Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​tilskud af arginin og citrullin på endothelial dysfunktion ved mitokondrielle sygdomme

17. marts 2020 opdateret af: Ayman El-Hattab, Tawam Hospital
Mitokondrielle sygdomme opstår på grund af utilstrækkelig energiproduktion. Derudover opstår der nitrogenoxid (NO) mangel ved mitokondriesygdomme. Endotellaget af blodkar fungerer ved at opretholde blodkarrenes åbenhed ved at producere NO, som afslapper vaskulære glatte muskler og derfor opretholder blodkarrenes åbenhed og tilstrækkelig blodperfusion. I mitokondrielle sygdomme, formår endotelceller ikke at udføre deres normale funktion ved at opretholde åbenheden af ​​blodkar (endotel dysfunktion) på grund af manglende evne til at producere nok NO. Endotel dysfunktion resulterer i nedsat blodgennemstrømning i forskellige organer, hvilket kan bidrage til de komplikationer, der ses ved mitokondriesygdomme. Aminosyrerne arginin og citrullin fungerer som NO-prækursorer og kan øge NO-produktionen. I denne undersøgelse antager vi, at på grund af manglende evne til at producere nok NO har patienter med mitokondriesygdomme endoteldysfunktion, som vil forbedres efter arginin- eller citrullintilskud. Forskerne vil vurdere endotelfunktionen ved hjælp af perifer arteriel tonometri før og efter arginin- eller citrullintilskud. Forskerne forventer, at tilskud af arginin og citrullin vil forbedre endotelets funktion. Dette vil understøtte den terapeutiske brug af arginin og citrullin i mitokondriesygdomme.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forskerne vil studere 10 børn med mitokondriesygdomme og 10 raske kontrolbørn. Forskerne vil studere kontrolbørn for at kunne sammenligne resultaterne af børn med mitokondriesygdomme for at kontrollere raske børn. Derfor vil efterforskerne kun studere kontrolbørn én gang for at sammenligne disse resultater med resultaterne af børn med mitokondrielle sygdomme ved baseline. For at vurdere effekten af ​​arginin og citrullin på børn med mitokondrielle sygdomme, skal efterforskerne vurdere børn med mitokondriesygdomme fire gange. Første gang som baseline. Derefter vil børn med mitokondrielle sygdomme blive randomiseret til at modtage enten oral arginin eller citrullin i en dosis på 500 mg/kg/dag fordelt på 3 doser dagligt i 2 uger, hvorefter en anden vurdering vil blive udført. Oral arginin eller citrullin vil blive afbrudt, og efter en to-ugers udvaskningsperiode vil der blive foretaget en ny baseline vurdering. Derefter vil barnet blive startet på oral citrullin (hvis deltageren fik arginin første gang) eller arginin (hvis deltageren fik citrullin første gang) i en dosis på 500 mg/kg/dag fordelt på 3 doser dagligt i 2 uger, hvorefter der foretages en fjerde vurdering.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 måneder til 14 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af mitokondriel sygdom med multiorgansygdom, der involverer neurologiske og/eller muskelsystemer.
  2. Diagnosen skal bekræftes enten molekylært (identifikation af mutationer, der vides at være forbundet med mitokondriesygdomme) eller ved abnormiteter i respiratorisk kædeanalyse.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har akut sygdom eller fysisk handicap, der forstyrrer evnen til at gennemgå undersøgelsesprocedurerne.
  2. Kendt for at have andre faktorer, der vides at resultere i endothelial dysfunktion, herunder hypertension, hyperlipidæmi og diabetes.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Arginin
Endotelfunktionen vil blive vurderet før og efter arginintilskud
Kosttilskud: Arginin
Arginin er en aminosyre
Aktiv komparator: Citrullin
Endotelfunktionen vil blive vurderet før og efter citrullintilskud
Kosttilskud: Citrullin
Citrullin er en aminosyre

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Reaktivt hyperæmisk indeks (RHI)
Tidsramme: 2 år
Reaktivt hyperæmisk indeks (RHI), som afspejler endotelfunktionen, vil blive målt ved hjælp af EndoPAT-instrumentet
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasmakoncentrationsniveauer af arginin og citrullin
Tidsramme: 2 år
Plasma arginin og citrullin niveauer vil også blive målt
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Tawam Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Ayman W El-Hattab, MD, Tawam Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2019

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. juni 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. juni 2016

Først opslået (Skøn)

22. juni 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. marts 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. marts 2020

Sidst verificeret

1. marts 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CED 343-14

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mitokondrielle sygdomme

Kliniske forsøg med Arginin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner