Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Het effect van suppletie met arginine en citrulline op endotheliale disfunctie bij mitochondriale ziekten

17 maart 2020 bijgewerkt door: Ayman El-Hattab, Tawam Hospital
Mitochondriale ziekten treden op als gevolg van onvoldoende energieproductie. Bovendien treedt stikstofmonoxide (NO)-deficiëntie op bij mitochondriale ziekten. De endotheliale laag van bloedvaten functioneert bij het handhaven van de doorgankelijkheid van de bloedvaten door NO te produceren dat vasculaire gladde spieren ontspant en daardoor de doorgankelijkheid van bloedvaten en adequate bloeddoorstroming handhaaft. Bij mitochondriale ziekten slagen endotheelcellen er niet in om hun normale functie te vervullen bij het handhaven van de doorgankelijkheid van bloedvaten (endotheliale disfunctie) vanwege het onvermogen om voldoende NO te produceren. Endotheliale disfunctie resulteert in verminderde bloedperfusie in verschillende organen, wat kan bijdragen aan de complicaties die worden gezien bij mitochondriale ziekten. De aminozuren arginine en citrulline werken als NO-voorlopers en kunnen de NO-productie verhogen. In deze studie veronderstellen we dat als gevolg van het onvermogen om voldoende NO te produceren, patiënten met mitochondriale aandoeningen endotheliale disfunctie hebben die zal verbeteren na suppletie met arginine of citrulline. De onderzoekers zullen de endotheliale functie beoordelen met behulp van perifere arteriële tonometrie voor en na suppletie met arginine of citrulline. De onderzoekers verwachten dat suppletie met arginine en citrulline de endotheelfunctie zal verbeteren. Dit zal het therapeutisch gebruik van arginine en citrulline bij mitochondriale ziekten ondersteunen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De onderzoekers zullen 10 kinderen met mitochondriale aandoeningen en 10 gezonde controlekinderen bestuderen. De onderzoekers zullen controlekinderen bestuderen om de resultaten van kinderen met mitochondriale aandoeningen te kunnen vergelijken met gezonde kinderen. Daarom zullen de onderzoekers controlekinderen slechts één keer bestuderen om deze resultaten te vergelijken met de resultaten van kinderen met mitochondriale aandoeningen bij baseline. Om het effect van arginine en citrulline op kinderen met mitochondriale aandoeningen te beoordelen, moeten de onderzoekers kinderen met mitochondriale aandoeningen vier keer beoordelen. Eerste keer als baseline. Vervolgens zullen kinderen met mitochondriale aandoeningen gerandomiseerd worden om oraal arginine of citrulline te krijgen in een dosis van 500 mg/kg/dag verdeeld over 3 doses per dag gedurende 2 weken, waarna een tweede beoordeling zal worden uitgevoerd. Orale arginine of citrulline zal worden stopgezet en na een uitwasperiode van twee weken zal opnieuw een nulmeting worden uitgevoerd. Daarna wordt het kind gestart met orale citrulline (als de deelnemer de eerste keer arginine heeft gekregen) of arginine (als de deelnemer de eerste keer citrulline heeft gekregen) in een dosis van 500 mg/kg/dag verdeeld over 3 doses per dag gedurende 2 weken waarna een vierde beoordeling zal plaatsvinden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

9

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 maanden tot 14 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Diagnose van mitochondriale ziekte met multi-orgaanziekte waarbij neurologische en/of musculaire systemen betrokken zijn.
  2. De diagnose moet ofwel moleculair worden bevestigd (identificatie van mutaties waarvan bekend is dat ze verband houden met mitochondriale ziekten) ofwel door afwijkingen in de ademhalingsketentest.

Uitsluitingscriteria:

  1. Een acute ziekte of lichamelijke handicap hebben die het vermogen om de studieprocedures te ondergaan belemmert.
  2. Bekend om andere factoren waarvan bekend is dat ze leiden tot endotheliale disfunctie, waaronder hypertensie, hyperlipidemie en diabetes.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Arginine
De endotheliale functie zal worden beoordeeld voor en na argininesuppletie
Voedingssupplement: Arginine
Arginine is een aminozuur
Actieve vergelijker: Citrulline
De endotheliale functie zal worden beoordeeld voor en na suppletie met citrulline
Voedingssupplement: Citrulline
Citrulline is een aminozuur

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Reactieve hyperemische index (RHI)
Tijdsspanne: 2 jaar
Reactieve hyperemische index (RHI) die de endotheliale functie weerspiegelt, zal worden gemeten met behulp van het EndoPAT-instrument
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Plasmaconcentratieniveaus van arginine en citrulline
Tijdsspanne: 2 jaar
Plasma-arginine- en citrullinespiegels zullen ook worden gemeten
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Tawam Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Ayman W El-Hattab, MD, Tawam Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 juni 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 juni 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

22 juni 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 maart 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 maart 2020

Laatst geverifieerd

1 maart 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CED 343-14

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Mitochondriale ziekten

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Hungary

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren