O efeito da suplementação de arginina e citrulina na disfunção endotelial em doenças mitocondriais
17 de março de 2020 atualizado por: Ayman El-Hattab, Tawam Hospital
As doenças mitocondriais ocorrem devido à produção inadequada de energia.
Além disso, a deficiência de óxido nítrico (NO) ocorre em doenças mitocondriais.
A camada endotelial dos vasos sanguíneos funciona na manutenção da permeabilidade dos vasos sanguíneos através da produção de NO, que relaxa os músculos lisos vasculares e, portanto, mantém a permeabilidade dos vasos sanguíneos e a perfusão sanguínea adequada.
Nas doenças mitocondriais, as células endoteliais falham em desempenhar sua função normal de manter a permeabilidade dos vasos sanguíneos (disfunção endotelial) devido à incapacidade de produzir NO suficiente.
A disfunção endotelial resulta em diminuição da perfusão sanguínea em diferentes órgãos, o que pode contribuir para as complicações observadas nas doenças mitocondriais.
Os aminoácidos arginina e citrulina atuam como precursores de NO e podem aumentar a produção de NO.
Neste estudo, levantamos a hipótese de que, devido à incapacidade de produzir NO suficiente, pacientes com doenças mitocondriais apresentam disfunção endotelial que melhorará após a suplementação de arginina ou citrulina.
Os investigadores avaliarão a função endotelial usando tonometria arterial periférica antes e depois da suplementação de arginina ou citrulina.
Os investigadores esperam que a suplementação de arginina e citrulina melhore a função do endotélio.
Isso apoiará o uso terapêutico de arginina e citrulina em doenças mitocondriais.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os investigadores estudarão 10 crianças com doenças mitocondriais e 10 crianças saudáveis.
Os investigadores vão estudar crianças de controlo para poderem comparar os resultados de crianças com doenças mitocondriais com crianças de controlo saudáveis.
Portanto, os pesquisadores estudarão crianças de controle apenas uma vez para comparar esses resultados com os resultados de crianças com doenças mitocondriais no início do estudo.
Para avaliar o efeito da arginina e da citrulina em crianças com doenças mitocondriais, os pesquisadores precisam avaliar crianças com doenças mitocondriais quatro vezes.
Primeira vez como linha de base.
Em seguida, as crianças com doenças mitocondriais serão randomizadas para receber arginina oral ou citrulina na dose de 500 mg/kg/dia dividida em 3 doses diárias por 2 semanas, após o que uma segunda avaliação será realizada.
A arginina ou citrulina oral será descontinuada e, após um período de washout de duas semanas, outra avaliação inicial será feita.
Em seguida, a criança iniciará citrulina oral (caso o participante tenha recebido arginina pela primeira vez) ou arginina (caso o participante tenha recebido citrulina pela primeira vez) na dose de 500 mg/kg/dia dividida em 3 doses diárias por 2 semanas após as quais uma quarta avaliação será feita.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
9
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Al Ain, Emirados Árabes Unidos
- Tawam Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 meses a 14 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de doença mitocondrial com doença de múltiplos órgãos envolvendo sistemas neurológicos e/ou musculares.
- O diagnóstico deve ser confirmado molecularmente (identificando mutações sabidamente associadas a doenças mitocondriais) ou por anormalidades no ensaio da cadeia respiratória.
Critério de exclusão:
- Ter doença aguda ou deficiência física que interfira na capacidade de se submeter aos procedimentos do estudo.
- Conhecido por ter outros fatores que são conhecidos por resultar em disfunção endotelial, incluindo hipertensão, hiperlipidemia e diabetes.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: Arginina
A função endotelial será avaliada antes e após a suplementação de arginina
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A arginina é um aminoácido
|
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Comparador Ativo: Citrulina
A função endotelial será avaliada antes e após a suplementação de citrulina
|
Citrulina é um aminoácido
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Índice hiperêmico reativo (RHI)
Prazo: 2 anos
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O índice hiperêmico reativo (RHI) que reflete a função endotelial será medido usando o instrumento EndoPAT
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2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Níveis de concentração plasmática de arginina e citrulina
Prazo: 2 anos
|
Os níveis plasmáticos de arginina e citrulina também serão medidos
|
2 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Ayman W El-Hattab, MD, Tawam Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de junho de 2016
Conclusão Primária (Real)
1 de junho de 2019
Conclusão do estudo (Real)
1 de junho de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de junho de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de junho de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
22 de junho de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de março de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de março de 2020
Última verificação
1 de março de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CED 343-14
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Sim
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