Studie hodnotící "reálný svět" léčebný vzorec u dříve léčených pacientů s hemofilií A, kteří dostávají KOVALTRY (Octocog Alfa) pro rutinní profylaxi (TAURUS)
3. listopadu 2023 aktualizováno: Bayer
Mezinárodní studie fáze IV hodnotící "reálný svět" léčebný vzorec u dříve léčených pacientů s hemofilií A, kteří dostávají KOVALTRY (Octocog Alfa) pro rutinní profylaxi
Primárním cílem této studie je prozkoumat týdenní režimy profylaktického dávkování používané ve standardní klinické praxi.
Kromě toho bude studie zachycovat hlášenou frekvenci krvácení, vzorec změn v profylaktické dávce KOVALTRY a frekvenci dávkování, důvod volby léčebného režimu, vzorec změny produktu FVIII, spokojenost pacienta s léčbou a adherenci, farmakokinetická data KOVALTRY (pokud byla provedena), spotřebu KOVALTRY, stejně jako bezpečnostní údaje.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Otevřená, prospektivní, neintervenční, jednoramenná studie u pacientů užívajících KOVALTRY jako profylaxi.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
313
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Multiple Locations, Belgie
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Francie
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Holandsko
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Itálie
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Kanada
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Kolumbie
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Lucembursko
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Německo
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Slovinsko
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Spojené státy
- Children's Rehabilitation Services/ University of South Alabama
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy
- University of Florida Health Cancer Center
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy
- Nemours Children's Clinic - Division of Pediatric Hematology/Oncology - Jacksonsville
-
Pensacola, Florida, Spojené státy
- Nemours Children's Clinic - Pensacola
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy
- Henry Ford Hospital Adult Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy
- Washington University Center for Bleeding and Blood Clotting Disorders
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Spojené státy
- Hemophilia Center of Western New York
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Spojené státy
- East Carolina University - Brody School of Medicine
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy
- Wake Forest University School of Medicine
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy
- Children's Hospital at OU Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy
- Intermountain Hemophilia & Thrombosis Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy
- Comprehensive Center for Bleeding Disorders / Blood Center of Wisconsin
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Tchaj-wan
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Řecko
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Španělsko
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Dříve léčení mužští pacienti se středně těžkou až těžkou (≤ 5 % FVIII:C) hemofilií A, s ≥ 50 dny expozice (EDs) jakémukoli přípravku FVIII a s nebo bez inhibitorů v anamnéze, kterým byl KOVALTRY předepsán pro léčebně vhodné použití, budou způsobilé k zařazení do této studie.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti mužského pohlaví s diagnostikovanou středně těžkou až těžkou hemofilií A (≤ 5 % FVIII:C (koagulační aktivita faktoru VIII))
- Jakýkoli věk
- ≥ 50 dnů expozice (ED) jakémukoli produktu FVIII
Pacienti s inhibitory v anamnéze nebo bez nich
- Pacient s předchozí anamnézou inhibitorů, s nejméně 2 po sobě jdoucími negativními testy na inhibitory a na standardní profylaktické léčbě po dobu nejméně 1 roku před vstupem do studie
Žádný současný důkaz inhibitoru FVIII nebo klinické podezření na inhibitor FVIII
- Důkaz inhibitoru FVIII měřený Nijmegenem modifikovaným testem Bethesda [
- Zdokumentované nebo klinické podezření na zkrácený poločas FVIII (< 6 hodin)
- V současné době probíhá nebo plánujete zahájit profylaxi léčbu přípravkem KOVALTRY
- Písemný informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Pacienti účastnící se výzkumného programu s intervencemi mimo běžnou klinickou praxi
- Pacienti s další diagnózou jakékoli krvácivé/koagulační poruchy jiné než hemofilie A
- Pacienti na léčbě indukcí imunitní tolerance (ITI) v době zařazení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Jiný
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
BAY81-8973
Dříve léčení pacienti dostávající IV infuzi KOVALTRY pro rutinní profylaxi
|
nemodifikovaný, kompletní rekombinantní FVIII
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Podíl pacientů na profylaxi 2x a 3x týdně na konci sledovaného období
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Anualizovaný složený počet hlášených krvácení (celkové, spontánní, kloubní a traumatické)
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
|
Podíl pacientů v předem definovaném režimu profylaxe podle věkové skupiny a podle země
Časové okno: Na konci období pozorování až 2 roky
|
Věková skupina: 0 až Týdenní režimy profylaxe dávkování:
|
Na konci období pozorování až 2 roky
|
|
Determinanty rozhodnutí lékaře o režimu profylaxe
Časové okno: Na základní linii
|
Věk i.v.
přístup Současný léčebný režim Krvácení v anamnéze se současným léčebným režimem Předchozí život ohrožující krvácení v anamnéze Počet cílových kloubů Farmakokinetická data Adherence/Historie dodržování Úrovně aktivity Preference pacienta/pečovatele Podpora pečovatele Pojistné krytí (USA) Instituce Pokyny pro země Jiné
|
Na základní linii
|
|
Změna spokojenosti s léčbou z výchozí hodnoty na jeden rok a dva roky (Hemo-SAT)
Časové okno: Na začátku 1 rok a na konci období pozorování až 2 roky
|
Hemo-SAT - dotazník spokojenosti s léčbou hemofilie
|
Na začátku 1 rok a na konci období pozorování až 2 roky
|
|
Změna z výchozího stavu na šest měsíců, jeden rok a dva roky ve validované škále dodržování léčebného režimu hemofilie-profylaxe (VERITAS-PRO)
Časové okno: Na začátku 6 měsíců a na konci období pozorování až 2 roky
|
VERITAS – Stupnice dodržování léčebného režimu pro hemofilii – profylaxe
|
Na začátku 6 měsíců a na konci období pozorování až 2 roky
|
|
Výskyt nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
|
Typ údajů týkajících se KOVALTRY PK
Časové okno: Při běžných návštěvách až 2 roky
|
Farmakokinetické (PK) parametry
|
Při běžných návštěvách až 2 roky
|
|
Celková anualizovaná spotřeba faktoru (injekce)
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
|
Změna frekvence profylaktického dávkování (začátek studie do konce období pozorování)
Časové okno: Na začátku a na konci období pozorování až 2 roky
|
Na začátku a na konci období pozorování až 2 roky
|
|
|
Důvody pro výběr počáteční dávky / frekvence dávkování přípravku Kovaltry (začátek studie do konce období pozorování)
Časové okno: Na začátku a na konci období pozorování až 2 roky
|
Na začátku a na konci období pozorování až 2 roky
|
|
|
Počet provedených hodnocení KOVALTRY PK
Časové okno: Při běžných návštěvách až 2 roky
|
Při běžných návštěvách až 2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Bayer Study Director, Bayer
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
14. října 2016
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2020
Dokončení studie (Aktuální)
1. března 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. června 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. července 2016
První zveřejněno (Odhadovaný)
13. července 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
7. listopadu 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. listopadu 2023
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 18559
- KV1601 (Jiný identifikátor: Company Internal)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Hemofilie A, vrozená
-
QLT Inc.DokončenoLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Spojené státy, Kanada, Německo, Holandsko, Spojené království
-
QLT Inc.DokončenoLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Kanada, Spojené státy, Německo, Holandsko, Spojené království