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L'effet de la supplémentation en arginine et citrulline sur le dysfonctionnement endothélial dans les maladies mitochondriales

17 mars 2020 mis à jour par: Ayman El-Hattab, Tawam Hospital
Les maladies mitochondriales surviennent en raison d'une production d'énergie insuffisante. De plus, une carence en oxyde nitrique (NO) se produit dans les maladies mitochondriales. La couche endothéliale des vaisseaux sanguins fonctionne en maintenant la perméabilité des vaisseaux sanguins en produisant du NO qui détend les muscles lisses vasculaires et maintient donc la perméabilité des vaisseaux sanguins et une perfusion sanguine adéquate. Dans les maladies mitochondriales, les cellules endothéliales ne remplissent pas leur fonction normale de maintien de la perméabilité des vaisseaux sanguins (dysfonctionnement endothélial) en raison de leur incapacité à produire suffisamment de NO. La dysfonction endothéliale entraîne une diminution de la perfusion sanguine dans différents organes, ce qui peut contribuer aux complications observées dans les maladies mitochondriales. Les acides aminés arginine et citrulline agissent comme précurseurs de NO et peuvent augmenter la production de NO. Dans cette étude, nous émettons l'hypothèse qu'en raison de l'incapacité à produire suffisamment de NO, les patients atteints de maladies mitochondriales présentent un dysfonctionnement endothélial qui s'améliorera après une supplémentation en arginine ou en citrulline. Les chercheurs évalueront la fonction endothéliale à l'aide de la tonométrie artérielle périphérique avant et après la supplémentation en arginine ou citrulline. Les chercheurs s'attendent à ce que la supplémentation en arginine et citrulline améliore la fonction de l'endothélium. Cela soutiendra l'utilisation thérapeutique de l'arginine et de la citrulline dans les maladies mitochondriales.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les enquêteurs étudieront 10 enfants atteints de maladies mitochondriales et 10 enfants témoins en bonne santé. Les enquêteurs étudieront des enfants témoins pour pouvoir comparer les résultats d'enfants atteints de maladies mitochondriales à ceux d'enfants témoins en bonne santé. Par conséquent, les chercheurs n'étudieront les enfants témoins qu'une seule fois pour comparer ces résultats aux résultats des enfants atteints de maladies mitochondriales au départ. Pour évaluer l'effet de l'arginine et de la citrulline sur les enfants atteints de maladies mitochondriales, les chercheurs doivent évaluer quatre fois les enfants atteints de maladies mitochondriales. Première fois comme ligne de base. Ensuite, les enfants atteints de maladies mitochondriales seront randomisés pour recevoir soit de l'arginine par voie orale soit de la citrulline à une dose de 500 mg/kg/jour divisée en 3 doses par jour pendant 2 semaines, après quoi une deuxième évaluation sera effectuée. L'arginine ou la citrulline orale sera interrompue et après une période de sevrage de deux semaines, une autre évaluation de base sera effectuée. Après cela, l'enfant sera initié à la citrulline orale (si le participant a reçu de l'arginine la première fois) ou à l'arginine (si le participant a reçu de la citrulline la première fois) à une dose de 500 mg/kg/jour divisée en 3 doses par jour pendant 2 heures. semaines après quoi une quatrième évaluation sera effectuée.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

9

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 mois à 14 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic de la maladie mitochondriale avec maladie multi-organique impliquant les systèmes neurologique et/ou musculaire.
  2. Le diagnostic doit être confirmé soit par voie moléculaire (identifiant des mutations connues pour être associées à des maladies mitochondriales), soit par des anomalies du dosage de la chaîne respiratoire.

Critère d'exclusion:

  1. Avoir une maladie aiguë ou un handicap physique interférant avec la capacité de suivre les procédures d'étude.
  2. Connu pour avoir d'autres facteurs connus pour entraîner un dysfonctionnement endothélial, notamment l'hypertension, l'hyperlipidémie et le diabète.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Arginine
La fonction endothéliale sera évaluée avant et après la supplémentation en arginine
Complément alimentaire: Arginine
L'arginine est un acide aminé
Comparateur actif: Citrulline
La fonction endothéliale sera évaluée avant et après la supplémentation en citrulline
Complément alimentaire: Citrulline
La citrulline est un acide aminé

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Indice d'hyperémie réactive (RHI)
Délai: 2 ans
L'indice hyperémique réactif (RHI) qui reflète la fonction endothéliale sera mesuré à l'aide de l'instrument EndoPAT
2 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Niveaux de concentration plasmatique d'arginine et de citrulline
Délai: 2 ans
Les taux plasmatiques d'arginine et de citrulline seront également mesurés
2 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Tawam Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Ayman W El-Hattab, MD, Tawam Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2016

Achèvement primaire (Réel)

1 juin 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juin 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 juin 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 juin 2016

Première publication (Estimation)

22 juin 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 mars 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 mars 2020

Dernière vérification

1 mars 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CED 343-14

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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