD, University of Miami

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 9월 16일

기본 완료 (실제)

2020년 12월 7일

연구 완료 (실제)

2020년 12월 7일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 6월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 6월 20일

처음 게시됨 (추정)

2016년 6월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 1월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 1월 19일

마지막으로 확인됨

2021년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 20151156

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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