Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus FCX-007:stä resessiiviseen dystrofiseen epidermolyysibullosaan (RDEB)

maanantai 6. helmikuuta 2023 päivittänyt: Castle Creek Biosciences, LLC.

Vaiheen I/II tutkimus FCX-007:stä (geneettisesti muunnetut autologiset ihmisen ihofibroblastit) resessiivisen dystrofisen epidermolyysibullosan (RDEB) varalta

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida FCX-007:n turvallisuutta, arvioida tyypin VII kollageenin (COL7) ilmentymistä ja ankkuroituvien fibrillien esiintymistä sekä analysoida haavan paranemista FCX-007:n antamisen seurauksena potilailla, joilla on resessiivinen dystrofinen epidermolyysi bullosa ( RDEB). Rahoituslähde - FDA OOPD

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

RDEB on harvinainen iho- ja sidekudossairaus, jolle on kliinisesti tunnusomaista ihon hauraus, johon liittyy helposti ihon ja limakalvojen rakkuloita, eroosiota ja arpeutumista ja joka johtuu tyypin VII kollageenin (COL7) puutteesta. Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida ihonsisäisten FCX-007-injektioiden turvallisuutta RDEB-potilailla. Lisäksi kokeessa arvioidaan COL7:n ilmentymistä, ankkuroituvien fibrillien läsnäoloa sekä todisteita haavan paranemisesta.

Noin kahdentoista koehenkilön odotetaan ilmoittautuvan vaiheen I/II tutkimukseen. Vaihe I ilmoittaa noin kuusi aikuista tutkittavaa. Vaiheeseen II otetaan noin kuusi koehenkilöä sekä aikuisia että lapsia (seitsemän (7) vuotta tai vanhempia). Kaikki koehenkilöt saavat FCX-007:n yhteen tai useampaan parilliseen RDEB-haavaan. Mekanismia seurataan digitaalisella valokuvauksella kohteena olevista haavoista ja analyyseistä, jotka tehdään biopsioista, jotka on otettu ehjältä ihoalueelta, jossa FCX-007:ää annetaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Ikä

    1. Vaihe I: Kahdeksantoista (18) vuotta tai vanhempi.
    2. Vaihe II: Seitsemän (7) vuotta tai vanhempi.
  2. Resessiivisen dystrofisen epidermolyysi bullosan (RDEB) diagnoosi

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Lääketieteellinen epävakaus rajoittaa kykyä matkustaa tutkintakeskukseen.
  2. Aktiivinen HIV-, hepatiitti B- tai hepatiitti C -infektio tai näyttöä muusta systeemisestä infektiosta
  3. Nykyiset todisteet metastasoituneesta levyepiteelikarsinoomasta injektiokohdassa
  4. Kliinisesti merkittävä poikkeava laboratoriotulos tai muita merkittäviä kliinisiä poikkeavuuksia
  5. Kemiallisen tai biologisen tutkimustuotteen vastaanotto RDEB:n erityishoitoa varten viimeisen kuuden kuukauden aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: FCX-007

Vaiheessa I kolme aikuista kohdetta otetaan ryhmään A ja kolme aikuista kohdetta ryhmään B.

Vaiheessa II tutkimus kohdistuu kumpaankin haaraan (7-vuotiaita (7-vuotiaita (vähintään 7-vuotiaita)), mutta se mahdollistaa koehenkilöiden suhteettoman jakautumisen ryhmien A ja ryhmien B välillä noin 6 koehenkilön kokonaismääräksi.

Kaikki koehenkilöt saavat FCX-007:ää yhteen tai useampaan parilliseen kohdehaavaan sekä vahingoittumattomaan ihoon vähintään kerran tutkimuksen aikana ja mahdollista toista antoa odotettaessa laboratoriotuloksia.

Yhtä haavaa kussakin kohdehaavaparissa käytetään teho- ja turvallisuusarviointien kontrollina.
Geneettinen: FCX-007
FCX-007 on geneettisesti muunneltu solutuote, joka saadaan potilaan omista ihosoluista (autologisista fibroblasteista). Soluja laajennetaan ja geneettisesti modifioidaan toiminnallisen COL7:n tuottamiseksi. FCX-007-solususpensiota injektoidaan intradermaalisesti.
Muut nimet:
  • Geneettisesti muunnetut autologiset ihmisen ihon fibroblastit

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 52 viikkoa hoidon jälkeen
Haitallisten tapahtumien koehenkilöiden lukumäärä.
52 viikkoa hoidon jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Täydellinen haavan sulkeminen
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
Niiden kohdehaavojen prosenttiosuus, jotka saavuttivat haavan täydellisen sulkeutumisen (yli 90 %) kaikilla perustilanteen jälkeisillä käyntikerroilla
Viikolle 52 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Castle Creek Biosciences, LLC.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Perjantai 1. heinäkuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 29. syyskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 18. huhtikuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 13. kesäkuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 20. kesäkuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 23. kesäkuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Keskiviikko 8. helmikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 6. helmikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. helmikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FI-EB-001
  • FD-R-6113-01 (OTHER_GRANT: Office of Orphan Products Development)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset FCX-007

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in New Zealand

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa