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劣性ジストロフィー性表皮水疱症 (RDEB) に対する FCX-007 の研究

2023年2月6日 更新者：Castle Creek Biosciences, LLC.

劣性ジストロフィー性表皮水疱症 (RDEB) に対する FCX-007 (遺伝子組み換え自己ヒト皮膚線維芽細胞) の第 I/II 相試験

この研究の目的は、FCX-007 の安全性を評価し、VII 型コラーゲン (COL7) の発現と係留線維の存在を評価し、劣性ジストロフィー性表皮水疱症の被験者における FCX-007 投与の結果としての創傷治癒を分析することです ( RDEB)。 資金源 - FDA OOPD

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

RDEB はまれな皮膚および結合組織疾患であり、臨床的には、皮膚および粘膜の水疱、びらんおよび瘢痕化を伴う皮膚脆弱性を特徴とし、タンパク質 VII 型コラーゲン (COL7) の欠乏によって引き起こされます。 この研究の目的は、RDEB 被験者における FCX-007 皮内注射の安全性を評価することです。 さらに、この試験では、COL7 の発現、固着線維の存在、および創傷治癒の証拠を評価します。

約 12 人の被験者が第 I/II 相試験に登録される予定です。 フェーズ I では、約 6 人の成人被験者を登録します。 フェーズ II では、成人と小児 (7 歳以上) の両方で約 6 人の被験者を登録します。 すべての被験者は、FCX-007 を 1 つまたは複数のペアのターゲット RDEB 創傷に投与されます。 メカニズムの証明は、標的の傷のデジタル写真と、FCX-007 が投与された無傷の皮膚部位から採取された生検で行われるアッセイによって監視されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

6

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

7年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

主な採用基準:

  1. 年

    1. フェーズ I: 18 歳以上。
    2. フェーズ II: 7 歳以上。
  2. 劣性ジストロフィー性表皮水疱症（RDEB）の診断

主な除外基準:

  1. 調査センターへの移動を制限する医学的不安定性。
  2. -HIV、B型肝炎またはC型肝炎による活動性感染、または他の全身感染の証拠
  3. -注射部位に転移性扁平上皮癌の現在の証拠
  4. -臨床的に重大な異常な検査結果またはその他の重大な臨床的異常
  5. 過去6か月間にRDEBの特定の治療のための化学的または生物学的研究製品を受け取った

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：FCX-007

フェーズ I では、3 人の成人被験者のターゲットがグループ A に登録され、3 人の成人被験者のターゲットがグループ B に登録されます。

フェーズ II では、試験は登録被験者 (7 歳 (7 歳以上)) を各アームに対象としますが、グループ A とグループ B の間で被験者の不均衡な分布を許容し、合計約 6 人の被験者に等しくなるようにします。

すべての被験者は、FCX-007を1つまたは複数の対になった標的創傷および無傷の皮膚に、研究中に少なくとも1回投与され、実験結果が出るまで2回目の投与が可能です。

有効性および安全性評価の対照として、各標的創傷対の 1 つの創傷を使用します。
遺伝的：FCX-007
FCX-007 は、被験者自身の皮膚細胞 (自家線維芽細胞) から得られた遺伝子組み換え細胞製品です。 機能的なCOL7を生成するために、細胞を増殖させ、遺伝子組み換えを行います。 FCX-007細胞懸濁液を皮内注射します。
他の名前：
  • 遺伝子組み換え自家ヒト皮膚線維芽細胞

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象
時間枠：治療後52週間
有害事象のある被験者の数。
治療後52週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
完全な創傷閉鎖
時間枠：52週目まで
すべてのベースライン後の訪問で完全な創傷閉鎖 (90% 以上) を達成する標的創傷の割合
52週目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Castle Creek Biosciences, LLC.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年7月1日

一次修了 (実際)

2020年9月29日

研究の完了 (実際)

2022年4月18日

試験登録日

最初に提出

2016年6月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年6月20日

最初の投稿 (見積もり)

2016年6月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年2月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年2月6日

最終確認日

2023年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • FI-EB-001
  • FD-R-6113-01 (OTHER_GRANT：Office of Orphan Products Development)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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