Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af FCX-007 for recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB)

6. februar 2023 opdateret af: Castle Creek Biosciences, LLC.

Et fase I/II-studie af FCX-007 (genetisk modificerede autologe humane dermale fibroblaster) til recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden af ​​FCX-007, evaluere type VII kollagen (COL7) ekspression og tilstedeværelsen af ​​forankringsfibriller og at analysere sårheling som et resultat af FCX-007 administration hos forsøgspersoner med recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa ( RDEB). Finansieringskilde - FDA OOPD

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

RDEB er en sjælden hud- og bindevævssygdom karakteriseret klinisk ved hudskørhed med let blæredannelse, erosion og ardannelse af hud og slimhinder, og forårsaget af mangel på protein type VII kollagen (COL7). Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden af ​​FCX-007 intradermale injektioner i RDEB-personer. Derudover vil forsøget evaluere COL7-ekspression, tilstedeværelsen af ​​forankringsfibriller samt bevis for sårheling.

Omtrent tolv forsøgspersoner forventes at tilmelde sig fase I/II forsøget. Fase I vil tilmelde cirka seks voksne forsøgspersoner. Fase II vil optage cirka seks forsøgspersoner både voksne og pædiatriske (i alderen syv (7) år eller ældre). Alle forsøgspersoner vil modtage FCX-007 til et eller flere parrede mål RDEB-sår. Bevis for mekanisme vil blive overvåget gennem digital fotografering af målsår og analyser udført på biopsier taget fra intakte hudsteder, hvor FCX-007 administreres.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Alder

    1. Fase I: Atten (18) år eller ældre.
    2. Fase II: Syv (7) år eller ældre.
  2. Diagnose af recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB)

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Medicinsk ustabilitet begrænser muligheden for at rejse til efterforskningscenteret.
  2. Aktiv infektion med HIV, hepatitis B eller hepatitis C eller tegn på anden systemisk infektion
  3. Aktuelt tegn på metastatisk planocellulært karcinom på det sted, der skal injiceres
  4. Klinisk signifikant abnormt laboratorieresultat eller andre signifikante kliniske abnormiteter
  5. Modtagelse af et kemisk eller biologisk undersøgelsesprodukt til den specifikke behandling af RDEB inden for de seneste seks måneder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: FCX-007

I fase I vil et mål på tre voksne forsøgspersoner blive tilmeldt gruppe A, og et mål på tre voksne forsøgspersoner vil blive tilmeldt gruppe B.

I fase II vil undersøgelsen målrette indskrivende forsøgspersoner (i alderen syv år (7 år eller ældre) til hver arm, men vil tillade en uforholdsmæssig fordeling af forsøgspersoner mellem gruppe A og gruppe B svarende til ca. 6 forsøgspersoner i alt.

Alle forsøgspersoner vil modtage FCX-007 i et eller flere parrede målsår samt til intakt hud mindst én gang i løbet af undersøgelsen med en mulig anden administration afventende laboratorieresultater.

Et sår i hvert målsårpar vil blive brugt som kontrol for effektivitets- og sikkerhedsevalueringer.
Genetisk: FCX-007
FCX-007 er et genetisk modificeret celleprodukt opnået fra forsøgspersonens egne hudceller (autologe fibroblaster). Cellerne er udvidet og genetisk modificeret til at producere funktionel COL7. FCX-007 cellesuspension injiceres intradermalt.
Andre navne:
  • Genetisk modificerede autologe humane dermale fibroblaster

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: 52 uger efter behandling
Antal forsøgspersoner med uønskede hændelser.
52 uger efter behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Komplet sårlukning
Tidsramme: Til og med uge 52
Procentdel af målsår, der opnår fuldstændig sårlukning (større end 90 %) ved alle post-baseline besøg
Til og med uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Castle Creek Biosciences, LLC.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. juli 2016

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

29. september 2020

Studieafslutning (FAKTISKE)

18. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. juni 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. juni 2016

Først opslået (SKØN)

23. juni 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

8. februar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. februar 2023

Sidst verificeret

1. februar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FI-EB-001
  • FD-R-6113-01 (OTHER_GRANT: Office of Orphan Products Development)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Epidermolysis Bullosa Dystrophica, recessiv

Kliniske forsøg med FCX-007

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Macedonia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner