Vliv suplementace argininu a citrulinu na endoteliální dysfunkci u mitochondriálních onemocnění
17. března 2020 aktualizováno: Ayman El-Hattab, Tawam Hospital
Mitochondriální onemocnění vznikají v důsledku nedostatečné produkce energie.
Deficit oxidu dusnatého (NO) se navíc vyskytuje u mitochondriálních onemocnění.
Endoteliální vrstva krevních cév funguje při udržování průchodnosti krevních cév produkcí NO, který uvolňuje hladké svaly cév, a proto udržuje průchodnost krevních cév a adekvátní krevní perfuzi.
U mitochondriálních onemocnění endoteliální buňky neplní svou normální funkci při udržování průchodnosti krevních cév (endoteliální dysfunkce) kvůli neschopnosti produkovat dostatek NO.
Endoteliální dysfunkce má za následek sníženou perfuzi krve v různých orgánech, což může přispívat ke komplikacím pozorovaným u mitochondriálních onemocnění.
Aminokyseliny arginin a citrulin působí jako prekurzory NO a mohou zvýšit produkci NO.
V této studii předpokládáme, že kvůli neschopnosti produkovat dostatek NO mají pacienti s mitochondriálními onemocněními endoteliální dysfunkci, která se zlepší po suplementaci argininu nebo citrulinu.
Vyšetřovatelé zhodnotí endoteliální funkci pomocí periferní arteriální tonometrie před a po suplementaci argininu nebo citrulinu.
Výzkumníci očekávají, že suplementace argininem a citrulinem zlepší funkci endotelu.
To podpoří terapeutické využití argininu a citrulinu u mitochondriálních onemocnění.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Výzkumníci budou studovat 10 dětí s mitochondriálními chorobami a 10 zdravých kontrolních dětí.
Vyšetřovatelé budou studovat kontrolní děti, aby mohli porovnat výsledky dětí s mitochondriálními chorobami s kontrolou zdravých dětí.
Vyšetřovatelé proto budou zkoumat kontrolní děti pouze jednou, aby porovnali tyto výsledky s výsledky dětí s mitochondriálními onemocněními na začátku studie.
Aby bylo možné posoudit účinek argininu a citrulinu na děti s mitochondriálními chorobami, musí výzkumníci čtyřikrát posoudit děti s mitochondriálními chorobami.
Poprvé jako výchozí.
Poté budou děti s mitochondriálními chorobami randomizovány tak, aby dostávaly buď perorálně arginin nebo citrulin v dávce 500 mg/kg/den rozdělené do 3 dávek denně po dobu 2 týdnů, poté bude provedeno druhé hodnocení.
Perorální podávání argininu nebo citrulinu bude přerušeno a po dvoutýdenním vymývacím období bude provedeno další základní vyšetření.
Poté bude dítěti zahájen perorální citrulin (pokud účastník dostal arginin poprvé) nebo arginin (pokud účastník dostal citrulin poprvé) v dávce 500 mg/kg/den rozdělené do 3 dávek denně po dobu 2 týdnů, po kterých bude provedeno čtvrté hodnocení.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
9
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Al Ain, Spojené arabské emiráty
- Tawam Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
5 měsíců až 14 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostika mitochondriálního onemocnění s multiorgánovým onemocněním zahrnujícím neurologický a/nebo svalový systém.
- Diagnóza musí být potvrzena buď molekulárně (identifikace mutací, o kterých je známo, že jsou spojeny s mitochondriálními chorobami), nebo abnormalitami testu dýchacího řetězce.
Kritéria vyloučení:
- Máte akutní onemocnění nebo tělesné postižení, které narušuje schopnost podstoupit studijní procedury.
- Je známo, že má další faktory, o kterých je známo, že vedou k endoteliální dysfunkci, včetně hypertenze, hyperlipidémie a diabetu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Arginin
Endoteliální funkce bude hodnocena před a po suplementaci argininu
|
Arginin je aminokyselina
|
|
Aktivní komparátor: Citrulin
Endoteliální funkce bude hodnocena před a po suplementaci citrulinu
|
Citrulin je aminokyselina
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Reaktivní hyperemický index (RHI)
Časové okno: 2 roky
|
Reaktivní hyperemický index (RHI), který odráží endoteliální funkci, bude měřen pomocí přístroje EndoPAT
|
2 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hladiny plazmatické koncentrace argininu a citrulinu
Časové okno: 2 roky
|
Rovněž budou měřeny hladiny argininu a citrulinu v plazmě
|
2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Ayman W El-Hattab, MD, Tawam Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. června 2016
Primární dokončení (Aktuální)
1. června 2019
Dokončení studie (Aktuální)
1. června 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. června 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. června 2016
První zveřejněno (Odhad)
22. června 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. března 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. března 2020
Naposledy ověřeno
1. března 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CED 343-14
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .