- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02809170
L'effetto della supplementazione di arginina e citrullina sulla disfunzione endoteliale nelle malattie mitocondriali
17 marzo 2020 aggiornato da: Ayman El-Hattab, Tawam Hospital
Le malattie mitocondriali si verificano a causa di una produzione di energia inadeguata.
Inoltre, la carenza di ossido nitrico (NO) si verifica nelle malattie mitocondriali.
Lo strato endoteliale dei vasi sanguigni funziona nel mantenere la pervietà dei vasi sanguigni attraverso la produzione di NO che rilassa i muscoli lisci vascolari e quindi mantiene la pervietà dei vasi sanguigni e un'adeguata perfusione sanguigna.
Nelle malattie mitocondriali, le cellule endoteliali non riescono a svolgere la loro normale funzione nel mantenere la pervietà dei vasi sanguigni (disfunzione endoteliale) a causa dell'incapacità di produrre abbastanza NO.
La disfunzione endoteliale si traduce in una diminuzione della perfusione sanguigna in diversi organi che può contribuire alle complicanze osservate nelle malattie mitocondriali.
Gli amminoacidi arginina e citrullina agiscono come precursori di NO e possono aumentare la produzione di NO.
In questo studio ipotizziamo che a causa dell'incapacità di produrre abbastanza NO i pazienti con malattie mitocondriali abbiano una disfunzione endoteliale che migliorerà dopo l'integrazione di arginina o citrullina.
Gli investigatori valuteranno la funzione endoteliale utilizzando la tonometria arteriosa periferica prima e dopo l'integrazione di arginina o citrullina.
I ricercatori si aspettano che l'integrazione di arginina e citrullina migliorerà la funzione dell'endotelio.
Ciò sosterrà l'uso terapeutico dell'arginina e della citrullina nelle malattie mitocondriali.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
I ricercatori studieranno 10 bambini con malattie mitocondriali e 10 bambini sani di controllo.
I ricercatori studieranno i bambini di controllo per poter confrontare i risultati dei bambini con malattie mitocondriali per controllare i bambini sani.
Pertanto, gli investigatori studieranno i bambini di controllo solo una volta per confrontare questi risultati con i risultati dei bambini con malattie mitocondriali al basale.
Per valutare l'effetto dell'arginina e della citrullina sui bambini con malattie mitocondriali, i ricercatori devono valutare i bambini con malattie mitocondriali quattro volte.
Prima volta come baseline.
Quindi i bambini con malattie mitocondriali saranno randomizzati per ricevere arginina o citrullina orale alla dose di 500 mg/kg/die suddivisa in 3 dosi giornaliere per 2 settimane dopo le quali verrà eseguita una seconda valutazione.
L'arginina orale o la citrullina verranno interrotte e dopo un periodo di sospensione di due settimane verrà effettuata un'altra valutazione di base.
Successivamente, il bambino verrà avviato con citrullina orale (se il partecipante ha ricevuto arginina la prima volta) o arginina (se il partecipante ha ricevuto citrullina la prima volta) alla dose di 500 mg/kg/die suddivisa in 3 dosi giornaliere per 2 settimane dopo le quali verrà effettuata una quarta valutazione.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
9
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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-
-
Al Ain, Emirati Arabi Uniti
- Tawam Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 anno a 16 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di malattia mitocondriale con malattia multiorgano che coinvolge i sistemi neurologici e/o muscolari.
- La diagnosi deve essere confermata a livello molecolare (identificando le mutazioni note per essere associate a malattie mitocondriali) o mediante anomalie del test della catena respiratoria.
Criteri di esclusione:
- Avere una malattia acuta o una disabilità fisica che interferisce con la capacità di sottoporsi alle procedure dello studio.
- Noto per avere altri fattori noti per provocare disfunzione endoteliale tra cui ipertensione, iperlipidemia e diabete.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Comparatore attivo: Arginina
La funzione endoteliale sarà valutata prima e dopo l'integrazione di arginina
|
L'arginina è un amminoacido
|
Comparatore attivo: Citrullina
La funzione endoteliale sarà valutata prima e dopo l'integrazione con citrullina
|
La citrullina è un amminoacido
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Indice iperemico reattivo (RHI)
Lasso di tempo: 2 anni
|
L'indice iperemico reattivo (RHI) che riflette la funzione endoteliale sarà misurato utilizzando lo strumento EndoPAT
|
2 anni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Livelli di concentrazione plasmatica di arginina e citrullina
Lasso di tempo: 2 anni
|
Saranno misurati anche i livelli plasmatici di arginina e citrullina
|
2 anni
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Ayman W El-Hattab, MD, Tawam Hospital
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 giugno 2016
Completamento primario (Effettivo)
1 giugno 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
1 giugno 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 giugno 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
17 giugno 2016
Primo Inserito (Stima)
22 giugno 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
18 marzo 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 marzo 2020
Ultimo verificato
1 marzo 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CED 343-14
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Sì
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