FCX-007 治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症 (RDEB) 的研究
2023年2月6日 更新者：Castle Creek Biosciences, LLC.
FCX-007（转基因自体人真皮成纤维细胞）治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症 (RDEB) 的 I/II 期研究
本研究的目的是评估 FCX-007 的安全性，评估 VII 型胶原蛋白 (COL7) 的表达和锚定纤维的存在，并分析 FCX-007 在隐性营养不良性大疱性表皮松解症患者中的伤口愈合情况（ RDEB）。
资金来源——FDA OOPD
研究概览
详细说明
RDEB 是一种罕见的皮肤和结缔组织疾病，临床特征是皮肤脆弱，皮肤和粘膜容易起泡、糜烂和结疤，由 VII 型胶原蛋白 (COL7) 缺乏引起。 本研究的目的是评估 RDEB 受试者皮内注射 FCX-007 的安全性。 此外，该试验将评估 COL7 表达、锚定原纤维的存在以及伤口愈合的证据。
预计大约有 12 名受试者将参加 I/II 期试验。 第一阶段将招收大约六名成人受试者。 II 期将招募大约六名成人和儿童（七 (7) 岁或以上）受试者。 所有受试者将接受 FCX-007 到一个或多个成对的目标 RDEB 伤口。 机制证明将通过目标伤口的数字摄影和对从施用 FCX-007 的完整皮肤部位采集的活检进行的化验来监测。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Stanford、California、美国、94305
- Stanford University
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
7年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
年龄
- 第一阶段：十八 (18) 岁或以上。
- 第二阶段：七 (7) 岁或以上。
- 隐性营养不良性大疱性表皮松解症 (RDEB) 的诊断
关键排除标准：
- 医疗不稳定限制了前往调查中心的能力。
- HIV、乙型肝炎或丙型肝炎的活动性感染或其他全身感染的证据
- 注射部位转移性鳞状细胞癌的当前证据
- 具有临床意义的异常实验室结果或其他显着的临床异常
- 在过去六个月内收到用于特定治疗 RDEB 的化学或生物学研究产品
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：FCX-007
在第一阶段，三名成人受试者的目标将被纳入 A 组，三名成人受试者的目标将被纳入 B 组。 在第二阶段，该研究将针对每组招募受试者（7 岁（7 岁或以上）），但将允许 A 组和 B 组之间的受试者不成比例地分布，总共约等于 6 名受试者。 在研究期间，所有受试者将至少接受一次 FCX-007 进入一个或多个成对的目标伤口以及完整的皮肤，并可能进行第二次给药，等待实验室结果。 每个目标伤口对中的一个伤口将用作疗效和安全性评估的对照。 |
FCX-007是一种从受试者自身的皮肤细胞（自体成纤维细胞）中获得的基因改造细胞产品。
这些细胞经过扩增和基因改造以产生功能性 COL7。
皮内注射 FCX-007 细胞悬液。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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不良事件
大体时间：治疗后 52 周
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发生不良事件的受试者数量。
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治疗后 52 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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伤口完全闭合
大体时间：通过第 52 周
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在所有基线后访问中实现伤口完全闭合（大于 90%）的目标伤口百分比
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通过第 52 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年7月1日
初级完成 (实际的)
2020年9月29日
研究完成 (实际的)
2022年4月18日
研究注册日期
首次提交
2016年6月13日
首先提交符合 QC 标准的
2016年6月20日
首次发布 (估计)
2016年6月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年2月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年2月6日
最后验证
2023年2月1日
更多信息
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