Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van FCX-007 voor recessieve dystrofische epidermolysis bullosa (RDEB)

6 februari 2023 bijgewerkt door: Castle Creek Biosciences, LLC.

Een fase I/II-studie van FCX-007 (genetisch gemodificeerde autologe humane dermale fibroblasten) voor recessieve dystrofische epidermolysis bullosa (RDEB)

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid van FCX-007, het evalueren van Type VII collageen (COL7) expressie en de aanwezigheid van verankerende fibrillen en het analyseren van wondgenezing als gevolg van FCX-007 toediening bij personen met recessieve dystrofische epidermolysis bullosa ( RDEB). Financieringsbron - FDA OOPD

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

RDEB is een zeldzame huid- en bindweefselziekte die klinisch wordt gekenmerkt door een broze huid met gemakkelijke blaarvorming, erosie en littekenvorming van huid en slijmvliezen, en wordt veroorzaakt door een tekort aan het eiwit type VII collageen (COL7). Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid van FCX-007 intradermale injecties bij RDEB-proefpersonen. Bovendien zal de proef COL7-expressie, de aanwezigheid van verankerende fibrillen en bewijs van wondgenezing evalueren.

Naar verwachting zullen ongeveer twaalf proefpersonen deelnemen aan de fase I/II-studie. Fase I zal ongeveer zes volwassen proefpersonen inschrijven. Fase II zal ongeveer zes proefpersonen inschrijven, zowel volwassenen als kinderen (van zeven (7) jaar of ouder). Alle proefpersonen zullen FCX-007 ontvangen voor een of meer gepaarde doel-RDEB-wonden. Het bewijs van het mechanisme zal worden gecontroleerd door middel van digitale fotografie van doelwonden en assays die worden uitgevoerd op biopsieën die zijn genomen van intacte huidplaatsen waar FCX-007 is toegediend.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Leeftijd

    1. Fase I: Achttien (18) jaar of ouder.
    2. Fase II: Zeven (7) jaar of ouder.
  2. Diagnose van recessieve dystrofische epidermolysis bullosa (RDEB)

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Medische instabiliteit beperkt de mogelijkheid om naar het onderzoekscentrum te reizen.
  2. Actieve infectie met HIV, hepatitis B of hepatitis C of tekenen van een andere systemische infectie
  3. Huidig ​​​​bewijs van gemetastaseerd plaveiselcelcarcinoom op de injectieplaats
  4. Klinisch significant afwijkend laboratoriumresultaat of andere significante klinische afwijkingen
  5. Ontvangst van een chemisch of biologisch studieproduct voor de specifieke behandeling van RDEB in de afgelopen zes maanden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: FCX-007

In fase I wordt een doelwit van drie volwassen proefpersonen ingeschreven in groep A en een doelwit van drie volwassen proefpersonen wordt ingeschreven in groep B.

In Fase II zal de studie zich richten op inschrijvende proefpersonen (van zeven (7 jaar of ouder) voor elke arm), maar zal een onevenredige verdeling van proefpersonen tussen groep A en groep B mogelijk maken, wat neerkomt op ongeveer 6 proefpersonen in totaal.

Alle proefpersonen zullen tijdens het onderzoek FCX-007 toegediend krijgen in een of meer gepaarde doelwonden en in de intacte huid, met een mogelijke tweede toediening in afwachting van laboratoriumresultaten.

Eén wond in elk doelwondpaar zal worden gebruikt als controle voor evaluaties van werkzaamheid en veiligheid.
Genetisch: FCX-007
FCX-007 is een genetisch gemodificeerd celproduct dat wordt verkregen uit de eigen huidcellen van de proefpersoon (autologe fibroblasten). De cellen worden uitgebreid en genetisch gemodificeerd om functionele COL7 te produceren. FCX-007 celsuspensie wordt intradermaal geïnjecteerd.
Andere namen:
  • Genetisch gemodificeerde autologe menselijke dermale fibroblasten

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen
Tijdsspanne: 52 weken na de behandeling
Aantal proefpersonen met bijwerkingen.
52 weken na de behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Volledige wondsluiting
Tijdsspanne: Tot week 52
Percentage doelwonden dat volledige wondsluiting bereikt (meer dan 90%) bij alle bezoeken na baseline
Tot week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Castle Creek Biosciences, LLC.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

1 juli 2016

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

29 september 2020

Studie voltooiing (WERKELIJK)

18 april 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 juni 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 juni 2016

Eerst geplaatst (SCHATTING)

23 juni 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

8 februari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 februari 2023

Laatst geverifieerd

1 februari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FI-EB-001
  • FD-R-6113-01 (OTHER_GRANT: Office of Orphan Products Development)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Epidermolysis Bullosa Dystrophica, recessief

Klinische onderzoeken op FCX-007

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Myanmar

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren