Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie FCX-007 pro recesivní dystrofickou epidermolysis Bullosa (RDEB)

6. února 2023 aktualizováno: Castle Creek Biosciences, LLC.

Studie fáze I/II FCX-007 (geneticky modifikované autologní lidské dermální fibroblasty) pro recesivní dystrofickou epidermolysis bullosa (RDEB)

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost FCX-007, vyhodnotit expresi kolagenu typu VII (COL7) a přítomnost kotvících fibril a analyzovat hojení ran v důsledku podávání FCX-007 u subjektů s recesivní dystrofickou epidermolysis bullosa ( RDEB). Zdroj financování - FDA OOPD

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

RDEB je vzácné onemocnění kůže a pojivové tkáně charakterizované klinicky křehkostí kůže se snadnou tvorbou puchýřů, erozí a zjizvením kůže a sliznic a způsobené nedostatkem proteinu kolagenu typu VII (COL7). Cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost intradermálních injekcí FCX-007 u subjektů s RDEB. Kromě toho bude studie hodnotit expresi COL7, přítomnost kotvících fibril a také důkazy o hojení ran.

Očekává se, že se do fáze I/II studie zapíše přibližně dvanáct subjektů. Fáze I zapíše přibližně šest dospělých předmětů. Fáze II bude zahrnovat přibližně šest subjektů jak dospělých, tak pediatrických (ve věku sedm (7) let nebo starší). Všechny subjekty obdrží FCX-007 na jedno nebo více spárovaných cílových ran RDEB. Důkaz mechanismu bude monitorován pomocí digitální fotografie cílových ran a testů prováděných na biopsiích odebraných z míst intaktní kůže, kde je podáván FCX-007.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

7 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Stáří

    1. Fáze I: Osmnáct (18) let nebo starší.
    2. Fáze II: Sedm (7) let nebo starší.
  2. Diagnóza recesivní dystrofické bulózní epidermolysis (RDEB)

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Zdravotní nestabilita omezující možnost cestovat do vyšetřovacího centra.
  2. Aktivní infekce HIV, hepatitida B nebo hepatitida C nebo známky jiné systémové infekce
  3. Současný důkaz metastatického spinocelulárního karcinomu v místě aplikace injekce
  4. Klinicky významný abnormální laboratorní výsledek nebo jiné významné klinické abnormality
  5. Příjem chemického nebo biologického studijního produktu pro specifické ošetření RDEB za posledních šest měsíců

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: FCX-007

Ve fázi I budou tři dospělí jedinci zařazeni do skupiny A a tři dospělí jedinci budou zařazeni do skupiny B.

Ve fázi II se studie zaměří na zařazující subjekty (ve věku sedm (7 let nebo starší) do každého ramene, ale umožní neúměrné rozdělení subjektů mezi skupinu A a skupinu B, aby se rovnalo přibližně 6 celkovým subjektům.

Všichni jedinci dostanou FCX-007 do jedné nebo více spárovaných cílových ran a také na neporušenou kůži alespoň jednou během studie s možným druhým podáním, dokud nebudou laboratorní výsledky.

Jedna rána v každém cílovém páru ran bude použita jako kontrola pro hodnocení účinnosti a bezpečnosti.
Genetický: FCX-007
FCX-007 je geneticky modifikovaný buněčný produkt získaný z vlastních kožních buněk subjektu (autologní fibroblasty). Buňky jsou expandovány a geneticky modifikovány, aby produkovaly funkční COL7. Buněčná suspenze FCX-007 se injikuje intradermálně.
Ostatní jména:
  • Geneticky modifikované autologní lidské dermální fibroblasty

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody
Časové okno: 52 týdnů po léčbě
Počet subjektů s nežádoucími účinky.
52 týdnů po léčbě

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kompletní uzavření rány
Časové okno: Do týdne 52
Procento cílových ran, které dosáhly úplného uzavření rány (více než 90 %) při všech návštěvách po základní linii
Do týdne 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Castle Creek Biosciences, LLC.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

1. července 2016

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

29. září 2020

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

18. dubna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. června 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. června 2016

První zveřejněno (ODHAD)

23. června 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

8. února 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. února 2023

Naposledy ověřeno

1. února 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FI-EB-001
  • FD-R-6113-01 (OTHER_GRANT: Office of Orphan Products Development)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na FCX-007

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Armenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit