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Une étude du FCX-007 pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB)

6 février 2023 mis à jour par: Castle Creek Biosciences, LLC.

Une étude de phase I/II du FCX-007 (fibroblastes dermiques humains autologues génétiquement modifiés) pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EBDR)

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité du FCX-007, d'évaluer l'expression du collagène de type VII (COL7) et la présence de fibrilles d'ancrage et d'analyser la cicatrisation des plaies à la suite de l'administration de FCX-007 chez des sujets atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive ( RDEB). Source de financement - FDA OOPD

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le RDEB est une maladie rare de la peau et du tissu conjonctif caractérisée cliniquement par une fragilité cutanée avec des cloques, une érosion et une cicatrisation faciles de la peau et des muqueuses, et causée par une déficience de la protéine collagène de type VII (COL7). L'objectif de cette étude est d'évaluer la sécurité des injections intradermiques FCX-007 chez les sujets RDEB. De plus, l'essai évaluera l'expression de COL7, la présence de fibrilles d'ancrage, ainsi que des preuves de cicatrisation.

On s'attend à ce qu'environ douze sujets s'inscrivent à l'essai de phase I/II. La phase I recrutera environ six sujets adultes. La phase II recrutera environ six sujets adultes et pédiatriques (âgés de sept (7) ans ou plus). Tous les sujets recevront FCX-007 pour une ou plusieurs plaies RDEB cibles appariées. La preuve du mécanisme sera contrôlée par la photographie numérique des plaies cibles et des tests effectués sur des biopsies prélevées sur des sites de peau intacte où le FCX-007 est administré.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

6

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Stanford, California, États-Unis, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

7 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Âge

    1. Phase I : Dix-huit (18) ans ou plus.
    2. Phase II : Sept (7) ans ou plus.
  2. Diagnostic de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EBDR)

Critères d'exclusion clés :

  1. Instabilité médicale limitant la possibilité de se rendre au centre d'investigation.
  2. Infection active par le VIH, l'hépatite B ou l'hépatite C ou preuve d'une autre infection systémique
  3. Preuve actuelle de carcinome épidermoïde métastatique au site d'injection
  4. Résultat de laboratoire anormal cliniquement significatif ou autres anomalies cliniques significatives
  5. Réception d'un produit d'étude chimique ou biologique pour le traitement spécifique du RDEB au cours des six derniers mois

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: FCX-007

Dans la phase I, une cible de trois sujets adultes sera inscrite dans le groupe A et une cible de trois sujets adultes sera inscrite dans le groupe B.

Dans la phase II, l'étude ciblera les sujets recrutés (âgés de sept ans (7 ans ou plus) dans chaque bras, mais permettra une répartition disproportionnée des sujets entre le groupe A et le groupe B pour un total d'environ 6 sujets.

Tous les sujets recevront FCX-007 dans une ou plusieurs plaies cibles appariées ainsi que sur la peau intacte au moins une fois au cours de l'étude avec une deuxième administration possible en attendant les résultats de laboratoire.

Une plaie dans chaque paire de plaies cibles sera utilisée comme contrôle pour les évaluations d'efficacité et de sécurité.
Génétique: FCX-007
Le FCX-007 est un produit cellulaire génétiquement modifié obtenu à partir des propres cellules cutanées du sujet (fibroblastes autologues). Les cellules sont développées et génétiquement modifiées pour produire du COL7 fonctionnel. La suspension cellulaire FCX-007 est injectée par voie intradermique.
Autres noms:
  • Fibroblastes dermiques humains autologues génétiquement modifiés

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables
Délai: 52 semaines après le traitement
Nombre de sujets présentant des événements indésirables.
52 semaines après le traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fermeture complète de la plaie
Délai: Jusqu'à la semaine 52
Pourcentage de plaies ciblées obtenant une fermeture complète de la plaie (plus de 90 %) lors de toutes les visites post-inclusion
Jusqu'à la semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Castle Creek Biosciences, LLC.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

1 juillet 2016

Achèvement primaire (RÉEL)

29 septembre 2020

Achèvement de l'étude (RÉEL)

18 avril 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 juin 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 juin 2016

Première publication (ESTIMATION)

23 juin 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

8 février 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 février 2023

Dernière vérification

1 février 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • FI-EB-001
  • FD-R-6113-01 (OTHER_GRANT: Office of Orphan Products Development)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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