补充精氨酸和瓜氨酸对线粒体疾病中内皮功能障碍的影响
2020年3月17日 更新者：Ayman El-Hattab、Tawam Hospital
线粒体疾病的发生是由于能量生产不足。
此外，一氧化氮 (NO) 缺乏发生在线粒体疾病中。
血管内皮层通过产生NO来维持血管通畅，NO使血管平滑肌松弛，从而维持血管通畅和充足的血液灌注。
在线粒体疾病中，由于无法产生足够的 NO，内皮细胞无法发挥维持血管通畅（内皮功能障碍）的正常功能。
内皮功能障碍导致不同器官的血液灌注减少，这可能导致线粒体疾病中出现的并发症。
氨基酸精氨酸和瓜氨酸充当 NO 前体，可以增加 NO 的产生。
在这项研究中，我们假设由于无法产生足够的一氧化氮，线粒体疾病患者的内皮功能障碍会在补充精氨酸或瓜氨酸后得到改善。
研究人员将在补充精氨酸或瓜氨酸前后使用外周动脉张力计评估内皮功能。
研究人员预计精氨酸和瓜氨酸补充剂将改善内皮功能。
这将支持精氨酸和瓜氨酸在线粒体疾病中的治疗用途。
研究概览
详细说明
研究人员将研究 10 名患有线粒体疾病的儿童和 10 名健康对照儿童。
研究人员将研究对照儿童，以便能够比较患有线粒体疾病的儿童的结果，以对照健康儿童。
因此，研究人员将只对对照儿童进行一次研究，以将这些结果与基线时患有线粒体疾病的儿童的结果进行比较。
为了评估精氨酸和瓜氨酸对患有线粒体疾病的儿童的影响，研究人员需要对患有线粒体疾病的儿童进行四次评估。
第一次作为基线。
然后，患有线粒体疾病的儿童将随机接受口服精氨酸或瓜氨酸，剂量为 500 mg/kg/天，每天分为 3 剂，持续 2 周，之后将进行第二次评估。
将停止口服精氨酸或瓜氨酸，并在两周的清除期后进行另一次基线评估。
之后，孩子将开始口服瓜氨酸（如果参与者是第一次接受精氨酸）或精氨酸（如果参与者是第一次接受瓜氨酸），剂量为 500 mg/kg/天，每天分为 3 剂，持续 2 次几周后将进行第四次评估。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
9
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Al Ain、阿拉伯联合酋长国
- Tawam Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
8个月 至 14年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 线粒体疾病与涉及神经系统和/或肌肉系统的多器官疾病的诊断。
- 必须通过分子（识别已知与线粒体疾病相关的突变）或呼吸链检测异常来确认诊断。
排除标准：
- 患有急性疾病或身体残疾会影响接受研究程序的能力。
- 已知有其他已知导致内皮功能障碍的因素包括高血压、高脂血症和糖尿病。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
有源比较器：精氨酸
将在补充精氨酸前后评估内皮功能
|
精氨酸是一种氨基酸
|
|
有源比较器：瓜氨酸
将在补充瓜氨酸之前和之后评估内皮功能
|
瓜氨酸是一种氨基酸
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
反应性充血指数 (RHI)
大体时间：2年
|
将使用 EndoPAT 仪器测量反映内皮功能的反应性充血指数 (RHI)
|
2年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
精氨酸和瓜氨酸的血浆浓度水平
大体时间：2年
|
还将测量血浆精氨酸和瓜氨酸水平
|
2年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Ayman W El-Hattab, MD、Tawam Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2016年6月1日
初级完成 (实际的)
2019年6月1日
研究完成 (实际的)
2019年6月1日
研究注册日期
首次提交
2016年6月15日
首先提交符合 QC 标准的
2016年6月17日
首次发布 (估计)
2016年6月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年3月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年3月17日
最后验证
2020年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.