En studie av FCX-007 för recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB)
En fas I/II-studie av FCX-007 (genetiskt modifierade autologa humana dermala fibroblaster) för recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB)
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
RDEB är en sällsynt hud- och bindvävssjukdom som kliniskt kännetecknas av hudbräcklighet med lätt blåsbildning, erosion och ärrbildning av hud och slemhinnor, och orsakad av bristen på proteinet typ VII kollagen (COL7). Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten för FCX-007 intradermala injektioner i RDEB-personer. Dessutom kommer försöket att utvärdera COL7-uttryck, närvaron av förankringsfibriller samt bevis på sårläkning.
Ungefär tolv försökspersoner förväntas anmäla sig till Fas I/II-studien. Fas I kommer att registrera cirka sex vuxna försökspersoner. Fas II kommer att registrera cirka sex försökspersoner både vuxna och pediatriska (sju (7) år eller äldre). Alla försökspersoner kommer att få FCX-007 till ett eller flera parade mål-RDEB-sår. Bevis på mekanism kommer att övervakas genom digital fotografering av målsår och analyser utförda på biopsier tagna från intakta hudställen där FCX-007 administreras.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
California
-
Stanford, California, Förenta staterna, 94305
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
Ålder
- Fas I: Arton (18) år eller äldre.
- Fas II: Sju (7) år eller äldre.
- Diagnos av recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB)
Viktiga uteslutningskriterier:
- Medicinsk instabilitet begränsar möjligheten att resa till utredningscentret.
- Aktiv infektion med HIV, hepatit B eller hepatit C eller tecken på annan systemisk infektion
- Aktuella tecken på metastaserande skivepitelcancer på platsen som ska injiceras
- Kliniskt signifikant onormalt laboratorieresultat eller andra signifikanta kliniska avvikelser
- Mottagande av en kemisk eller biologisk studieprodukt för specifik behandling av RDEB under de senaste sex månaderna
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: FCX-007
I fas I kommer ett mål på tre vuxna försökspersoner att skrivas in i grupp A och ett mål på tre vuxna försökspersoner kommer att skrivas in i grupp B. I fas II kommer studien att inrikta sig på inskrivningspersoner (i åldern sju (7 år eller äldre) till varje arm, men kommer att tillåta en oproportionerlig fördelning av försökspersoner mellan grupp A och grupp B som motsvarar ungefär sex försökspersoner totalt. Alla försökspersoner kommer att få FCX-007 i ett eller flera parade målsår samt på intakt hud minst en gång under studien med en eventuell andra administrering i väntan på laboratorieresultat. Ett sår i varje målsårspar kommer att användas som kontroll för effekt- och säkerhetsutvärderingar. |
FCX-007 är en genetiskt modifierad cellprodukt erhållen från patientens egna hudceller (autologa fibroblaster).
Cellerna expanderas och genetiskt modifieras för att producera funktionell COL7.
FCX-007 cellsuspension injiceras intradermalt.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Biverkningar
Tidsram: 52 veckor efter behandling
|
Antal försökspersoner med biverkningar.
|
52 veckor efter behandling
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Komplett sårförslutning
Tidsram: Till och med vecka 52
|
Andel av målsår som uppnår fullständig sårtillslutning (mer än 90 %) vid alla besök efter baslinjen
|
Till och med vecka 52
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
Primärt slutförande (FAKTISK)
Avslutad studie (FAKTISK)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (UPPSKATTA)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- FI-EB-001
- FD-R-6113-01 (OTHER_GRANT: Office of Orphan Products Development)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .