Studie som evaluerer "den virkelige verden"-behandlingsmønster hos tidligere behandlede hemofili A-pasienter som får KOVALTRY (Octocog Alfa) for rutinemessig profylakse (TAURUS)
3. november 2023 oppdatert av: Bayer
En multinasjonal fase IV-studie som evaluerer "den virkelige verden"-behandlingsmønster i tidligere behandlet hemofili A-pasienter som får KOVALTRY (Octocog Alfa) for rutinemessig profylakse
Hovedmålet med denne studien er å undersøke ukentlig profylakse doseringsregimer brukt i standard klinisk praksis.
I tillegg vil studien fange opp rapportert blødningsfrekvens, endringsmønster i KOVALTRY profylaksedose og doseringsfrekvens, årsak til valg av behandlingsregime, FVIII produktbyttemønster, pasientbehandlingstilfredshet og etterlevelse, KOVALTRY farmakokinetiske data (hvis utført), KOVALTRY forbruk, samt sikkerhetsdata.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Åpen, prospektiv, ikke-intervensjonell, enkeltarmsstudie hos pasienter som får KOVALTRY som profylaksebehandling.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
313
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Multiple Locations, Belgia
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Canada
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Colombia
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Forente stater
- Children's Rehabilitation Services/ University of South Alabama
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater
- University of Florida Health Cancer Center
-
Jacksonville, Florida, Forente stater
- Nemours Children's Clinic - Division of Pediatric Hematology/Oncology - Jacksonsville
-
Pensacola, Florida, Forente stater
- Nemours Children's Clinic - Pensacola
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater
- Henry Ford Hospital Adult Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater
- Washington University Center for Bleeding and Blood Clotting Disorders
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Forente stater
- Hemophilia Center of Western New York
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Forente stater
- East Carolina University - Brody School of Medicine
-
Winston-Salem, North Carolina, Forente stater
- Wake Forest University School of Medicine
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater
- Children's Hospital at OU Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater
- Intermountain Hemophilia & Thrombosis Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater
- Comprehensive Center for Bleeding Disorders / Blood Center of Wisconsin
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Frankrike
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Hellas
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Italia
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Luxembourg
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Nederland
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Slovenia
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Spania
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Taiwan
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Tyskland
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Tidligere behandlede mannlige pasienter med moderat til alvorlig (≤ 5 % FVIII:C) hemofili A, med ≥ 50 eksponeringsdager (ED) for et hvilket som helst FVIII-produkt og med eller uten historie med inhibitorer som har blitt foreskrevet KOVALTRY for medisinsk passende bruk. kvalifisert for å bli inkludert i denne studien.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige pasienter diagnostisert med moderat til alvorlig hemofili A (≤ 5 % FVIII:C (faktor VIII koagulantaktivitet))
- Uansett alder
- ≥ 50 eksponeringsdager (EDs) for ethvert FVIII-produkt
Pasienter med eller uten historie med inhibitorer
- Pasient med tidligere inhibitorhistorie, med minst 2 påfølgende negative inhibitortester og på standard profylaksebehandling i minst 1 år før studiestart
Ingen nåværende bevis for FVIII-hemmer eller klinisk mistanke om FVIII-hemmer
- Bevis for FVIII-hemmer målt ved den Nijmegen-modifiserte Bethesda-analysen [
- Dokumentert eller klinisk mistanke om forkortet FVIII-halveringstid (< 6 timer)
- Er for tiden på eller planlegger å starte profylaksebehandling med KOVALTRY
- Skriftlig informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter som deltar i et undersøkelsesprogram med intervensjoner utenfor rutinemessig klinisk praksis
- Pasienter med en tilleggsdiagnose for en hvilken som helst blødnings-/koagulasjonsforstyrrelse enn hemofili A
- Pasienter i behandling med immuntoleranseinduksjon (ITI) på tidspunktet for registrering
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Annen
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
BAY81-8973
Tidligere behandlede pasienter som får IV-infusjon av KOVALTRY for rutineprofylakse
|
umodifisert, full lengde rekombinant FVIII
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel pasienter på 2x og 3x ukentlig profylakse ved slutten av observasjonsperioden
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig sammensatt antall rapporterte blødninger (totalt, spontant, ledd og traumer)
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
|
Andel pasienter i forhåndsdefinert profylakseregime per aldersgruppe og per land
Tidsramme: Ved slutten av observasjonsperioden, inntil 2 år
|
Aldersgruppe: 0 til Ukentlig profylakse doseringsregimer:
|
Ved slutten av observasjonsperioden, inntil 2 år
|
|
Legens beslutningsdeterminanter for profylakseregime
Tidsramme: Ved baseline
|
Alder i.v.
tilgang Gjeldende behandlingsregime Blødningsanamnese med gjeldende behandlingsregime Tidligere historie med livstruende blødninger Antall målledd Farmakokinetiske data Overholdelse/Compliance-historikk Aktivitetsnivå Pasient/omsorgsperson preferanse Pleierstøtte Forsikringsdekning (US) Institusjonsretningslinjer Landsretningslinjer Annet
|
Ved baseline
|
|
Endring fra baseline til ett år og to år i behandlingstilfredshet (Hemo-SAT)
Tidsramme: Ved baseline, 1 år og slutten av observasjonsperioden, opptil 2 år
|
Hemo-SAT - Hemophilia treatment satisfaction questionnaire
|
Ved baseline, 1 år og slutten av observasjonsperioden, opptil 2 år
|
|
Endring fra baseline til seks måneder, ett år og to år i validert hemofiliregimen, behandlingsoverholdelsesskala-profylakse (VERITAS-PRO)
Tidsramme: Ved baseline, 6 måneder og slutten av observasjonsperioden, opptil 2 år
|
VERITAS - Validated Hemophilia Regimen Treatment Adherence Scale-Prophylaxis
|
Ved baseline, 6 måneder og slutten av observasjonsperioden, opptil 2 år
|
|
Forekomst av uønskede hendelser (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
|
Type data relatert til KOVALTRY PK
Tidsramme: Ved rutinebesøk, inntil 2 år
|
Farmakokinetiske (PK) parametere
|
Ved rutinebesøk, inntil 2 år
|
|
Det totale årlige faktorforbruket (injeksjoner)
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
|
Endring i doseringsfrekvens for profylakse (studiestart til slutten av observasjonsperioden)
Tidsramme: Ved baseline og slutten av observasjonsperioden, opptil 2 år
|
Ved baseline og slutten av observasjonsperioden, opptil 2 år
|
|
|
Årsaker til valg av startdose / doseringsfrekvens av Kovaltry (studiestart til slutten av observasjonsperioden)
Tidsramme: Ved baseline og slutten av observasjonsperioden, opptil 2 år
|
Ved baseline og slutten av observasjonsperioden, opptil 2 år
|
|
|
Antall utførte KOVALTRY PK-vurderinger
Tidsramme: Ved rutinebesøk, inntil 2 år
|
Ved rutinebesøk, inntil 2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Bayer Study Director, Bayer
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
14. oktober 2016
Primær fullføring (Faktiske)
1. desember 2020
Studiet fullført (Faktiske)
1. mars 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
29. juni 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. juli 2016
Først lagt ut (Antatt)
13. juli 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
7. november 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. november 2023
Sist bekreftet
1. november 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 18559
- KV1601 (Annen identifikator: Company Internal)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .