血友病超音波プロジェクト (HUP)

血友病 (A または B) の人は、関節出血の再発を経験することが多く、最も一般的には足首、膝、および肘に影響を与えます。 これらの出血は、時間の経過とともに重大な痛みや障害につながる可能性があります。 再発性の関節出血が迅速かつ適切な因子濃縮物の注入で管理されない場合、関節腔内の血液の存在によって引き起こされる損傷は、最終的に衰弱性慢性血友病性関節症と呼ばれる状態になります.

関節症への進行を防ぐためには、1 回目または 2 回目の関節出血から始まる予防的注入レジメンの開始と順守が不可欠です。

組換え型または血漿由来の第 VIII 因子または第 IX 因子濃縮物による予防は、重度の血友病 A または B の患者の臨床的関節出血および衰弱性関節疾患への進行を予防するのに有効であることが研究で実証されています。 しかし、予防を受けている患者の場合、症候性関節出血および/または身体診察および単純なX線画像で関節の構造的および機能的異常がないことは、予防が完全に有効であるという誤った仮定につながる可能性があります. 重度の血友病の患者は、一見適切な予防措置にもかかわらず、潜在性出血 (「微出血」) のリスクがあることが確立されています。

若年成人は、生涯にわたって予防を受け、明らかに正常な関節であるにもかかわらず、20 代および 30 代で関節症を発症しています。 現在実施されている予防法は、臨床的な関節疾患の発症を遅らせるだけかもしれません。

超音波画像 (US) の最近の進歩は、関節出血の確認、関節出血の進展の監視、および出血の消散または再発の評価に効果的であることが証明されています。 以前の研究では、US と MRI 技術の両方を使用して若い血友病成人の無症候性関節症の有病率を評価し、US はこれらの無症候性関節異常を識別する MRI と同じくらい効果的で感度が高いと結論付けています。

しかし、研究者の知る限りでは、確立された予防法を順守し、臨床的な関節障害の証拠がない血友病の子供の関節症の自然な進行を監視するために、長期間にわたって米国の技術を使用した先行研究はありません。

明らかな臨床的関節疾患の予防における予防の役割を確認した精力的な関節アウトカム研究では、1%のトラフ残留第VIII因子レベルが義務付けられました。 このトラフレベルは明白な関節内出血および関節損傷を有意に減少させたが、微小出血を示唆する証拠は、そのような低いトラフレベルによってもたらされる保護に関して疑問を投げかけた. 直観的には、トラフレベルが高いほど微小出血に対する保護が強化され、より持続的な関節の健康が得られるように思われます. 「理想的な」保護トラフは確立されていません。

研究者の仮説は、US は、予防レジメンを受けており、血友病性関節症の臨床的証拠を示さない重度の血友病 A または B の小児における血友病性関節症の自然な進行を監視するための貴重な画像技術であるというものです。

この観察研究を通じて、研究者は関節異常の有病率、進行、重症度に関する貴重な情報を提供します。 MRI によって実証可能な累積的な損傷効果の前にマイクロブリードを検出するために US を使用することで、治療の調整と新しい予防戦略の実施も可能になります。