研究评估接受 KOVALTRY (Octocog Alfa) 进行常规预防的既往治疗过的血友病 A 患者的“真实世界”治疗模式 (TAURUS)
2023年11月3日 更新者：Bayer
一项评估接受 KOVALTRY (Octocog Alfa) 进行常规预防的既往治疗过的 A 型血友病患者“真实世界”治疗模式的多国 IV 期研究
本研究的主要目的是调查标准临床实践中使用的每周预防给药方案。
此外，该研究将捕获报告的出血率、KOVALTRY 预防剂量和给药频率的变化模式、选择治疗方案的原因、FVIII 产品转换模式、患者治疗满意度和依从性、KOVALTRY 药代动力学数据（如果进行）、KOVALTRY 消耗量、以及安全数据。
研究概览
详细说明
在接受 KOVALTRY 作为预防性治疗的患者中进行的开放标签、前瞻性、非干预性、单臂研究。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
313
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Multiple Locations、加拿大
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Multiple Locations、卢森堡
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Multiple Locations、台湾
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Multiple Locations、哥伦比亚
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Multiple Locations、希腊
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Multiple Locations、德国
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Multiple Locations、意大利
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Multiple Locations、斯洛文尼亚
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Multiple Locations、比利时
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Multiple Locations、法国
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Alabama
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Mobile、Alabama、美国
- Children's Rehabilitation Services/ University of South Alabama
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
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Florida
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Gainesville、Florida、美国
- University of Florida Health Cancer Center
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Jacksonville、Florida、美国
- Nemours Children's Clinic - Division of Pediatric Hematology/Oncology - Jacksonsville
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Pensacola、Florida、美国
- Nemours Children's Clinic - Pensacola
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国
- Henry Ford Hospital Adult Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国
- Washington University Center for Bleeding and Blood Clotting Disorders
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New York
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Buffalo、New York、美国
- Hemophilia Center of Western New York
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North Carolina
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Greenville、North Carolina、美国
- East Carolina University - Brody School of Medicine
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Winston-Salem、North Carolina、美国
- Wake Forest University School of Medicine
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、美国
- Children's Hospital at OU Medical Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国
- Intermountain Hemophilia & Thrombosis Center
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国
- Comprehensive Center for Bleeding Disorders / Blood Center of Wisconsin
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Multiple Locations、荷兰
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Multiple Locations、西班牙
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
既往接受过治疗的患有中度至重度 (≤ 5% FVIII:C) 血友病 A 的男性患者，对任何 FVIII 产品的暴露天数 (ED) ≥ 50 天，并且有或没有抑制剂病史，并且已开具 KOVALTRY 用于医学上适当的用途符合纳入本研究的条件。
描述
纳入标准：
- 诊断为中度至重度血友病 A 的男性患者（≤ 5% FVIII:C（因子 VIII 凝血活性））
- 任何年龄
- ≥ 50 天暴露于任何 FVIII 产品
有或没有抑制物病史的患者
- 患者既往有抑制物史，至少连续 2 次抑制物检测呈阴性，并且在进入研究前接受标准预防治疗至少 1 年
目前没有 FVIII 抑制剂的证据或临床怀疑 FVIII 抑制剂
- 通过 Nijmegen 改良的 Bethesda 测定法测量的 FVIII 抑制剂的证据 [
- 有记录或临床怀疑 FVIII 半衰期缩短（< 6 小时）
- 目前正在或计划开始使用 KOVALTRY 进行预防性治疗
- 书面知情同意书
排除标准：
- 参与研究项目并在常规临床实践之外进行干预的患者
- 除血友病 A 外，额外诊断出任何出血/凝血障碍的患者
- 入组时接受免疫耐受诱导 (ITI) 治疗的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：其他
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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BAY81-8973
接受 IV 输注 KOVALTRY 进行常规预防的既往治疗患者
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未修饰的全长重组 FVIII
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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观察期结束时接受每周 2 次和 3 次预防治疗的患者比例
大体时间：长达 2 年
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长达 2 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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报告出血的年度复合数（总出血、自发性、关节和外伤）
大体时间：长达 2 年
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长达 2 年
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每个年龄组和每个国家接受预定预防方案的患者比例
大体时间：观察期结束时，最多 2 年
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年龄段：0至 每周预防给药方案：
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观察期结束时，最多 2 年
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医生决定预防方案的决定因素
大体时间：在基线
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年龄 i.v.
access 目前的治疗方案 当前治疗方案的出血史 危及生命的出血病史 目标关节数量 药代动力学数据 依从性/依从性历史 活动水平 患者/看护者偏好 看护者支持 保险范围（美国） 机构指南 国家指南 其他
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在基线
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治疗满意度从基线到一年和两年的变化 (Hemo-SAT)
大体时间：在基线、1 年和观察期结束时，最多 2 年
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Hemo-SAT - 血友病治疗满意度问卷
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在基线、1 年和观察期结束时，最多 2 年
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经验证的血友病治疗依从性量表-预防 (VERITAS-PRO) 从基线到六个月、一年和两年的变化
大体时间：在基线、6 个月和观察期结束时，长达 2 年
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VERITAS - 经过验证的血友病治疗依从性量表 - 预防
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在基线、6 个月和观察期结束时，长达 2 年
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不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率
大体时间：长达 2 年
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长达 2 年
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与 KOVALTRY PK 相关的数据类型
大体时间：在例行访问中，最多 2 年
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药代动力学 (PK) 参数
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在例行访问中，最多 2 年
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年化要素消耗总量（注入）
大体时间：长达 2 年
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长达 2 年
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预防给药频率的变化（研究开始到观察期结束）
大体时间：在基线和观察期结束时，长达 2 年
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在基线和观察期结束时，长达 2 年
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选择 Kovaltry 初始剂量/给药频率的原因（研究开始至观察期结束）
大体时间：在基线和观察期结束时，长达 2 年
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在基线和观察期结束时，长达 2 年
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执行的 KOVALTRY PK 评估次数
大体时间：在例行访问中，最多 2 年
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在例行访问中，最多 2 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Bayer Study Director、Bayer
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年10月14日
初级完成 (实际的)
2020年12月1日
研究完成 (实际的)
2021年3月1日
研究注册日期
首次提交
2016年6月29日
首先提交符合 QC 标准的
2016年7月8日
首次发布 (估计的)
2016年7月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年11月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年11月3日
最后验证
2023年11月1日
更多信息
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