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열성 이영양성 수포성 표피박리증(RDEB)에 대한 FCX-007의 연구

2023년 2월 6일 업데이트: Castle Creek Biosciences, LLC.

열성 수포성 이영양성 표피박리증(RDEB)에 대한 FCX-007(유전자 변형 자가 인간 진피 섬유아세포)의 I/II상 연구

본 연구의 목적은 FCX-007의 안전성을 평가하고 Type VII 콜라겐(COL7) 발현 및 앵커링 피브릴(anchoring fibril)의 존재를 평가하고 열성 이영양성 수포성 표피박리증 환자를 대상으로 FCX-007 투여 결과 상처 치유를 분석하는 것이다. RDEB). 자금 출처 - FDA OOPD

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

RDEB는 임상적으로 피부와 점막의 쉽게 물집이 생기고 미란과 흉터가 생기는 피부 취약성을 특징으로 하는 드문 피부 및 결합 조직 질환으로 단백질 유형 VII 콜라겐(COL7)의 결핍으로 인해 발생합니다. 이 연구의 목적은 RDEB 피험자에서 FCX-007 피내 주사의 안전성을 평가하는 것입니다. 또한, 이 시험은 COL7 발현, 앵커링 피브릴의 존재, 상처 치유의 증거를 평가할 것입니다.

약 12명의 피험자가 I/II상 시험에 등록할 것으로 예상됩니다. 1단계는 약 6명의 성인 피험자를 등록합니다. 2상은 성인과 소아(7세 이상) 모두 약 6명의 피험자를 등록할 것입니다. 모든 피험자는 하나 이상의 짝을 이루는 대상 RDEB 상처에 FCX-007을 받게 됩니다. 표적 상처의 디지털 사진과 FCX-007이 투여되는 온전한 피부 부위에서 채취한 생검에 대한 분석을 통해 메커니즘 증명을 모니터링할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

6

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Stanford, California, 미국, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

7년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 기준:

  1. 나이

    1. 1단계: 18세 이상.
    2. 2단계: 7세 이상.
  2. 열성 이영양성 수포성 표피박리증(RDEB)의 진단

주요 제외 기준:

  1. 수사 센터로 이동하는 능력을 제한하는 의료 불안정성.
  2. HIV, B형 간염 또는 C형 간염에 의한 활동성 감염 또는 기타 전신 감염의 증거
  3. 주사할 부위에서 전이성 편평 세포 암종의 현재 증거
  4. 임상적으로 유의한 실험실 결과 이상 또는 기타 유의한 임상적 이상
  5. 지난 6개월 동안 RDEB의 특정 치료를 위한 화학적 또는 생물학적 연구 제품 수령

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: FCX-007

1상에서는 성인 피험자 3명이 그룹 A에 등록되고 성인 피험자 3명이 그룹 B에 등록됩니다.

2상에서 연구는 각 팔에 등록하는 피험자(7세 이상)를 대상으로 하지만 그룹 A와 그룹 B 사이에 약 6명의 피험자가 불균형하게 분포되도록 할 것입니다.

모든 피험자는 실험실 결과가 나올 때까지 가능한 두 번째 투여와 함께 연구 기간 동안 적어도 한 번은 온전한 피부뿐만 아니라 하나 이상의 짝을 이룬 표적 상처에 FCX-007을 받게 됩니다.

각 표적 상처 쌍 중 하나의 상처는 효능 및 안전성 평가를 위한 대조군으로 사용됩니다.
유전적: FCX-007
FCX-007은 피험자 자신의 피부 세포(자가 섬유아세포)에서 얻은 유전자 변형 세포 제품입니다. 세포는 기능적 COL7을 생산하도록 확장되고 유전적으로 변형됩니다. FCX-007 세포 현탁액을 피내 주사합니다.
다른 이름들:
  • 유전자 변형 자가 인간 진피 섬유아세포

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용
기간: 치료 후 52주
부작용이 있는 피험자의 수.
치료 후 52주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
완전한 상처 봉합
기간: 52주차까지
모든 기준선 이후 방문에서 완전한 상처 봉합(90% 초과)을 달성한 표적 상처의 백분율
52주차까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Castle Creek Biosciences, LLC.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 7월 1일

기본 완료 (실제)

2020년 9월 29일

연구 완료 (실제)

2022년 4월 18일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 6월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 6월 20일

처음 게시됨 (추정)

2016년 6월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 2월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 2월 6일

마지막으로 확인됨

2023년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • FI-EB-001
  • FD-R-6113-01 (OTHER_GRANT: Office of Orphan Products Development)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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