Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az FCX-007 tanulmánya recesszív dystrophiás epidermolysis bullosára (RDEB)

2023. február 6. frissítette: Castle Creek Biosciences, LLC.

Az FCX-007 (genetikailag módosított autológ humán dermális fibroblasztok) I/II. fázisú vizsgálata recesszív dystrophiás epidermolysis bullosára (RDEB)

Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy értékelje az FCX-007 biztonságosságát, értékelje a VII típusú kollagén (COL7) expresszióját és a lehorgonyzó fibrillumok jelenlétét, valamint elemezze a sebgyógyulást az FCX-007 beadása következtében recesszív dystrophiás epidermolysis bullosában szenvedő betegeknél. RDEB). Finanszírozási forrás: FDA OOPD

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az RDEB egy ritka bőr- és kötőszöveti betegség, amelyet klinikailag a bőr törékenysége jellemez, könnyű hólyagosodással, erózióval és hegesedéssel a bőrön és a nyálkahártyán, és amelyet a VII-es típusú kollagén (COL7) fehérje hiánya okoz. Ennek a vizsgálatnak a célja az FCX-007 intradermális injekciók biztonságosságának értékelése RDEB alanyoknál. Ezenkívül a kísérlet értékelni fogja a COL7 expresszióját, a lehorgonyzó fibrillumok jelenlétét, valamint a sebgyógyulás bizonyítékait.

Körülbelül tizenkét alany várhatóan részt vesz az I/II. fázisú vizsgálatban. Az I. fázis körülbelül hat felnőtt alanyt vesz fel. A II. fázisban körülbelül hat alanyt vesznek fel, felnőttek és gyermekek (hét (7) éves vagy idősebb) egyaránt. Minden alany FCX-007-et kap egy vagy több párosított cél RDEB sebre. A mechanizmus bizonyítását a célsebek digitális fényképezése és az FCX-007 beadása alá eső ép bőrfelületről vett biopsziákon végzett vizsgálatokkal fogják ellenőrizni.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

7 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  1. Kor

    1. I. fázis: Tizennyolc (18) éves vagy idősebb.
    2. II. fázis: Hét (7) éves vagy idősebb.
  2. A recesszív dystrophiás epidermolysis bullosa (RDEB) diagnózisa

Főbb kizárási kritériumok:

  1. Az orvosi instabilitás korlátozza a vizsgálati központba való utazás lehetőségét.
  2. Aktív HIV, hepatitis B vagy hepatitis C fertőzés vagy egyéb szisztémás fertőzés bizonyítéka
  3. Jelenlegi bizonyítékok metasztatikus laphámsejtes karcinómára az injekció beadásának helyén
  4. Klinikailag jelentős kóros laboratóriumi eredmény vagy egyéb jelentős klinikai eltérés
  5. Kémiai vagy biológiai vizsgálati termék átvétele az RDEB specifikus kezelésére az elmúlt hat hónapban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: FCX-007

Az I. fázisban három felnőtt alany kerül be az A csoportba, és három felnőtt alany a B csoportba.

A II. fázisban a vizsgálat a (hét éves (7 éves vagy idősebb)) alanyokat célozza meg mindkét karban, de lehetővé teszi az alanyok aránytalan eloszlását az A és B csoport között, körülbelül 6 főre.

Minden alany kap FCX-007-et egy vagy több páros célsebbe, valamint az ép bőrre legalább egyszer a vizsgálat során, egy lehetséges második beadással a laboratóriumi eredményekig.

Minden célsebpárban egy-egy sebet használnak majd kontrollként a hatékonyság és a biztonságosság értékeléséhez.
Genetikai: FCX-007
Az FCX-007 egy genetikailag módosított sejttermék, amelyet az alany saját bőrsejtjéből (autológ fibroblasztok) nyernek. A sejteket szaporítják és genetikailag módosítják, hogy működőképes COL7-et termeljenek. Az FCX-007 sejtszuszpenziót intradermálisan injektálják.
Más nevek:
  • Genetikailag módosított autológ humán dermális fibroblasztok

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Mellékhatások
Időkeret: 52 héttel a kezelés után
Nemkívánatos eseményekkel járó alanyok száma.
52 héttel a kezelés után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Teljes sebzárás
Időkeret: Az 52. hétig
A teljes sebzáródást elérő célsebek százalékos aránya (több mint 90%) az összes kiindulási vizit alkalmával
Az 52. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Castle Creek Biosciences, LLC.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2016. július 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2020. szeptember 29.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2022. április 18.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. június 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. június 20.

Első közzététel (BECSLÉS)

2016. június 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2023. február 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. február 6.

Utolsó ellenőrzés

2023. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • FI-EB-001
  • FD-R-6113-01 (OTHER_GRANT: Office of Orphan Products Development)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a FCX-007

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Japan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel