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Um estudo do FCX-007 para epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB)

6 de fevereiro de 2023 atualizado por: Castle Creek Biosciences, LLC.

Um estudo de fase I/II de FCX-007 (fibroblastos dérmicos humanos autólogos geneticamente modificados) para epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB)

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança do FCX-007, avaliar a expressão do colágeno Tipo VII (COL7) e a presença de fibrilas de ancoragem e analisar a cicatrização de feridas como resultado da administração do FCX-007 em indivíduos com epidermólise bolhosa distrófica recessiva ( RDEB). Fonte de Financiamento- FDA OOPD

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A RDEB é uma doença rara da pele e do tecido conjuntivo caracterizada clinicamente por fragilidade da pele com fácil formação de bolhas, erosão e cicatrização da pele e membranas mucosas, e causada pela deficiência da proteína colágeno tipo VII (COL7). O objetivo deste estudo é avaliar a segurança das injeções intradérmicas de FCX-007 em indivíduos RDEB. Além disso, o estudo avaliará a expressão de COL7, a presença de fibrilas de ancoragem, bem como evidências de cicatrização de feridas.

Espera-se que aproximadamente doze indivíduos se inscrevam no estudo de Fase I/II. A Fase I incluirá aproximadamente seis indivíduos adultos. A Fase II incluirá aproximadamente seis indivíduos adultos e pediátricos (com sete (7) anos ou mais). Todos os indivíduos receberão FCX-007 em um ou mais ferimentos de RDEB alvo pareados. A prova do mecanismo será monitorada por meio de fotografia digital de feridas-alvo e ensaios conduzidos em biópsias retiradas de locais de pele intacta onde o FCX-007 é administrado.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

6

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

7 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  1. Idade

    1. Fase I: Dezoito (18) anos ou mais.
    2. Fase II: Sete (7) anos ou mais.
  2. Diagnóstico de epidermólise bolhosa distrófica recessiva (EBDR)

Principais Critérios de Exclusão:

  1. Instabilidade médica limitando a capacidade de viajar para o centro de investigação.
  2. Infecção ativa por HIV, hepatite B ou hepatite C ou evidência de outra infecção sistêmica
  3. Evidência atual de carcinoma de células escamosas metastático no local a ser injetado
  4. Resultado laboratorial anormal clinicamente significativo ou outras anormalidades clínicas significativas
  5. Recebimento de produto de estudo químico ou biológico para tratamento específico de RDEB nos últimos seis meses

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: FCX-007

Na Fase I, um alvo de três indivíduos adultos será inscrito no Grupo A e um alvo de três indivíduos adultos será inscrito no Grupo B.

Na Fase II, o estudo terá como alvo o recrutamento de indivíduos (com sete anos (7 anos ou mais) para cada braço, mas permitirá uma distribuição desproporcional de indivíduos entre o Grupo A e o Grupo B para igualar aproximadamente 6 indivíduos no total.

Todos os indivíduos receberão FCX-007 em uma ou mais feridas-alvo pareadas, bem como na pele intacta, pelo menos uma vez durante o estudo, com uma possível segunda administração, dependendo dos resultados laboratoriais.

Uma ferida em cada par alvo de feridas será usada como controle para avaliações de eficácia e segurança.
Genético: FCX-007
O FCX-007 é um produto celular geneticamente modificado obtido das próprias células da pele do indivíduo (fibroblastos autólogos). As células são expandidas e geneticamente modificadas para produzir COL7 funcional. A suspensão de células FCX-007 é injetada por via intradérmica.
Outros nomes:
  • Fibroblastos dérmicos humanos autólogos geneticamente modificados

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos adversos
Prazo: 52 semanas após o tratamento
Número de indivíduos com eventos adversos.
52 semanas após o tratamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fechamento completo da ferida
Prazo: Até a semana 52
Porcentagem de feridas-alvo que atingiram o fechamento completo da ferida (maior que 90%) em todas as visitas pós-linha de base
Até a semana 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Castle Creek Biosciences, LLC.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

1 de julho de 2016

Conclusão Primária (REAL)

29 de setembro de 2020

Conclusão do estudo (REAL)

18 de abril de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de junho de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de junho de 2016

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

23 de junho de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

8 de fevereiro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de fevereiro de 2023

Última verificação

1 de fevereiro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • FI-EB-001
  • FD-R-6113-01 (OTHER_GRANT: Office of Orphan Products Development)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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