Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av FCX-007 for recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB)

6. februar 2023 oppdatert av: Castle Creek Biosciences, LLC.

En fase I/II-studie av FCX-007 (genetisk modifiserte autologe humane dermale fibroblaster) for recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB)

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten til FCX-007, evaluere type VII kollagen (COL7) uttrykk og tilstedeværelsen av forankringsfibriller og å analysere sårheling som et resultat av FCX-007 administrering hos personer med recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa ( RDEB). Finansieringskilde - FDA OOPD

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

RDEB er en sjelden hud- og bindevevssykdom karakterisert klinisk av hudskjørhet med lett blemmer, erosjon og arrdannelse i hud og slimhinner, og forårsaket av mangel på protein type VII kollagen (COL7). Målet med denne studien er å evaluere sikkerheten til FCX-007 intradermale injeksjoner hos RDEB-personer. I tillegg vil forsøket evaluere COL7-ekspresjon, tilstedeværelsen av forankringsfibriller, samt bevis på sårheling.

Omtrent tolv forsøkspersoner forventes å delta i fase I/II-studien. Fase I vil registrere omtrent seks voksne fag. Fase II vil registrere omtrent seks forsøkspersoner både voksne og pediatriske (i alderen syv (7) år eller eldre). Alle forsøkspersoner vil motta FCX-007 til ett eller flere parede mål RDEB-sår. Bevis for mekanisme vil bli overvåket gjennom digital fotografering av målsår og analyser utført på biopsier tatt fra intakte hudsteder der FCX-007 administreres.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. Alder

    1. Fase I: Atten (18) år eller eldre.
    2. Fase II: Sju (7) år eller eldre.
  2. Diagnose av recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB)

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Medisinsk ustabilitet begrenser muligheten til å reise til etterforskningssenteret.
  2. Aktiv infeksjon med HIV, hepatitt B eller hepatitt C eller tegn på annen systemisk infeksjon
  3. Aktuelle bevis på metastatisk plateepitelkarsinom på stedet som skal injiseres
  4. Klinisk signifikant unormalt laboratorieresultat eller andre signifikante kliniske abnormiteter
  5. Mottak av et kjemisk eller biologisk studieprodukt for spesifikk behandling av RDEB de siste seks månedene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: FCX-007

I fase I vil et mål på tre voksne forsøkspersoner bli registrert i gruppe A og et mål på tre voksne forsøkspersoner vil bli registrert i gruppe B.

I fase II vil studien målrettes mot personer (i alderen syv år (7 år eller eldre) til hver arm, men vil tillate en uforholdsmessig fordeling av forsøkspersoner mellom gruppe A og gruppe B som tilsvarer ca. 6 personer totalt.

Alle forsøkspersoner vil motta FCX-007 i ett eller flere sammenkoblede målsår samt til intakt hud minst én gang i løpet av studien med en mulig andre administrasjon i påvente av laboratorieresultater.

Ett sår i hvert målsårpar vil bli brukt som kontroll for effekt- og sikkerhetsevalueringer.
Genetisk: FCX-007
FCX-007 er et genmodifisert celleprodukt hentet fra forsøkspersonens egne hudceller (autologe fibroblaster). Cellene utvides og genmodifiseres for å produsere funksjonell COL7. FCX-007 cellesuspensjon injiseres intradermalt.
Andre navn:
  • Genetisk modifiserte autologe humane hudfibroblaster

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hendelser
Tidsramme: 52 uker etter behandling
Antall forsøkspersoner med uønskede hendelser.
52 uker etter behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Komplett sårlukking
Tidsramme: Til og med uke 52
Prosentandel av målsår som oppnår fullstendig sårlukking (større enn 90 %) ved alle besøk etter baseline
Til og med uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Castle Creek Biosciences, LLC.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. juli 2016

Primær fullføring (FAKTISKE)

29. september 2020

Studiet fullført (FAKTISKE)

18. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. juni 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. juni 2016

Først lagt ut (ANSLAG)

23. juni 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

8. februar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. februar 2023

Sist bekreftet

1. februar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FI-EB-001
  • FD-R-6113-01 (OTHER_GRANT: Office of Orphan Products Development)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Epidermolysis Bullosa Dystrophica, recessiv

Kliniske studier på FCX-007

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Sweden

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere