El efecto de la suplementación con arginina y citrulina sobre la disfunción endotelial en enfermedades mitocondriales
17 de marzo de 2020 actualizado por: Ayman El-Hattab, Tawam Hospital
Las enfermedades mitocondriales ocurren debido a una producción de energía inadecuada.
Además, la deficiencia de óxido nítrico (NO) ocurre en enfermedades mitocondriales.
La capa endotelial de los vasos sanguíneos funciona manteniendo la permeabilidad de los vasos sanguíneos mediante la producción de NO que relaja los músculos lisos vasculares y, por lo tanto, mantiene la permeabilidad de los vasos sanguíneos y una perfusión sanguínea adecuada.
En las enfermedades mitocondriales, las células endoteliales no cumplen su función normal de mantener la permeabilidad de los vasos sanguíneos (disfunción endotelial) debido a la incapacidad de producir suficiente NO.
La disfunción endotelial da como resultado una disminución de la perfusión sanguínea en diferentes órganos, lo que puede contribuir a las complicaciones observadas en las enfermedades mitocondriales.
Los aminoácidos arginina y citrulina actúan como precursores de NO y pueden aumentar la producción de NO.
En este estudio, planteamos la hipótesis de que, debido a la incapacidad de producir suficiente NO, los pacientes con enfermedades mitocondriales tienen una disfunción endotelial que mejorará después de la suplementación con arginina o citrulina.
Los investigadores evaluarán la función endotelial mediante tonometría arterial periférica antes y después de la suplementación con arginina o citrulina.
Los investigadores esperan que la suplementación con arginina y citrulina mejore la función del endotelio.
Esto apoyará el uso terapéutico de arginina y citrulina en enfermedades mitocondriales.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los investigadores estudiarán 10 niños con enfermedades mitocondriales y 10 niños control sanos.
Los investigadores estudiarán niños control para poder comparar los resultados de niños con enfermedades mitocondriales con niños control sanos.
Por lo tanto, los investigadores estudiarán a los niños de control solo una vez para comparar estos resultados con los resultados de los niños con enfermedades mitocondriales al inicio del estudio.
Para evaluar el efecto de la arginina y la citrulina en los niños con enfermedades mitocondriales, los investigadores deben evaluar cuatro veces a los niños con enfermedades mitocondriales.
Primera vez como base.
Luego, los niños con enfermedades mitocondriales serán aleatorizados para recibir arginina oral o citrulina en una dosis de 500 mg/kg/día dividida en 3 dosis diarias durante 2 semanas, después de lo cual se realizará una segunda evaluación.
Se interrumpirá la administración oral de arginina o citrulina y, después de un período de lavado de dos semanas, se realizará otra evaluación inicial.
Después de eso, el niño comenzará con citrulina oral (si el participante recibió arginina por primera vez) o arginina (si el participante recibió citrulina por primera vez) a una dosis de 500 mg/kg/día dividida en 3 dosis diarias durante 2 semanas después de lo cual se realizará una cuarta evaluación.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
9
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Al Ain, Emiratos Árabes Unidos
- Tawam Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 meses a 14 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de enfermedad mitocondrial con enfermedad multiorgánica que involucra sistemas neurológicos y/o musculares.
- El diagnóstico debe confirmarse ya sea molecularmente (identificando mutaciones que se sabe que están asociadas con enfermedades mitocondriales) o mediante anomalías en el ensayo de la cadena respiratoria.
Criterio de exclusión:
- Tener una enfermedad aguda o una discapacidad física que interfiera con la capacidad de someterse a los procedimientos del estudio.
- Se sabe que tiene otros factores que se sabe que dan como resultado una disfunción endotelial, como hipertensión, hiperlipidemia y diabetes.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador activo: Arginina
La función endotelial se evaluará antes y después de la suplementación con arginina.
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La arginina es un aminoácido
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Comparador activo: Citrulina
La función endotelial se evaluará antes y después de la suplementación con citrulina.
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La citrulina es un aminoácido
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Índice hiperémico reactivo (RHI)
Periodo de tiempo: 2 años
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El índice hiperémico reactivo (RHI) que refleja la función endotelial se medirá con el instrumento EndoPAT
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2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Niveles de concentración plasmática de arginina y citrulina
Periodo de tiempo: 2 años
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También se medirán los niveles de arginina y citrulina en plasma
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2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Investigador principal: Ayman W El-Hattab, MD, Tawam Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de junio de 2016
Finalización primaria (Actual)
1 de junio de 2019
Finalización del estudio (Actual)
1 de junio de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de junio de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de junio de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
22 de junio de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de marzo de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de marzo de 2020
Última verificación
1 de marzo de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CED 343-14
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Sí
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