Исследование по оценке схемы лечения «реального мира» у ранее леченных пациентов с гемофилией А, получающих KOVALTRY (Octocog Alfa) для плановой профилактики (TAURUS)
3 ноября 2023 г. обновлено: Bayer
Многонациональное исследование фазы IV, оценивающее схему лечения «реального мира» у ранее леченных пациентов с гемофилией А, получающих KOVALTRY (Octocog Alfa) для плановой профилактики
Основной целью данного исследования является изучение режимов еженедельного профилактического дозирования, используемых в стандартной клинической практике.
Кроме того, в исследовании будут зафиксированы зарегистрированная частота кровотечений, схема изменения профилактической дозы KOVALTRY и частота дозирования, причина выбора схемы лечения, схема смены препарата FVIII, удовлетворенность пациента лечением и его приверженность, фармакокинетические данные KOVALTRY (если проводится), потребление KOVALTRY, а также данные по безопасности.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Открытое проспективное неинтервенционное исследование с одной группой у пациентов, получающих KOVALTRY в качестве профилактической терапии.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
313
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Multiple Locations, Бельгия
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Германия
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Греция
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Испания
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Италия
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Канада
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Колумбия
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Люксембург
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Нидерланды
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Словения
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Соединенные Штаты
- Children's Rehabilitation Services/ University of South Alabama
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты
- University of Florida Health Cancer Center
-
Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты
- Nemours Children's Clinic - Division of Pediatric Hematology/Oncology - Jacksonsville
-
Pensacola, Florida, Соединенные Штаты
- Nemours Children's Clinic - Pensacola
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты
- Henry Ford Hospital Adult Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты
- Washington University Center for Bleeding and Blood Clotting Disorders
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Соединенные Штаты
- Hemophilia Center of Western New York
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты
- East Carolina University - Brody School of Medicine
-
Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты
- Wake Forest University School of Medicine
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты
- Children's Hospital at OU Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты
- Intermountain Hemophilia & Thrombosis Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты
- Comprehensive Center for Bleeding Disorders / Blood Center of Wisconsin
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Тайвань
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Франция
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Ранее леченные пациенты мужского пола с гемофилией А от умеренной до тяжелой (≤ 5% FVIII:C), с ≥ 50 дней воздействия (ЭД) на любой продукт FVIII и с или без ингибиторов в анамнезе, которым был назначен KOVALTRY для соответствующего медицинского применения, будут имеют право быть включенными в это исследование.
Описание
Критерии включения:
- Пациенты мужского пола с диагнозом гемофилия А от умеренной до тяжелой степени (≤ 5% FVIII:C (коагулянтная активность фактора VIII))
- Любой возраст
- ≥ 50 дней воздействия (ЭД) на любой продукт FVIII
Пациенты с или без ингибиторов в анамнезе
- Пациенты с ингибиторами в анамнезе, по крайней мере, с 2 последовательными отрицательными тестами на ингибиторы и получающими стандартную профилактическую терапию в течение как минимум 1 года до включения в исследование.
Нет текущих данных об ингибиторе FVIII или клинических подозрений на ингибитор FVIII.
- Доказательства наличия ингибитора FVIII, измеренные с помощью модифицированного Неймегеном анализа Bethesda.
- Документально подтвержденное или клиническое подозрение на укороченный период полураспада FVIII (< 6 часов)
- В настоящее время проводится или планируется начать профилактическую терапию препаратом KOVALTRY.
- Письменное информированное согласие
Критерий исключения:
- Пациенты, участвующие в исследовательской программе с вмешательствами, выходящим за рамки обычной клинической практики
- Пациенты с дополнительным диагнозом любого кровотечения/нарушения свертывания крови, кроме гемофилии А.
- Пациенты, получавшие лечение для индукции иммунологической толерантности (ITI) на момент включения в исследование
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Другой
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
БАЙ81-8973
Ранее леченные пациенты, получавшие внутривенное вливание KOVALTRY для рутинной профилактики
|
немодифицированный рекомбинантный FVIII полной длины
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Доля пациентов, получавших профилактику 2 раза в неделю и 3 раза в неделю в конце периода наблюдения
Временное ограничение: До 2 лет
|
До 2 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Суммарное количество зарегистрированных кровотечений в годовом исчислении (общее, спонтанное, суставное и травматическое)
Временное ограничение: До 2 лет
|
До 2 лет
|
|
|
Доля пациентов, получающих предустановленный режим профилактики, по возрастным группам и по странам
Временное ограничение: В конце периода наблюдения, до 2 лет
|
Возрастная группа: от 0 до Еженедельные профилактические режимы дозирования:
|
В конце периода наблюдения, до 2 лет
|
|
Детерминанты решения врача о схеме профилактики
Временное ограничение: На исходном уровне
|
Возраст и.в.
доступ Текущий режим лечения История кровотечения с текущим режимом лечения Предыдущий анамнез угрожающих жизни кровотечений Количество пораженных суставов Фармакокинетические данные История приверженности/соблюдения Уровень активности Предпочтения пациента/лица, осуществляющего уход Поддержка лиц, осуществляющих уход Страховое покрытие (США) Руководящие принципы учреждения Руководящие принципы страны Другое
|
На исходном уровне
|
|
Изменение от исходного уровня до одного года и двух лет удовлетворенности лечением (Hemo-SAT)
Временное ограничение: Исходно, 1 год и в конце периода наблюдения, до 2 лет
|
Hemo-SAT - Анкета удовлетворенности лечением гемофилии
|
Исходно, 1 год и в конце периода наблюдения, до 2 лет
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на шесть месяцев, один год и два года в утвержденной шкале приверженности лечению гемофилии-профилактика (VERITAS-PRO)
Временное ограничение: Исходно, 6 месяцев и в конце периода наблюдения, до 2 лет
|
VERITAS - Утвержденная шкала приверженности лечению гемофилии-профилактика
|
Исходно, 6 месяцев и в конце периода наблюдения, до 2 лет
|
|
Частота нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: До 2 лет
|
До 2 лет
|
|
|
Тип данных, относящихся к KOVALTRY PK
Временное ограничение: При плановых посещениях до 2 лет
|
Фармакокинетические (ФК) параметры
|
При плановых посещениях до 2 лет
|
|
Общее годовое потребление фактора (инъекции)
Временное ограничение: До 2 лет
|
До 2 лет
|
|
|
Изменение частоты профилактического дозирования (от начала исследования до конца периода наблюдения)
Временное ограничение: Исходно и в конце периода наблюдения, до 2 лет
|
Исходно и в конце периода наблюдения, до 2 лет
|
|
|
Причины выбора начальной дозы/частоты приема препарата Ковальтри (от начала исследования до конца периода наблюдения)
Временное ограничение: Исходно и в конце периода наблюдения, до 2 лет
|
Исходно и в конце периода наблюдения, до 2 лет
|
|
|
Количество выполненных оценок KOVALTRY PK
Временное ограничение: При плановых посещениях до 2 лет
|
При плановых посещениях до 2 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Bayer Study Director, Bayer
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
14 октября 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 декабря 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 марта 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
29 июня 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 июля 2016 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
13 июля 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
7 ноября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 ноября 2023 г.
Последняя проверка
1 ноября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 18559
- KV1601 (Другой идентификатор: Company Internal)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .