Studie som utvärderar "Real World" behandlingsmönster i tidigare behandlade hemofili A-patienter som får KOVALTRY (Octocog Alfa) för rutinprofylax (TAURUS)
3 november 2023 uppdaterad av: Bayer
En multinationell fas IV-studie som utvärderar behandlingsmönster i "verkliga världen" vid tidigare behandlade hemofili A-patienter som får KOVALTRY (Octocog Alfa) för rutinprofylax
Det primära syftet med denna studie är att undersöka veckovisa profylaxdoseringsregimer som används i vanlig klinisk praxis.
Dessutom kommer studien att fånga rapporterad blödningshastighet, förändringsmönster i KOVALTRY profylaxdos och doseringsfrekvens, anledning till val av behandlingsregim, FVIII produktbytemönster, patientbehandlingstillfredsställelse och följsamhet, KOVALTRY farmakokinetiska data (om utförd), KOVALTRY konsumtion, samt säkerhetsdata.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Öppen, prospektiv, icke-interventionell enarmsstudie på patienter som får KOVALTRY som profylax.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
313
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Multiple Locations, Belgien
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Colombia
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Frankrike
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Förenta staterna
- Children's Rehabilitation Services/ University of South Alabama
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna
- University of Florida Health Cancer Center
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna
- Nemours Children's Clinic - Division of Pediatric Hematology/Oncology - Jacksonsville
-
Pensacola, Florida, Förenta staterna
- Nemours Children's Clinic - Pensacola
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna
- Henry Ford Hospital Adult Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna
- Washington University Center for Bleeding and Blood Clotting Disorders
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Förenta staterna
- Hemophilia Center of Western New York
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Förenta staterna
- East Carolina University - Brody School of Medicine
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna
- Wake Forest University School of Medicine
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna
- Children's Hospital at OU Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna
- Intermountain Hemophilia & Thrombosis Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna
- Comprehensive Center for Bleeding Disorders / Blood Center of Wisconsin
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Grekland
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Italien
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Kanada
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Luxemburg
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Nederländerna
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Slovenien
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Spanien
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Taiwan
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Tyskland
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Tidigare behandlade manliga patienter med måttlig till svår (≤ 5 % FVIII:C) hemofili A, med ≥ 50 exponeringsdagar (ED) för någon FVIII-produkt och med eller utan anamnes på hämmare som har ordinerats KOVALTRY för en medicinskt lämplig användning kvalificerad att ingå i denna studie.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga patienter diagnostiserade med måttlig till svår hemofili A (≤ 5 % FVIII:C (koagulerande faktor VIII-aktivitet))
- Vilken ålder som helst
- ≥ 50 exponeringsdagar (ED) för någon FVIII-produkt
Patienter med eller utan historia av inhibitorer
- Patient med tidigare hämmare i anamnesen, med minst 2 på varandra följande negativa hämmartester och på standardprofylaxbehandling i minst 1 år innan studiestart
Inga aktuella bevis för FVIII-hämmare eller klinisk misstanke om FVIII-hämmare
- Bevis för FVIII-hämmare mätt med den Nijmegen-modifierade Bethesda-analysen [
- Dokumenterad eller klinisk misstanke om förkortad halveringstid för FVIII (< 6 timmar)
- För närvarande på eller planerar att påbörja profylaxbehandling med KOVALTRY
- Skriftligt informerat samtycke
Exklusions kriterier:
- Patienter som deltar i ett undersökningsprogram med interventioner utanför rutinmässig klinisk praxis
- Patienter med en ytterligare diagnos av någon annan blödnings-/koagulationsstörning än hemofili A
- Patienter på behandling med immuntoleransinduktion (ITI) vid tidpunkten för inskrivningen
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Övrig
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
BAY81-8973
Tidigare behandlade patienter som får IV-infusion av KOVALTRY för rutinprofylax
|
omodifierad, fullängds rekombinant FVIII
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Andel patienter på 2x och 3x veckoprofylax vid slutet av observationsperioden
Tidsram: Upp till 2 år
|
Upp till 2 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Årligt sammansatt antal rapporterade blödningar (totalt, spontant, led och trauma)
Tidsram: Upp till 2 år
|
Upp till 2 år
|
|
|
Andel patienter i fördefinierad profylaxbehandling per åldersgrupp och per land
Tidsram: Vid slutet av observationsperioden, upp till 2 år
|
Åldersgrupp: 0 till Doseringsregimer för profylax varje vecka:
|
Vid slutet av observationsperioden, upp till 2 år
|
|
Läkarens beslutsfaktorer för profylaxregimen
Tidsram: Vid baslinjen
|
Ålder i.v.
tillgång Aktuell behandlingsregim Blödningsanamnes med nuvarande behandlingsregim Tidigare historia av livshotande blödning Antal målleder Farmakokinetiska data Överensstämmelse/Compliance-historik Aktivitetsnivå Patient/vårdgivare preferens Vårdgivares stöd Försäkringsskydd (US) Riktlinjer för institutionen Landsriktlinjer Övrigt
|
Vid baslinjen
|
|
Ändring från baseline till ett år och två år i behandlingstillfredsställelse (Hemo-SAT)
Tidsram: Vid baslinjen, 1 år och slutet av observationsperioden, upp till 2 år
|
Hemo-SAT - Enkät om tillfredsställelse av hemofilibehandling
|
Vid baslinjen, 1 år och slutet av observationsperioden, upp till 2 år
|
|
Ändring från baslinje till sex månader, ett år och två år i validerad hemofiliregimen Behandling Adherence Scale-Prophylaxis (VERITAS-PRO)
Tidsram: Vid baslinjen, 6 månader och slutet av observationsperioden, upp till 2 år
|
VERITAS - Validerad hemofiliregimen Behandlingsvidhäftningsskala-profylax
|
Vid baslinjen, 6 månader och slutet av observationsperioden, upp till 2 år
|
|
Förekomst av biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Upp till 2 år
|
Upp till 2 år
|
|
|
Typ av data relaterade till KOVALTRY PK
Tidsram: Vid rutinbesök, upp till 2 år
|
Farmakokinetiska (PK) parametrar
|
Vid rutinbesök, upp till 2 år
|
|
Den totala årliga faktorförbrukningen (injektioner)
Tidsram: Upp till 2 år
|
Upp till 2 år
|
|
|
Förändring i profylaxdoseringsfrekvens (studiestart till slutet av observationsperioden)
Tidsram: Vid baslinjen och slutet av observationsperioden, upp till 2 år
|
Vid baslinjen och slutet av observationsperioden, upp till 2 år
|
|
|
Skäl för val av initial dos/doseringsfrekvens av Kovaltry (studiestart till slutet av observationsperioden)
Tidsram: Vid baslinjen och slutet av observationsperioden, upp till 2 år
|
Vid baslinjen och slutet av observationsperioden, upp till 2 år
|
|
|
Antal utförda KOVALTRY PK-bedömningar
Tidsram: Vid rutinbesök, upp till 2 år
|
Vid rutinbesök, upp till 2 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Bayer Study Director, Bayer
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
14 oktober 2016
Primärt slutförande (Faktisk)
1 december 2020
Avslutad studie (Faktisk)
1 mars 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
29 juni 2016
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
8 juli 2016
Första postat (Beräknad)
13 juli 2016
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
7 november 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
3 november 2023
Senast verifierad
1 november 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 18559
- KV1601 (Annan identifierare: Company Internal)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .