Wpływ suplementacji argininą i cytruliną na dysfunkcję śródbłonka w chorobach mitochondrialnych
17 marca 2020 zaktualizowane przez: Ayman El-Hattab, Tawam Hospital
Choroby mitochondrialne występują z powodu niewystarczającej produkcji energii.
Ponadto niedobór tlenku azotu (NO) występuje w chorobach mitochondrialnych.
Warstwa śródbłonka naczyń krwionośnych utrzymuje drożność naczyń krwionośnych poprzez wytwarzanie NO, który rozluźnia mięśnie gładkie naczyń, a tym samym utrzymuje drożność naczyń krwionośnych i odpowiednią perfuzję krwi.
W chorobach mitochondrialnych komórki śródbłonka nie spełniają swojej normalnej funkcji utrzymywania drożności naczyń krwionośnych (dysfunkcja śródbłonka) z powodu niezdolności do wytwarzania wystarczającej ilości NO.
Dysfunkcja śródbłonka skutkuje zmniejszoną perfuzją krwi w różnych narządach, co może przyczynić się do powikłań obserwowanych w chorobach mitochondrialnych.
Aminokwasy arginina i cytrulina działają jako prekursory NO i mogą zwiększać produkcję NO.
W tym badaniu postawiliśmy hipotezę, że z powodu niezdolności do wytwarzania wystarczającej ilości NO pacjenci z chorobami mitochondrialnymi mają dysfunkcję śródbłonka, która poprawi się po suplementacji argininą lub cytruliną.
Badacze ocenią funkcję śródbłonka za pomocą tonometrii tętnic obwodowych przed i po suplementacji argininy lub cytruliny.
Badacze spodziewają się, że suplementacja argininy i cytruliny poprawi funkcję śródbłonka.
Wspomoże to terapeutyczne zastosowanie argininy i cytruliny w chorobach mitochondrialnych.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badacze będą badać 10 dzieci z chorobami mitochondrialnymi i 10 zdrowych dzieci z grupy kontrolnej.
Badacze będą badać dzieci z grupy kontrolnej, aby móc porównać wyniki dzieci z chorobami mitochondrialnymi z grupą kontrolną dzieci zdrowych.
Dlatego badacze będą badać dzieci z grupy kontrolnej tylko raz, aby porównać te wyniki z wynikami dzieci z chorobami mitochondrialnymi na początku badania.
Aby ocenić wpływ argininy i cytruliny na dzieci z chorobami mitochondrialnymi, badacze muszą czterokrotnie ocenić dzieci z chorobami mitochondrialnymi.
Pierwszy raz jako linia bazowa.
Następnie dzieci z chorobami mitochondrialnymi zostaną losowo przydzielone do grupy otrzymującej doustnie argininę lub cytrulinę w dawce 500 mg/kg/dzień podzielonej na 3 dawki dziennie przez 2 tygodnie, po czym zostanie przeprowadzona druga ocena.
Doustna arginina lub cytrulina zostaną przerwane i po dwutygodniowym okresie wypłukiwania zostanie przeprowadzona kolejna ocena wyjściowa.
Następnie dziecko otrzyma cytrulinę doustną (jeśli uczestnik otrzymał argininę po raz pierwszy) lub argininę (jeśli uczestnik otrzymał cytrulinę po raz pierwszy) w dawce 500 mg/kg/dobę podzielonej na 3 dawki dziennie przez 2 tygodniach, po których zostanie przeprowadzona czwarta ocena.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
9
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Al Ain, Zjednoczone Emiraty Arabskie
- Tawam Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
5 miesięcy do 14 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Diagnostyka chorób mitochondrialnych ze schorzeniami wielonarządowymi obejmującymi układ neurologiczny i/lub mięśniowy.
- Diagnoza musi zostać potwierdzona molekularnie (identyfikacja mutacji, o których wiadomo, że są związane z chorobami mitochondrialnymi) lub przez nieprawidłowości w teście łańcucha oddechowego.
Kryteria wyłączenia:
- Mieć ostrą chorobę lub niepełnosprawność fizyczną utrudniającą poddanie się procedurom badawczym.
- Wiadomo, że mają inne czynniki, o których wiadomo, że powodują dysfunkcję śródbłonka, w tym nadciśnienie, hiperlipidemię i cukrzycę.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Arginina
Czynność śródbłonka zostanie oceniona przed i po suplementacji argininy
|
Arginina to aminokwas
|
|
Aktywny komparator: Cytrulina
Czynność śródbłonka zostanie oceniona przed i po suplementacji cytruliny
|
Cytrulina to aminokwas
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Reaktywny indeks przekrwienia (RHI)
Ramy czasowe: 2 lata
|
Reaktywny indeks przekrwienia (RHI), który odzwierciedla funkcję śródbłonka, zostanie zmierzony za pomocą aparatu EndoPAT
|
2 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Poziomy stężenia argininy i cytruliny w osoczu
Ramy czasowe: 2 lata
|
Zmierzone zostaną również poziomy argininy i cytruliny w osoczu
|
2 lata
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Ayman W El-Hattab, MD, Tawam Hospital
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 czerwca 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 czerwca 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 czerwca 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 czerwca 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 czerwca 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
22 czerwca 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
18 marca 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
17 marca 2020
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CED 343-14
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAk
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .