Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie FCX-007 w przypadku recesywnego dystroficznego oddzielania się naskórka Bullosa (RDEB)

6 lutego 2023 zaktualizowane przez: Castle Creek Biosciences, LLC.

Badanie fazy I/II FCX-007 (genetycznie zmodyfikowane autologiczne ludzkie fibroblasty skórne) w przypadku recesywnego dystroficznego oddzielania się naskórka bullosa (RDEB)

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa FCX-007, ocena ekspresji kolagenu typu VII (COL7) i obecności fibryli kotwiących oraz analiza gojenia się ran w wyniku podania FCX-007 u pacjentów z recesywną dystroficzną pęcherzową rozpadem naskórka ( RDEB). Źródło finansowania — FDA OOPD

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

RDEB to rzadka choroba skóry i tkanki łącznej charakteryzująca się klinicznie kruchością skóry z łatwym tworzeniem się pęcherzy, nadżerek i bliznowacenia skóry i błon śluzowych, spowodowana niedoborem białka kolagenu typu VII (COL7). Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa wstrzyknięć śródskórnych FCX-007 u pacjentów z RDEB. Dodatkowo w badaniu zostanie oceniona ekspresja COL7, obecność włókienek kotwiczących, a także dowody na gojenie się ran.

Oczekuje się, że około dwunastu pacjentów zostanie włączonych do badania fazy I/II. Faza I obejmie około sześciu dorosłych pacjentów. Faza II obejmie około sześciu pacjentów, zarówno dorosłych, jak i dzieci (w wieku siedmiu (7) lat lub starszych). Wszyscy badani otrzymają FCX-007 na jedną lub więcej sparowanych docelowych ran RDEB. Dowód mechanizmu będzie monitorowany za pomocą cyfrowej fotografii docelowych ran i testów przeprowadzonych na biopsjach pobranych z nienaruszonych miejsc skóry, w których podawany jest FCX-007.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Wiek

    1. Faza I: Osiemnaście (18) lat lub więcej.
    2. Faza II: Siedem (7) lat lub więcej.
  2. Diagnostyka recesywnego dystroficznego oddzielania się naskórka bullosa (RDEB)

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Niestabilność medyczna ograniczająca możliwość dojazdu do ośrodka badawczego.
  2. Czynna infekcja wirusem HIV, wirusowym zapaleniem wątroby typu B lub typu C lub dowód innej infekcji ogólnoustrojowej
  3. Aktualne dowody raka płaskonabłonkowego z przerzutami w miejscu wstrzyknięcia
  4. Klinicznie istotny nieprawidłowy wynik badań laboratoryjnych lub inne istotne nieprawidłowości kliniczne
  5. Otrzymanie chemicznego lub biologicznego produktu badawczego do specyficznego leczenia RDEB w ciągu ostatnich sześciu miesięcy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: FCX-007

W fazie I grupa docelowa trzech dorosłych uczestników zostanie włączona do grupy A, a grupa docelowa trzech osób dorosłych zostanie włączona do grupy B.

W fazie II badanie będzie ukierunkowane na włączenie pacjentów (w wieku siedmiu lat (7 lat lub starszych) do każdej grupy, ale umożliwi nieproporcjonalne rozmieszczenie pacjentów między grupą A i grupą B, tak aby łącznie było około 6 pacjentów.

Wszyscy uczestnicy otrzymają FCX-007 w jedną lub więcej par docelowych ran, jak również w nienaruszoną skórę co najmniej raz podczas badania, z możliwością drugiego podania w oczekiwaniu na wyniki laboratoryjne.

Jedna rana w każdej docelowej parze ran zostanie wykorzystana jako kontrola do oceny skuteczności i bezpieczeństwa.
Genetyczny: FCX-007
FCX-007 to genetycznie zmodyfikowany produkt komórkowy uzyskany z własnych komórek skóry pacjenta (autologicznych fibroblastów). Komórki są namnażane i modyfikowane genetycznie w celu wytworzenia funkcjonalnego COL7. Zawiesinę komórek FCX-007 wstrzykuje się śródskórnie.
Inne nazwy:
  • Genetycznie zmodyfikowane autologiczne ludzkie fibroblasty skórne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 52 tygodnie po leczeniu
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi.
52 tygodnie po leczeniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowite zamknięcie rany
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Odsetek docelowych ran, które osiągnęły całkowite zamknięcie rany (powyżej 90%) podczas wszystkich wizyt po okresie wyjściowym
Do tygodnia 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Castle Creek Biosciences, LLC.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

1 lipca 2016

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

29 września 2020

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

18 kwietnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 czerwca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 czerwca 2016

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

23 czerwca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

8 lutego 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 lutego 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FI-EB-001
  • FD-R-6113-01 (OTHER_GRANT: Office of Orphan Products Development)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Epidermolysis Bullosa Dystrophica, recesywna

Badania kliniczne na FCX-007

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uganda

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj