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Un estudio de FCX-007 para la epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB)

6 de febrero de 2023 actualizado por: Castle Creek Biosciences, LLC.

Un estudio de fase I/II de FCX-007 (fibroblastos dérmicos humanos autólogos modificados genéticamente) para la epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB)

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad de FCX-007, evaluar la expresión de colágeno tipo VII (COL7) y la presencia de fibrillas de anclaje y analizar la cicatrización de heridas como resultado de la administración de FCX-007 en sujetos con epidermólisis ampollosa distrófica recesiva ( RDBE). Fuente de financiación - FDA OOPD

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La EBDR es una enfermedad rara de la piel y el tejido conjuntivo caracterizada clínicamente por la fragilidad de la piel con fácil formación de ampollas, erosión y cicatrización de la piel y las membranas mucosas, y causada por la deficiencia de la proteína colágeno tipo VII (COL7). El objetivo de este estudio es evaluar la seguridad de las inyecciones intradérmicas de FCX-007 en sujetos con RDEB. Además, el ensayo evaluará la expresión de COL7, la presencia de fibrillas de anclaje, así como la evidencia de cicatrización de heridas.

Se espera que aproximadamente doce sujetos se inscriban en el ensayo de Fase I/II. La Fase I inscribirá aproximadamente a seis sujetos adultos. La Fase II inscribirá a aproximadamente seis sujetos, tanto adultos como pediátricos (de siete (7) años o más). Todos los sujetos recibirán FCX-007 para una o más heridas RDEB objetivo emparejadas. La prueba del mecanismo se monitoreará a través de fotografías digitales de las heridas objetivo y se realizarán ensayos en biopsias tomadas de sitios de piel intactos donde se administró FCX-007.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

7 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Edad

    1. Fase I: Dieciocho (18) años o más.
    2. Fase II: Siete (7) años o más.
  2. Diagnóstico de epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (EBDR)

Criterios clave de exclusión:

  1. Inestabilidad médica que limita la capacidad de viajar al centro de investigación.
  2. Infección activa por VIH, hepatitis B o hepatitis C o evidencia de otra infección sistémica
  3. Evidencia actual de carcinoma de células escamosas metastásico en el sitio de inyección
  4. Resultado de laboratorio anormal clínicamente significativo u otras anomalías clínicas significativas
  5. Recepción de un producto de estudio químico o biológico para el tratamiento específico de EBDR en los últimos seis meses

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: FCX-007

En la Fase I, se inscribirá un objetivo de tres sujetos adultos en el Grupo A y un objetivo de tres sujetos adultos en el Grupo B.

En la Fase II, el estudio se centrará en sujetos inscritos (de siete años (7 años o más) en cada grupo), pero permitirá una distribución desproporcionada de sujetos entre el Grupo A y el Grupo B para igualar aproximadamente 6 sujetos en total.

Todos los sujetos recibirán FCX-007 en una o más heridas objetivo pareadas, así como en la piel intacta al menos una vez durante el estudio con una posible segunda administración pendiente de los resultados de laboratorio.

Se usará una herida en cada par de heridas diana como control para las evaluaciones de eficacia y seguridad.
Genético: FCX-007
FCX-007 es un producto celular genéticamente modificado obtenido de las propias células de la piel del sujeto (fibroblastos autólogos). Las células se expanden y modifican genéticamente para producir COL7 funcional. La suspensión de células FCX-007 se inyecta por vía intradérmica.
Otros nombres:
  • Fibroblastos dérmicos humanos autólogos genéticamente modificados

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos
Periodo de tiempo: 52 semanas después del tratamiento
Número de sujetos con eventos adversos.
52 semanas después del tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cierre completo de heridas
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
Porcentaje de heridas objetivo que lograron el cierre completo de la herida (más del 90 %) en todas las visitas posteriores al inicio
Hasta la semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Castle Creek Biosciences, LLC.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

1 de julio de 2016

Finalización primaria (ACTUAL)

29 de septiembre de 2020

Finalización del estudio (ACTUAL)

18 de abril de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de junio de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de junio de 2016

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

23 de junio de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

8 de febrero de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de febrero de 2023

Última verificación

1 de febrero de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • FI-EB-001
  • FD-R-6113-01 (OTHER_GRANT: Office of Orphan Products Development)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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