Arginiinin ja sitrulliinin lisäyksen vaikutus endoteelin toimintahäiriöön mitokondriosairauksissa
tiistai 17. maaliskuuta 2020 päivittänyt: Ayman El-Hattab, Tawam Hospital
Mitokondrioiden sairaudet johtuvat riittämättömästä energiantuotannosta.
Lisäksi typpioksidin (NO) puutetta esiintyy mitokondriosairauksissa.
Verisuonten endoteelikerros ylläpitää verisuonten avoimuutta tuottamalla NO:ta, joka rentouttaa verisuonten sileitä lihaksia ja ylläpitää siten verisuonten avoimuutta ja riittävää verenkiertoa.
Mitokondriosairauksissa endoteelisolut eivät pysty suorittamaan normaalia toimintaansa verisuonten avoimuuden ylläpitämisessä (endoteelin toimintahäiriö), koska ne eivät pysty tuottamaan riittävästi NO:ta.
Endoteelin toimintahäiriö johtaa veren perfuusion heikkenemiseen eri elimissä, mikä voi myötävaikuttaa mitokondrioiden sairauksissa havaittuihin komplikaatioihin.
Aminohapot arginiini ja sitrulliini toimivat NO-prekursoreina ja voivat lisätä NO-tuotantoa.
Tässä tutkimuksessa oletamme, että mitokondrioiden sairauksista kärsivillä potilailla on endoteelin toimintahäiriöitä, jotka paranevat arginiinin tai sitrulliinin lisäyksen jälkeen, koska he eivät pysty tuottamaan riittävästi NO:ta.
Tutkijat arvioivat endoteelin toiminnan perifeeristen valtimoiden tonometrialla ennen ja jälkeen arginiinin tai sitrulliinin lisäyksen.
Tutkijat odottavat, että arginiinin ja sitrulliinin lisäys parantaa endoteelin toimintaa.
Tämä tukee arginiinin ja sitruliinin terapeuttista käyttöä mitokondriosairauksissa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkijat tutkivat 10 lasta, joilla on mitokondriosairauksia, ja 10 tervettä kontrollilasta.
Tutkijat tutkivat kontrollilapsia voidakseen verrata mitokondriosairauksia sairastavien lasten tuloksia terveisiin lapsiin.
Siksi tutkijat tutkivat kontrollilapsia vain kerran vertaillakseen näitä tuloksia niiden lasten tuloksiin, joilla on mitokondriosairauksia lähtötilanteessa.
Arginiinin ja sitruliinin vaikutuksen arvioimiseksi lapsiin, joilla on mitokondriosairauksia, tutkijoiden on arvioitava lapset, joilla on mitokondriosairauksia neljä kertaa.
Ensimmäistä kertaa perustilanteena.
Tämän jälkeen lapset, joilla on mitokondriosairauksia, satunnaistetaan saamaan joko oraalista arginiinia tai sitrulliinia annoksella 500 mg/kg/vrk jaettuna 3 annokseen päivittäin 2 viikon ajan, minkä jälkeen suoritetaan toinen arviointi.
Suun kautta otettava arginiini tai sitrulliini lopetetaan ja kahden viikon huuhtoutumisjakson jälkeen tehdään uusi lähtötilanteen arviointi.
Sen jälkeen lapselle aloitetaan oraalinen sitrulliini (jos osallistuja sai arginiinia ensimmäistä kertaa) tai arginiini (jos osallistuja sai sitrulliinia ensimmäistä kertaa) annoksella 500 mg/kg/vrk jaettuna 3 annokseen päivässä 2 viikon kuluttua, jonka jälkeen tehdään neljäs arviointi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
9
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Al Ain, Yhdistyneet Arabiemiirikunnat
- Tawam Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 16 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mitokondriaalisen sairauden diagnosointi monielinten taudilla, joihin liittyy neurologisia ja/tai lihasjärjestelmiä.
- Diagnoosi on vahvistettava joko molekulaarisesti (tunnistamalla mutaatiot, joiden tiedetään liittyvän mitokondriosairauksiin) tai hengitysketjun poikkeavuuksilla.
Poissulkemiskriteerit:
- Sinulla on akuutti sairaus tai fyysinen vamma, joka häiritsee kykyä käydä läpi tutkimustoimenpiteitä.
- Tiedetään muita tekijöitä, joiden tiedetään johtavan endoteelin toimintahäiriöön, mukaan lukien verenpainetauti, hyperlipidemia ja diabetes.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Arginiini
Endoteelin toiminta arvioidaan ennen arginiinilisää ja sen jälkeen
|
Arginiini on aminohappo
|
|
Active Comparator: Sitrulliini
Endoteelin toiminta arvioidaan ennen sitrulliinilisää ja sen jälkeen
|
Sitrulliini on aminohappo
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Reaktiivinen hyperemiaindeksi (RHI)
Aikaikkuna: 2 vuosi
|
Endoteelin toimintaa kuvaava reaktiivinen hyperemiaindeksi (RHI) mitataan EndoPAT-laitteella.
|
2 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Plasman arginiinin ja sitrulliinin pitoisuustasot
Aikaikkuna: 2 vuosi
|
Plasman arginiini- ja sitruliinitasot mitataan myös
|
2 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Ayman W El-Hattab, MD, Tawam Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. kesäkuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. kesäkuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 15. kesäkuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 17. kesäkuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 22. kesäkuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 18. maaliskuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 17. maaliskuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CED 343-14
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .