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Uno studio su FCX-007 per l'epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB)

6 febbraio 2023 aggiornato da: Castle Creek Biosciences, LLC.

Uno studio di fase I/II su FCX-007 (fibroblasti cutanei umani autologhi geneticamente modificati) per l'epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza di FCX-007, valutare l'espressione del collagene di tipo VII (COL7) e la presenza di fibrille di ancoraggio e analizzare la guarigione delle ferite a seguito della somministrazione di FCX-007 in soggetti con epidermolisi bollosa distrofica recessiva ( RDEB). Fonte di finanziamento: FDA OOPD

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La RDEB è una rara malattia della pelle e del tessuto connettivo caratterizzata clinicamente da fragilità cutanea con facile comparsa di vesciche, erosione e cicatrizzazione della pelle e delle mucose, e causata dalla carenza della proteina collagene di tipo VII (COL7). L'obiettivo di questo studio è valutare la sicurezza delle iniezioni intradermiche FCX-007 nei soggetti RDEB. Inoltre, lo studio valuterà l'espressione di COL7, la presenza di fibrille di ancoraggio e l'evidenza di guarigione della ferita.

Si prevede che circa dodici soggetti si iscriveranno allo studio di Fase I/II. La fase I arruolerà circa sei soggetti adulti. La Fase II arruolerà circa sei soggetti sia adulti che pediatrici (di età pari o superiore a sette (7) anni). Tutti i soggetti riceveranno FCX-007 su una o più ferite RDEB bersaglio accoppiate. La prova del meccanismo sarà monitorata attraverso la fotografia digitale delle ferite bersaglio e le analisi condotte su biopsie prelevate da siti cutanei intatti in cui viene somministrato FCX-007.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

7 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Età

    1. Fase I: diciotto (18) anni o più.
    2. Fase II: Sette (7) anni o più.
  2. Diagnosi di epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB)

Criteri chiave di esclusione:

  1. Instabilità medica che limita la capacità di recarsi al centro investigativo.
  2. Infezione attiva da HIV, epatite B o epatite C o evidenza di altra infezione sistemica
  3. Prove attuali di carcinoma a cellule squamose metastatico nel sito da iniettare
  4. Risultato di laboratorio anomalo clinicamente significativo o altre anomalie cliniche significative
  5. Ricezione di un prodotto di studio chimico o biologico per il trattamento specifico di RDEB negli ultimi sei mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: FCX-007

Nella Fase I, un target di tre soggetti adulti sarà arruolato nel Gruppo A e un target di tre soggetti adulti sarà arruolato nel Gruppo B.

Nella Fase II lo studio mirerà all'arruolamento di soggetti (di età pari o superiore a sette anni) per ciascun braccio, ma consentirà una distribuzione sproporzionata di soggetti tra il Gruppo A e il Gruppo B per un totale di circa 6 soggetti.

Tutti i soggetti riceveranno FCX-007 in una o più ferite target accoppiate e sulla pelle intatta almeno una volta durante lo studio con una possibile seconda somministrazione in attesa dei risultati di laboratorio.

Una ferita in ciascuna coppia di ferite bersaglio verrà utilizzata come controllo per le valutazioni di efficacia e sicurezza.
Genetico: FCX-007
FCX-007 è un prodotto cellulare geneticamente modificato ottenuto dalle cellule della pelle del soggetto (fibroblasti autologhi). Le cellule vengono espanse e geneticamente modificate per produrre COL7 funzionale. La sospensione cellulare FCX-007 viene iniettata per via intradermica.
Altri nomi:
  • Fibroblasti dermici umani autologhi geneticamente modificati

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: 52 settimane dopo il trattamento
Numero di soggetti con eventi avversi.
52 settimane dopo il trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Chiusura completa della ferita
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Percentuale di ferite target che hanno raggiunto la chiusura completa della ferita (superiore al 90%) in tutte le visite successive al basale
Fino alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Castle Creek Biosciences, LLC.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

1 luglio 2016

Completamento primario (EFFETTIVO)

29 settembre 2020

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

18 aprile 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 giugno 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 giugno 2016

Primo Inserito (STIMA)

23 giugno 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

8 febbraio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 febbraio 2023

Ultimo verificato

1 febbraio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FI-EB-001
  • FD-R-6113-01 (OTHER_GRANT: Office of Orphan Products Development)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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