Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование FCX-007 для лечения рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза (RDEB)

6 февраля 2023 г. обновлено: Castle Creek Biosciences, LLC.

Исследование фазы I/II FCX-007 (генетически модифицированных аутологичных дермальных фибробластов человека) для лечения рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза (RDEB)

Целью данного исследования является оценка безопасности FCX-007, оценка экспрессии коллагена типа VII (COL7) и наличие якорных фибрилл, а также анализ заживления ран в результате введения FCX-007 у субъектов с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом. РДЭБ). Источник финансирования - FDA OOPD

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

РДЭБ — редкое заболевание кожи и соединительной ткани, клинически характеризующееся хрупкостью кожи с легким образованием пузырей, эрозий и рубцевания кожи и слизистых оболочек и вызванное дефицитом белка коллагена VII типа (COL7). Целью данного исследования является оценка безопасности внутрикожных инъекций FCX-007 у пациентов с РДЭБ. Кроме того, в исследовании будет оцениваться экспрессия COL7, наличие якорных фибрилл, а также признаки заживления ран.

Ожидается, что около двенадцати субъектов примут участие в испытаниях фазы I/II. В Фазе I примут участие примерно шесть взрослых субъектов. В Фазу II будут включены примерно шесть субъектов, как взрослых, так и детей (в возрасте семи (7) лет и старше). Все субъекты получат FCX-007 на одну или несколько парных ран RDEB-мишеней. Доказательство механизма будет контролироваться с помощью цифровых фотографий целевых ран и анализов, проводимых на биопсиях, взятых из неповрежденных участков кожи, где вводится FCX-007.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

6

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

7 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  1. Возраст

    1. Фаза I: Восемнадцать (18) лет и старше.
    2. Этап II: семь (7) лет или старше.
  2. Диагностика рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза (РДЭБ)

Ключевые критерии исключения:

  1. Медицинская нестабильность, ограничивающая возможность поездки в следственный центр.
  2. Активная инфекция ВИЧ, гепатитом В или гепатитом С или признаки другой системной инфекции
  3. Текущие доказательства метастатического плоскоклеточного рака в месте инъекции
  4. Клинически значимые аномальные лабораторные результаты или другие значимые клинические аномалии
  5. Получение продукта химического или биологического исследования для специфического лечения РДЭБ за последние шесть месяцев.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: FCX-007

На этапе I целевые три взрослых субъекта будут зачислены в группу A, а целевые три взрослых субъекта будут зачислены в группу B.

На этапе II исследование будет нацелено на зачисление субъектов (в возрасте семи лет и старше) в каждую группу, но позволит непропорциональное распределение субъектов между группами A и B, чтобы общее количество участников равнялось примерно 6 субъектам.

Все субъекты будут получать FCX-007 в одну или несколько парных целевых ран, а также в неповрежденную кожу по крайней мере один раз в течение исследования с возможным повторным введением в ожидании результатов лабораторных исследований.

Одна рана в каждой целевой паре ран будет использоваться в качестве контроля для оценки эффективности и безопасности.
Генетический: FCX-007
FCX-007 представляет собой генетически модифицированный клеточный продукт, полученный из собственных клеток кожи субъекта (аутологичных фибробластов). Клетки размножаются и генетически модифицируются для производства функционального COL7. Суспензию клеток FCX-007 вводят внутрикожно.
Другие имена:
  • Генетически модифицированные аутологичные кожные фибробласты человека

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Неблагоприятные события
Временное ограничение: 52 недели после лечения
Количество субъектов с нежелательными явлениями.
52 недели после лечения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Полное закрытие раны
Временное ограничение: До 52 недели
Процент целевых ран, достигших полного закрытия ран (более 90%) во время всех визитов после исходного уровня
До 52 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Castle Creek Biosciences, LLC.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 июля 2016 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

29 сентября 2020 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

18 апреля 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 июня 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 июня 2016 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

23 июня 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

8 февраля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 февраля 2023 г.

Последняя проверка

1 февраля 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • FI-EB-001
  • FD-R-6113-01 (OTHER_GRANT: Office of Orphan Products Development)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования FCX-007

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Finland

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться