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Eine Studie zu FCX-007 bei rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa (RDEB)

6. Februar 2023 aktualisiert von: Castle Creek Biosciences, LLC.

Eine Phase-I/II-Studie mit FCX-007 (Genetisch modifizierte autologe menschliche dermale Fibroblasten) für rezessive dystrophische Epidermolysis bullosa (RDEB)

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit von FCX-007 zu bewerten, die Expression von Kollagen Typ VII (COL7) und das Vorhandensein von Verankerungsfibrillen zu bewerten und die Wundheilung als Ergebnis der Verabreichung von FCX-007 bei Patienten mit rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa ( RDB). Finanzierungsquelle – FDA OOPD

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

RDEB ist eine seltene Haut- und Bindegewebserkrankung, die klinisch durch Hautbrüchigkeit mit leichter Blasenbildung, Erosion und Vernarbung von Haut und Schleimhäuten gekennzeichnet ist und durch den Mangel des Proteins Kollagen Typ VII (COL7) verursacht wird. Das Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit von intradermalen FCX-007-Injektionen bei RDEB-Patienten. Darüber hinaus wird die Studie die COL7-Expression, das Vorhandensein von Verankerungsfibrillen sowie den Nachweis der Wundheilung bewerten.

Es wird erwartet, dass etwa zwölf Probanden in die Phase-I/II-Studie aufgenommen werden. Phase I wird ungefähr sechs erwachsene Probanden einschreiben. In Phase II werden ungefähr sechs Probanden aufgenommen, sowohl Erwachsene als auch Kinder (im Alter von sieben (7) Jahren oder älter). Alle Probanden erhalten FCX-007 für eine oder mehrere gepaarte Ziel-RDEB-Wunden. Der Nachweis des Mechanismus wird durch digitale Fotografie von Zielwunden und Assays überwacht, die an Biopsien durchgeführt werden, die von intakten Hautstellen entnommen werden, an denen FCX-007 verabreicht wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Das Alter

    1. Phase I: Achtzehn (18) Jahre oder älter.
    2. Phase II: Sieben (7) Jahre oder älter.
  2. Diagnose der rezessiven dystrophischen Epidermolysis bullosa (RDEB)

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Medizinische Instabilität, die die Möglichkeit einschränkt, zum Untersuchungszentrum zu reisen.
  2. Aktive Infektion mit HIV, Hepatitis B oder Hepatitis C oder Nachweis einer anderen systemischen Infektion
  3. Aktueller Nachweis eines metastasierten Plattenepithelkarzinoms an der Injektionsstelle
  4. Klinisch signifikantes abnormales Laborergebnis oder andere signifikante klinische Anomalien
  5. Erhalt eines chemischen oder biologischen Studienprodukts zur spezifischen Behandlung von RDEB in den letzten sechs Monaten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: FCX-007

In Phase I wird ein Ziel von drei erwachsenen Probanden in Gruppe A eingeschrieben und ein Ziel von drei erwachsenen Probanden wird in Gruppe B eingeschrieben.

In Phase II zielt die Studie auf die Aufnahme von Probanden (im Alter von sieben (7 Jahren oder älter)) in jeden Arm ab, erlaubt jedoch eine unverhältnismäßige Verteilung der Probanden zwischen Gruppe A und Gruppe B auf insgesamt etwa 6 Probanden.

Alle Probanden erhalten FCX-007 mindestens einmal während der Studie in eine oder mehrere paarige Zielwunden sowie auf intakte Haut, wobei eine zweite Verabreichung in Erwartung der Laborergebnisse möglich ist.

Eine Wunde in jedem Zielwundenpaar wird als Kontrolle für Wirksamkeits- und Sicherheitsbewertungen verwendet.
Genetisch: FCX-007
FCX-007 ist ein genetisch modifiziertes Zellprodukt, das aus den eigenen Hautzellen (autologe Fibroblasten) des Probanden gewonnen wird. Die Zellen werden expandiert und genetisch modifiziert, um funktionelles COL7 zu produzieren. FCX-007-Zellsuspension wird intradermal injiziert.
Andere Namen:
  • Genetisch modifizierte autologe humane dermale Fibroblasten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nebenwirkungen
Zeitfenster: 52 Wochen nach der Behandlung
Anzahl der Probanden mit unerwünschten Ereignissen.
52 Wochen nach der Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kompletter Wundverschluss
Zeitfenster: Bis Woche 52
Prozentsatz der Zielwunden mit vollständigem Wundverschluss (mehr als 90 %) bei allen Besuchen nach Studienbeginn
Bis Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Castle Creek Biosciences, LLC.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

1. Juli 2016

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

29. September 2020

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

18. April 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Juni 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Juni 2016

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

23. Juni 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

8. Februar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Februar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FI-EB-001
  • FD-R-6113-01 (OTHER_GRANT: Office of Orphan Products Development)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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