아르기닌 및 시트룰린 보충이 미토콘드리아 질환에서 내피 기능 장애에 미치는 영향
2020년 3월 17일 업데이트: Ayman El-Hattab, Tawam Hospital
미토콘드리아 질환은 부적절한 에너지 생산으로 인해 발생합니다.
또한 산화질소(NO) 결핍은 미토콘드리아 질환에서 발생합니다.
혈관의 내피층은 혈관 평활근을 이완시켜 혈관의 개방성과 적절한 혈액 관류를 유지하는 NO 생성을 통해 혈관 개방성을 유지하는 기능을 합니다.
미토콘드리아 질환에서 내피 세포는 충분한 산화질소를 생산할 수 없기 때문에 혈관 개통을 유지하는 정상적인 기능을 수행하지 못합니다(내피 기능 장애).
내피 기능 장애는 미토콘드리아 질환에서 볼 수 있는 합병증에 기여할 수 있는 여러 기관에서 혈액 관류를 감소시킵니다.
아미노산 아르기닌과 시트룰린은 NO 전구체로 작용하여 NO 생성을 증가시킬 수 있습니다.
이 연구에서 우리는 미토콘드리아 질환이 있는 환자가 충분한 양의 NO를 생성할 수 없기 때문에 아르기닌 또는 시트룰린 보충 후에 개선될 내피 기능 장애가 있다는 가설을 세웁니다.
연구자들은 아르기닌 또는 시트룰린 보충 전후에 말초 동맥 안압계를 사용하여 내피 기능을 평가할 것입니다.
연구자들은 아르기닌과 시트룰린 보충이 내피 기능을 향상시킬 것으로 기대합니다.
이것은 미토콘드리아 질병에서 아르기닌과 시트룰린의 치료적 사용을 지원할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
연구자들은 미토콘드리아 질환이 있는 어린이 10명과 건강한 통제 어린이 10명을 연구할 것입니다.
연구자들은 건강한 어린이를 통제하기 위해 미토콘드리아 질병을 가진 어린이의 결과를 비교할 수 있도록 통제 어린이를 연구할 것입니다.
따라서 조사관은 이러한 결과를 미토콘드리아 질환이 있는 어린이의 기준선 결과와 비교하기 위해 대조군 어린이를 한 번만 연구할 것입니다.
아르기닌과 시트룰린이 미토콘드리아 질병이 있는 어린이에게 미치는 영향을 평가하기 위해 조사관은 미토콘드리아 질병이 있는 어린이를 4번 평가해야 합니다.
처음으로 기준선으로.
그런 다음 미토콘드리아 질환이 있는 어린이는 2주 동안 매일 3회 용량으로 나누어 500mg/kg/일 용량의 아르기닌 또는 시트룰린을 경구 투여하도록 무작위 배정된 후 두 번째 평가가 수행됩니다.
경구용 아르기닌 또는 시트룰린은 중단되고 2주 휴약 기간 후에 또 다른 기준선 평가가 수행됩니다.
그 후, 어린이는 경구용 시트룰린(참가자가 처음 아르기닌을 받은 경우) 또는 아르기닌(참가자가 시트룰린을 처음 받은 경우)을 500mg/kg/일의 용량으로 2일 동안 매일 3회 나누어 복용하기 시작합니다. 몇 주 후에 네 번째 평가가 수행됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
9
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Al Ain, 아랍 에미리트
- Tawam Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5개월 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 신경계 및/또는 근육계를 포함하는 다기관 질환을 동반한 미토콘드리아 질환의 진단.
- 진단은 분자적으로(미토콘드리아 질병과 관련이 있는 것으로 알려진 돌연변이 식별) 또는 호흡 연쇄 분석 이상에 의해 확인되어야 합니다.
제외 기준:
- 연구 절차를 수행하는 능력을 방해하는 급성 질환 또는 신체 장애가 있습니다.
- 고혈압, 고지혈증, 당뇨병 등 내피 기능 장애를 일으키는 것으로 알려진 다른 요인이 있는 것으로 알려져 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
활성 비교기: 아르기닌
내피 기능은 아르기닌 보충 전후에 평가됩니다.
|
아르기닌은 아미노산
|
|
활성 비교기: 시트룰린
내피 기능은 시트룰린 보충 전후에 평가됩니다.
|
시트룰린은 아미노산
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
반응성 충혈 지수(RHI)
기간: 2 년
|
내피 기능을 반영하는 반응성 충혈 지수(RHI)는 EndoPAT 장비를 사용하여 측정됩니다.
|
2 년
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
아르기닌과 시트룰린의 혈장 농도 수준
기간: 2 년
|
혈장 아르기닌 및 시트룰린 수치도 측정됩니다.
|
2 년
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Ayman W El-Hattab, MD, Tawam Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2016년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2019년 6월 1일
연구 완료 (실제)
2019년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 6월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 6월 17일
처음 게시됨 (추정)
2016년 6월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 3월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 3월 17일
마지막으로 확인됨
2020년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
미토콘드리아 질병에 대한 임상 시험
-
University of Pennsylvania완전한Intrntl Classification of Diseases, 9th Revision, (ICD-9-CM) 410의 주진단 또는 이차진단 코드가 있는 환자(5번째 숫자가 2인 경우 제외)미국